終止開發！Millendo(MLND.US)罕見病新葯IIb期研究失敗

醫藥魔方

4月6日，Millendo Therapeutics(MLND.US)宣佈因IIb期ZEPHYR研究失敗，公司將終止其非酰化胃飢餓素類似物livoletide用於治療Prader-Willi綜合徵的開發。

ZEPHYR研究是一項分為兩個階段的隨機、雙盲、安慰劑對照的IIb/III期臨牀試驗。此次失敗的關鍵性IIb期研究共涉及158例患者，結果表明，接受60µg/kg、120µg/kg livoletide治療12周的患者HQ-CT（臨牀試驗食慾亢進問卷）評分較基線期有所改善，分別為-4.7(p=0.13)和-3.8(p=0.45)，安慰劑組為-2.8，但沒有統計學上的顯著差異。在次要終點方面，沒有觀察到到脂肪質量、體重或腰圍的改善。livoletide安全性和耐受性良好，最常見的不良事件為注射部位不良反應。 Prader-Willi綜合徵是一種罕見的遺傳性疾病，該疾病在國外不同人羣發病率為1/30000～1/10000。患者在新生兒期主要特徵為嚴重肌張力低下、餵養困難、外生殖器發育不良，嬰幼兒期后食慾亢進、肥胖、學習障礙及脾氣暴躁。

Millendo Therapeutics公司研發管線

Millendo Therapeutics公司表示，livoletide終止開發后，公司將致力於nevanimibe治療先天性腎上腺皮質增生症和MLE-301治療血管舒縮症的開發。

(編輯：李國堅)