Axovant宣佈即將在美國基因和細胞治療學會年會上發表演講

紐約和瑞士巴塞爾，2020年5月7日（環球新聞網）-- Axovant Gene Therapies Ltd.（AX GT）是一家為神經系統疾病開發創新基因療法的臨牀階段公司，今天宣佈即將在美國基因與細胞治療學會（ASGCT）第23屆年會上發表有關其研究性基因治療項目AX O-Lenti-PD和AX O-AAC-GM 2的演講，於2020年5月12日至5月15日虛擬舉行。

口頭陳述詳情：

口頭報告：首次治療泰-薩克斯病的人類基因療法：兩名嬰兒接受rAAVrh 8-HexA/HexB（AX O-AAC-GM 2）擴大臨牀試驗的報告

摘要號：1299

主持人：Terence Flotte，醫學博士，教務長，馬薩諸塞大學醫學院執行副校長兼醫學院院長兼首席研究員

會議：臨牀試驗聚焦研討會

日期和時間：2020年5月15日上午8：30-8：45

受邀演講：AX O-Lenti-PD：跨大西洋帕金森病基因治療合作

演講者：Gregory R Stewart，博士，科學事務高級副總裁

會議：治療中樞神經系統疾病的基因和細胞治療策略-國際視角

日期和時間：2020年5月15日上午8：35-9：10

海報介紹詳情：

標題：雙側丘腦內輸注rAAVrh 8-HEXA/ HEXB基因治療泰-薩克斯病嬰兒的手術技術

摘要編號：666

主持人：Oguz Catalepe博士，醫學博士，馬薩諸塞大學醫學院神經外科和兒科教授;馬薩諸塞州紀念醫療中心兒科神經外科主任

會議：合成/分子結合物和物理傳遞方法

日期和時間：2020年5月13日下午5：30-6：30

有關會議的更多信息請訪問ASGCT網站：http://www.asgct.org

關於Axovant基因療法

Axovant Gene Therapies是一家臨牀階段基因治療公司，專注於開發一系列用於使人衰弱的神經退行性疾病的創新候選產品。我們目前的候選基因治療管道針對GM 1神經節苷脂病、GM 2神經節苷脂病（包括泰-薩克斯病和桑德霍夫病）和帕金森病。Axovant專注於與基因治療開發專家團隊合作，並通過與領先的基因治療組織的外部合作伙伴關係，加速候選產品進入臨牀試驗。欲瞭解更多信息，請訪問www.axovant.com。

2018年，Axovant從馬薩諸塞大學醫學院獲得了全球獨家權利，用於GM 1神經節苷脂病和GM 2神經節苷脂病（包括Tay-Sachs病和Sandhoff病）的基因治療項目的開發和商業化。Axovant、NHGRI和馬薩諸塞大學醫學院於2019年簽署了三方合作研發協議（CRADA），以支持臨牀項目的開展。

關於馬薩諸塞大學醫學院

馬薩諸塞大學醫學院的使命是通過開創性的教育、研究、公共服務和醫療保健服務促進英聯邦和世界人民的健康和福祉。

馬薩諸塞州醫學院和奧本大學對泰-薩克斯病、桑德霍夫病和GM 1神經節苷脂病等髓鞘儲存病的潛在療法的研究取得了該領域的重大進展。Miguel Sena-Esteves，博士，馬薩諸塞州醫學院神經病學副教授; Heather Gray-Edwards，博士，DVD，前奧本大學，現任馬薩諸塞州醫學院放射學助理教授;道格拉斯·馬丁博士，獸醫學院和奧本大學斯科特-里奇研究中心解剖學、生理學和藥理學教授，十多年來，我們一直在研究這些疾病和類似疾病的動物模型和治療方法。欲瞭解更多信息，請訪問www.umassmed.edu。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，目的是爲了1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法的安全港條款。使用「可能」、「可能」、「將」、「將」、「應該」、「期望」、「相信」、「估計」等詞語旨在識別前瞻性陳述。所有前瞻性陳述均基於Axovant管理層的估計和假設，儘管Axovant認為這些估計和假設是合理的，但本質上是不確定的。所有前瞻性陳述都受到風險和不確定性的影響，可能導致實際結果與Axovant的預期存在重大差異。此類風險和不確定性包括臨牀前研究和臨牀試驗的啟動和進行;臨牀試驗數據的可用性;對監管機構提交和批准的期望;其基因治療候選產品和平臺的持續開發; Axovant的科學方法和一般開發進展;以及Axovant候選產品的可用性或商業潛力。這些報表還受到Axovant於2020年2月10日向美國證券交易委員會提交的最新10-Q表格季度報告中描述了這些風險和不確定性，該報告隨后向美國證券交易委員會提交了更新。任何前瞻性陳述僅限於其發表之日。Axovant沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

媒體和投資者聯繫方式：

帕拉格·梅斯瓦尼

Axovant基因療法

（212）547-2523

investors@axovant.com

media@axovant.com