Axovant上市前上漲15%，Tay-Sachs基因治療數據令人鼓舞

交易量較薄的微股Axovant Gene Therapies（納斯達克股票代碼：AX GT）上市前輕量上漲15%，這是由於一項擴大准入研究的初步數據，該研究向兩名患有Tay-Sachs病的患者給予基因治療候選人AX O-AAC-GM 2，這是一種罕見的遺傳性神經退行性疾病，其特徵是運動技能、視力和聽力進行性喪失。研究結果將在巴塞羅那舉行的歐洲基因與細胞療法學會年度大會上公佈。

研發主管加文·科科倫博士表示，這些數據顯示了潛在疾病改善的第一個證據。具體來説，MRI圖像表明，在10個月大時接受治療的早期有症狀的兒童的大腦結構得到了保留，髓鞘形成得到了改善，而且神經肌肉功能也保持穩定。

另一名接受治療的兒童在給藥時患有嚴重的晚期疾病，目前臨牀穩定了11個月。

在安全方面，兩名患者對基因治療的耐受性良好，迄今為止沒有觀察到嚴重不良事件或臨牀相關異常。