Axovant的三種第四季度催化劑

AxGT預計將在2019年第四季度報告三項試驗的數據。

AxGT針對帕金森病的基因療法今年早些時候已經產生了有希望的數據。

帕金森病即將到來的數據來自接受更高劑量治療的患者。

Axovant Gene Therapies（AX GT）正在針對神經和發育障礙的三種候選基因治療開展三項臨牀項目。預計所有三個程序的讀數將在2019年第四季度公佈，從而提供交易機會，這也是本文的重點。

AX GT的三個臨牀項目包括一項針對帕金森病的基因療法的AX O-LENTI-PD試驗、一項針對AX O-AAC-GM 2的試驗、一項針對GM 2神經節苷脂病的基因療法以及一項針對AX O-AAC-GM 1的試驗，一種針對GM 1神經節苷脂病的基因療法。

根據本月早些時候的收入，AxGT確認將報告2019年第四季度的AX O-LENTI-PD研究第二劑（中劑量、之前使用的較低劑量）隊列的數據、來自AX O-AAC-GM 1的初始數據以及來自AX O-AAC-GM 2研究的進一步數據。

Axo-LENTI-PD

AxGT已從Oxford Biomedica（OTCPK：OXBDF）獲得了AXO-LENTI-PD許可，並正在Scrum ISE-PD研究中運行該技術。帕金森病基因療法的潛在吸引力，以及AxO-LENTI-PD數據的額外數據來自多達六名患者這一事實，使得來自Scrum ISE-PD的第四季度數據成為一個高影響力的讀數。將第二劑量隊列與第一個較低劑量隊列進行比較的可能性進一步增加了潛在影響。當基因治療試驗不受控制時，就像當前的AX O-LENTI-PD試驗一樣，判斷藥物是否起作用的最佳方法之一是比較高劑量與低劑量。之前的比較是基於與之前試驗數據的比較，而這些數據只能如此令人信服。

迄今為止，AxGT報告了兩名接受最低劑量AX O-LENTI-PD治療的患者的數據。雖然三個月的數據最初看起來相當強勁，但六個月的數據雖然再次看起來好於ProSavin（OXBDF開發的早期版本的AX O-LENTI-PD）的平均結果，但並沒有那麼強勁。

在呈現AX O-LENTI-PD數據時，討論了除第III部分（運動）關閉評分之外的終點，例如第II部分（日常生活活動）評分，這些評分確實是積極的。然而，當一家公司開始詳細談論終點（通常是主要療效終點）時，市場往往會對其反應持保留態度。事實上，CLARRS第III部分關閉分數一直是之前許多帕金森病治療試驗的主要讀數。如果AxGT繼續更一致地報告有關這些其他端點的積極數據，投資者可能也更願意對那里的強勁業績感到興奮。對於第二組患者接受了更高劑量的AX O-LENTI-PD，我預計數據會很強勁，因為ProSavin增加劑量是有效的。此外，我相信迄今為止在較低劑量下觀察到的AX O-LENTI-PD數據已經令人鼓舞，儘管這種信念來自於與其他試驗之前的數據的比較。

我認為替代終點的數據只會是額外的積極因素，因為患者B在第三部分中經歷了更大的改善，在第二部分中也經歷了更大的改善。

AX O-AAC-GM 1和AX O-AAC-GM 2

之前關於AX O-AAC-GM 2的數據雖然是令人鼓舞的第一步，但來自一名患者，該患者僅在脊柱的大池和腰區接受了AX O-AAC-GM 2輸注，而不是大腦中的視丘。三個月時，AX O-AAC-GM 2使六胺苷酶A的活性從基線的0.46%增加到1.44%，但進一步增加將帶來更大的益處。

當然，我們可以推測，更多接受AXO-AAV-GM 2治療的患者可能會產生更多令人鼓舞的數據，即使僅僅是因為能夠將藥物也施用於丘腦。事實上，AXGT的AXO-AAV-GM 2研究的A部分涉及大約7名患者接受治療的劑量範圍，因此與使用更高劑量相關的改善也是未來的可能性。

由於GM 1神經節苷脂沉積症和GM 2神經節苷脂沉積症（Tay-Sachs病和Sandhoff病）的一些潛在相似性，很容易推測AXO-AAV-GM 1結果可能伴隨顯示β-半乳糖苷酶活性增加的數據。這是否會引起市場的興趣將取決於增加的程度和任何臨牀改善。當然，如果數據與AX O-LENTI-PD/AX O-AAC-GM 2數據同時發佈，市場的解讀可能很難判斷。

AxGT於8月份公佈了截至2019年6月30日（第一季度）的季度盈利。該公司第一季度末擁有8，420萬美元現金和現金等值物，但債務3，940萬美元，其中2，190萬美元為流動債務，淨現金為4，480萬美元。當我們考慮到第一季度的淨虧損為2，810萬美元，經營活動中使用的淨現金為1，770萬美元時，很明顯，AxGT很快就會籌集一些額外資金。截至2019年8月7日，已發行股票22，780，672股，市值為1.7518億美元（價格為7.69美元）。

AxGT將迎來2019年第四季度的盛大活動。由於劑量升級和AxGT讓市場對多個終點檢查帕金森病基因療法的想法感到温暖，因此有理由看好AX O-LENTI-PD研究中的讀數。對於AX O-AAC-GM 2甚至AX O-AAC-GM 1的陽性數據的可能性，還有一些爭論。我相信AxGT代表了2019年第四季度的潛在多頭，但我認為在此之前沒有理由進入，因此我目前持中立態度，但會看漲2019年第四季度。

AxGT的任何多頭交易的風險都是好幾倍，我將在這里提到其中一些。首先，該公司任何臨牀項目的薄弱數據都可能導致股價下跌。如果市場完全沖銷管道，該股票將以現金或現金減去債務（目前約為2美元/股）進行交易。如果AxGT在這些讀數之前不籌集資金，並且管道完全貶值，投資者將面臨鉅額損失。其次，對AxGT現金余額的擔憂意味着公司報告數據中的任何問題或延迟都將使其處於不穩定的境地。最后，如果結果延迟，AxGT可能會被視為輸給競爭對手。一些競爭對手包括MeiraGTX Holdings（MGTX）、Seelos Therapeutics（SEEL）、Voyager Therapeutics（VYGR）和Neurosrine Biosciences（NBIX）。

我/我們沒有持有上述任何股票的頭寸，也沒有計劃在未來72小時內啟動任何頭寸。

這篇文章是我自己寫的，它表達了我自己的觀點。我沒有因此獲得補償（Seeking Alpha除外）。我與本文中提及其股票的任何公司都沒有業務關係。