Retrophin Down on Neurological Disorder Drug Study Failure

股份

，Inc

.（RTRX-Free Report）在宣佈評估潘酸磷在患有高氯酸鉀相關神經退行性疾病（PKAN）（一種罕見的遺傳性神經疾病）患者中的晚期研究失敗后，損失了22%。

值得注意的是，該公司股價今年迄今已暴跌40.1%，而行業跌幅為1.2%。

這項III期研究FORT正在評估84名PKAN患者中與安慰劑相比，泛酸磷的安全性和有效性。患者在24周內以1：1隨機化的方式接受每日三次劑量的泛氧磷或安慰劑。該研究的主要終點是治療24周期間PKAN-ADL量表較基線的變化。完成24周的治療期后，所有患者都有資格接受潘酸磷作為開放標籤擴展的一部分。

然而，該研究既沒有達到其主要終點，也沒有證明治療組之間存在差異。該研究也沒有達到其次要終點。

該公司將與研究人員討論研究結果，並確定FORT研究的適當下一步步驟，包括正在進行的研究開放標籤擴展。

投資者感到失望，因為泛氧磷是后期候選藥物，如果獲得批准，將大大提高利潤。此外，研究的失敗很可能導致該候選人的整個臨牀項目終止。

由於這次失敗，Retrophin現在將專注於另一個管道候選產品-- sparsentan。該候選人正在接受兩個III期項目的評估，用於治療局灶節段性小球硬化症（FMSG）和IgA腎病。該公司從Ligand Pharmaceuticals，Inc.獲得了sparsentan的許可證（LGND-Free報告）和百時美施貴寶公司（BMY-Free報告）。

Retrophin的產品組合中還有三種商業產品- Chenodal、Cholbam和Thiola。2019年6月，FDA批准了100毫克和300毫克Thiola EC（硫普羅寧）片劑，這是一種新型Thiola（硫普羅寧）腸溶衣製劑。

Zacks需要考慮的排名和股票

Retrophin目前的Zacks Rank #4（出售）。生物技術領域排名較好的股票是Acorda Therapeutics（ACOR Free Report），該公司的Zacks排名#1（強勢買入）。您可以在此處查看今日Zacks #1排名股票的完整列表。

過去60天，Acorda 2019年每股虧損預期已從3.59美元收窄至2.74美元。

華爾街的下一步

Zacks執行總裁Kevin Matras認為，這隻熟悉的股票纔剛剛開始攀升，成為有史以來最偉大的投資之一。這是投資純粹天才的千載難逢的機會。