Retrophin：论文落回Sparsenan

Retrophin今年有两项资产从其管道中消失。

对PKAN患者进行的3期研究失败，该公司在看到(不分享)2期结果后放弃了CNSA-001。

我不认为商业投资组合是股票上涨的动力。

这使得司帕森坦成为中期唯一的上行驱动因素，但第一阶段3试验将在2021年上半年报告结果；这太远了，无关紧要。

Retrophin的财务状况在2019年走弱，该公司进行并购和扩大渠道的能力降低。

2019年不适合Retrophin(RTRX)。该公司在商业方面进展不大，尽管它获得了FDA批准的新版Thiola，这就是好消息。在不利的一面，该公司决定放弃收购Censa制药公司及其CNSA-001项目的机会，此前该公司看到PKAN患者的2期结果和3期研究失败。今年早些时候，我关闭了Retrophin的头寸，因为我对PKAN计划没有信心，而且管理层正在向市场传递一条线之间的信息，即它将传递给CNSA-001，我认为CNSA-001在接下来的几年对公司来说是一项潜在的重要资产，今年也是一个潜在的催化剂。该公司在过去两个季度也开始消耗更多现金，从而减少了其净现金头寸和通过并购扩大渠道的能力。总的来说，我仍然看好Retrophin的长期前景，但不如以前，因为现在的上行主要是基于司帕森，而且至少要到2021年下半年才会有针对司帕森的临床试验读数。

关于这两个管道故障没有太多可说的。根据Retrophin的新闻稿，膦甲酸酯明显失败，没有什么可挽救的。而对于CNSA-001，我们只知道Retrophin放弃了资产，但不知道它在概念证明研究中是失败还是成功。我们知道，即使这项研究取得了成功，结果也没有给Retrophin的管理团队留下深刻的印象。

我对膦甲酯几乎没有信心，因为缺乏有意义的临床数据来支持积极的结果，我认为考虑到患者人口的规模，这个方案对Retrophin没有太大价值。虽然我喜欢CNSA-001，但我认为它有很好的机会在第二阶段研究中取得成功。

正如引言中提到的，我决定在这两个关键读数之前关闭我在Retrophin的头寸，因为管理层给了我们一个线间信号，它将放弃CNSA-001(至少这是我根据其对收益电话会议的评论得出的印象)，并且因为刚刚提到的对福美托坦酯缺乏信心。事实证明这是正确的决定，但让我们关注未来，而不是过去。

截至2018年上半年，Retrophin的商业投资组合实现了两位数的收入增长，但在接下来的四个季度，当Y/Y收入增长在0.9%至6.5%之间时，增长速度明显放缓。

然而，情况在2019年第二季度有所改善，由于FDA批准了新配方Thiola，在接下来的几个季度可能会进一步改善。新配方的剂量为100 mg和300 mg(与旧版本的100 mg相比)，它是口感掩蔽的(旧版本不是)，可以与食物一起服用，也可以不与食物一起服用(旧版本应在饭前至少一小时服用，或饭后至少两小时服用)。这些变化应该会增加现有患者治疗的方便性和依从性，并且可能会导致放弃药物的患者重新开始治疗。

但总体而言，我不希望Thiola的新配方或其他两种批准的产品对Retrophin的估值产生有意义的上行推动因素。

除了市场组合的缓慢增长外，三种产品中的两种没有专利专有权，尽管四种产品中的两种可能更好-旧版本的Thiola和Chenodal没有知识产权保护，仿制药制造商可能会推出自己版本的产品。我假设Thiola的新配方将有一些专利保护，但如果仿制药制造商推出仿制旧版本，它仍可能面临定价压力。Cholbam的孤儿药物排他性一直持续到2022年，但我认为这是Retrophin投资组合中最小的收入贡献者-Retrophin报告了胆汁酸产品(Cholbam和Chenodal)的综合收入。

批准的投资组合几乎可以证明当前的估值是合理的，因为我相信它的价值约为每股10美元(订阅者可以获得的估值)，尽管这是假设这两种产品都不会受到仿制药的挑战。

Sparsenan现在是Retrophin的主要资产，并且可能是未来几年唯一具有意义价值创造潜力的资产。斯巴森正在两项大型孤儿适应症-FSGS和IgA肾病(‘IgAN’)的3期试验中进行研究。

我相信FSGS适应症基于固态2期结果可以充分降低风险，同时它在IgAN中也有很好的成功机会，因为减少蛋白尿是两种适应症的共同目标，尽管Retrophin没有对IgAN进行任何概念验证研究。因此，我只会在FSGS中对司帕森坦的当前状态进行估值，并根据20世纪20年代中期/后期5亿美元的年销售额，将每股大约13美元分配给这个适应症，而IgAN没有价值，因为没有临床证据支持为这个适应症分配价值。

司帕森坦的问题是近期没有催化剂出现。该公司从2020年下半年到2021年上半年推出了FSGS的中间阶段3读数，预计2022年上半年将得出IgAN研究的结果。这就给我们留下了催化剂-少了18个月左右，如果注册时间落后于修改后的时间表，则会更长时间。

价值创造的第二条途径是并购，但这是我过去2.5年论文的一部分(请参阅启蒙文章)，公司在这2.5年里没有创造任何价值，并且摧毁了一点价值(通过燃烧现金)-CNSA-001是上述期间唯一的并购努力，它只会给公司带来成本。并购仍然是公司的一个潜在的长期价值驱动因素，但我对这个价值驱动因素不像过去那样热情了。

部分原因(除了过去几年缺乏执行/通过并购创造价值)是因为Retrophin的资产负债表已经减弱。在2019年上半年，Retrophin从现金流盈亏平衡状态转变为每个季度燃烧2000万-2500万美元。现金头寸从2018年底的4.71亿美元下降到2019年第二季度末的4.25亿美元，公司有2.76亿美元的2025年未偿可转换票据。巨大的现金消耗不再像我之前所做的那样，提供将现金净余额包括在估值中的基础，特别是考虑到票据的转换价格(38.80美元)与当前股价太远的事实。

还值得注意的是，Retrophin有两个临床前项目(NGLY1缺乏症和Alagille综合征)，但这两个项目远远没有创造价值，而且关于这两个项目的信息都很有限。

我仍然看好Retrophin的长期前景，但不如一年前。管道故障和从现金流盈亏平衡模式到现金消耗模式的转变使公司的吸引力降低，公司现在不太可能进行有意义的并购。但从长远来看，通过FSGS和/或IgAN中的Spasenan，以及潜在的通过并购，仍有巨大的价值创造潜力，因为公司的资产负债表仍然坚挺，尽管现金消耗增加，但仍存在一些过剩的产能。

缺乏有意义的催化剂是短期内的一个问题，在风险方面，除了斯派森公司在FSGS和IgAN 3期试验中失败的风险外，市场上的投资组合的很大一部分容易受到各自仿制药版本的推出-这将严重影响Retrophin的净销售额，也会增加现金消耗。

我对该股票的估值接近20美元左右，根据斯巴森在FSGS和/或IgAN(我没有包括在我的估值中)的降低风险，以及如果Thiola和/或Chenodal在未来几年推出通用版本的市场投资组合，可能会进行长期的上行修正。

我/我们在提到的任何股票中没有头寸，也没有计划在接下来的72小时内建立任何头寸。

这篇文章是我自己写的，它表达了我自己的观点。我没有得到它的补偿(除了寻求阿尔法)。我与本文中提到股票的任何公司都没有业务关系。

额外披露：

本文反映了作者的个人观点，不应以任何方式被视为买卖建议或投资建议。