醫學里程碑！風投一夜賺十億，基因編輯概念股名單來了

基因編輯公司Intellia Therapeutics(NTLA) 無疑是周一美股市場最值得關注的個股，因為公司宣佈取得了一項突破性醫學成果。該股盤前一度漲近60%，開盤后更是一路走高，最終收漲逾50%，最新市值達90.94億美元。

（行情來源：華盛證券)

Intellia是CRISPR技術的先驅之一、也是諾貝爾化學獎獲得者Jennifer Doudna教授創辦生物技術公司。上周末，該公司與知名藥企再生元公司聯合宣佈，在研的CRISPR體內基因組編輯療法(NTLA-2001)在I期臨牀試驗中獲得積極結果，並安全、成功地編輯了患者肝細胞內的DNA。

而Intellia積極的研究進展更是帶動業內公司站上風口，截至收盤，基因編輯龍頭公司CRISPR Therapeutics(CRSP)漲超4%，生物科技公司Editas Medicines(EDIT)漲超3%。

押對風口的還有“牛市女皇”Catherine Wood，木頭姐此前早已對上述三家公司進行押注。昨日近百億美元規模的方舟基因革命ETF漲3%，規模超過200億美元的ARK創新ETF漲幅也超過3%，單單這兩隻基金日內規模漲幅已經達到10億美元。

一、見證歷史

NTLA-2001具備一次性治癒轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性（ATTR）的潛力。這次公佈的數據覆蓋了6名ATTRv-PN患者，以3人為一組，分別接受單劑0.1 mg/kg和0.3 mg/kg的NTLA-2001治療，周期為28天。

（圖片來源：新英格蘭醫學雜誌)

數據顯示，接受單劑0.1 mg/kg治療的患者在28天后TTR水平平均降低52%，而接受單劑0.3 mg/kg治療的患者TTR平均降低87%，其中一例降低96%。

截至接受治療后第28天，NTLA-2001表現出良好的安全性，沒有發現嚴重不良事件和肝臟問題。所有不良事件均為輕度不良事件（1級）。這表明該治療方案具有良好的耐受性，併爲繼續增加劑量鋪平了道路。

從醫學角度來看，這意味着我們有望利用與注射藥物類似的簡單方式，實現對致病基因的“精準打擊”以治療疾病，可以説是“醫學里程碑事件”，更是罕見病患者的福音。

值得注意的是，耐久性一直是基因療法不可避免的問題，因此Intellia下一個階段的數據發佈將非常重要。另外，肝臟是少數能在體內自我再生的器官之一，因此對這一區域的深入研究，對於證明NTLA-2001長期耐用性還有很長的路要走。

實際上，Intellia進一步進行了肝切除術，監測了TTR蛋白的減少，並分析了再生肝臟。該公司發現，再生的肝臟顯示了對新生長的肝臟的精確編輯，以及對TTR蛋白的持續敲低。而1期研究結束后，該公司將轉向關鍵研究，從單純的ATTR多發性神經病變患者擴展到ATTR心肌病患者。

（圖片來源：新英格蘭醫學雜誌)

二、投資機會在哪？

為何諸多醫藥科技公司公司如雨后春筍般出現，開發基於CRISPR的基因療法，而以基因測序為代表的生物科技股更是雄冠全球資本市場多年，這一切可以用第三代基因編輯技術——CRISPR/Cas9“造物主之手”的美譽來解釋。

衆所周知，目前人類許多疾病源於基因缺陷，部分罕見病甚至沒有相關藥物治療。最近多年，醫學界和資本界大熱的精準治療都直接針對疾病的根源——異常基因本身。

與以往的任何醫療技術手段不同，CRISPR技術擁有精準編輯、高效便利的特點。目前正在研究利用 CRISPR 治療多種癌症和遺傳疾病，主要有兩種途徑：一種是將患者細胞進行體外基因校正用於自體移植；另一種是Intellia採取的方式，將CRISPR傳遞到靶器官對細胞進行體內修飾。

諮詢公司BCG的市場調查報告顯示，過去五年，生物科技領域在基因編輯技術平臺上開發的專利技術呈現井噴式增長，2010至2014年複合增長率高達41%。僅2014年美國和歐盟授權的基於CRISPR技術平臺的專利技術多達80項，專利主體既包括科研機構也包括企業，説明該技術已經從學術研究領域向商業化應用迅速轉化，並得到快速推廣。

（圖片來源於網絡）

而目前有6000多種疾病被確認與基因組異常相關，包括常見單基因疾病鐮刀貧血症、血友病等以及其他罕見病，目前，已發現的罕見病種類多達7000多種，患者人數約為3.5億，甚至超過了艾滋病於癌症患者的數量。

木頭姐此前曾表示，未來最大的驚喜將來自基因編輯，甚至預測下一批可媲美FAANG的科技企業，將來自基因療法領域。

她指出，基因療法概念股的潛力極大，因為通過基因編輯、人工智能和基因療法(尤其是 CRISPR基因編輯)的融合，將能治癒困擾人類多時的疾病，甚至預測疾病的發生。

截止目前，專業從事基因編輯的公司主要如下：

三、華爾街怎麼看？

H.C. Wainwright維持對Intellia“買入”評級，將目標價從111美元上調至171美元，這意味着較當前水平存在約93%的上升空間。

分析師Michael King, Jr.表示，中期數據的發佈具有“里程碑意義”，公司管理層在業績電話會議上做出了“值得注意的聲明”。

RBC將目標價上調至110美元，分析師Luca Issi表示，這一結果的重要性不可小覷。Onpattro的開發者Alnylam股價可能面臨壓力，但不會持續太久，因為Intellia的療法距離真正應用還有很長的路要走。

Stifel分析師Benjamin Burnett表示，Intellia的成功可能會促使美國FDA對在美國進行基因編輯試驗採取更有建設性的立場，對於基因編輯服務提供商Precision BioSciences等公司也構成利好。

在Intellia公佈早期實驗結果后，方舟資本分析師Ali Urman表示，相信這份數據能值得載入史冊，意味着體內基因編輯和一次性治癒（某些疾病）是可能的。唯一的問題依然是，療法持久性究竟如何。

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