Solid Biosciences公佈2026年第三季度的財務業績，並提供了關於公司業務的最新信息。

- Duchenne（SGT-003）：截至2026年11月3日，在1/2期INSPIRE DUCHENNE臨牀試驗中接受治療的53名參與者中，SGT-003的耐受性良好。 - Solid Biosciences計劃於2026年第四季度與FDA舉行會議，討論SGT-003的初步數據結果，並尋求關於加速審批途徑的指導。 - IMPACT DUCHENNE是一項3期安慰劑對照、隨機化、雙盲臨牀試驗，已於2026年第二季度開始給藥，目前仍在進行中。 - Friedreich共濟失調（SGT-212）：在1b期FALCON臨牀試驗中，已有5名參與者接受了治療。截至2026年11月3日，SGT-212的耐受性良好。 - 現金及可出售證券的余額截至2026年9月30日為3.489億美元。預計公司的現金儲備足以支持后期開發以及未來幾年的項目發展，直到2028年第一季度。 Charlestown, Massachusetts, 2026年11月4日（GLOBE NEWSWIRE）——Solid Biosciences公司（納斯達克代碼：SLDB）是一家專注於研發針對神經肌肉和心臟疾病的精準基因藥物的生命科學公司。該公司今天發佈了截至2026年9月30日的第三季度財務業績，並提供了業務更新。 Solid Biosciences的總裁兼首席執行官Bo Cumbo表示：「隨着我們關於Duchenne和Friedreich共濟失調項目的監管和臨牀工作日益臨近，本季度的進展體現了我們團隊的努力、臨牀項目的獨特性以及我們的技術實力。在Duchenne項目中，我們期待在2026年第四季度與FDA會面，討論SGT-003的加速審批途徑。我們明確的安全數據將是這些討論的核心內容。在INSPIRE DUCHENNE試驗中，SGT-003在低劑量、僅使用類固醇的免疫調節方案下表現出良好的安全性。Duchenne患者群體希望看到在療效和安全性的方面持續取得進展，這正是我們正在努力實現的目標。」 「在Friedreich共濟失調項目中，我們已經讓5名參與者參與了FALCON試驗，而SGT-212最近獲得了歐洲委員會的孤兒藥資格認定。雖然心臟病仍然是Friedreich共濟失調的主要死因，但患者們始終認為減緩不可逆轉的神經功能衰退是他們最關心的問題。SGT-212旨在解決該疾病的兩種表現形式，我們認為其雙重給藥方式可能使其能夠全面應對這種疾病。我們預計會在2027年第一季度報告初步數據。」Cumbo總結道。 公司動態 神經肌肉領域的研究項目 SGT-003：下一代Duchenne肌營養不良症治療方案 SGT-212：用於Friedreich共濟失調的治療藥物 心臟疾病相關項目 SGT-501：用於治療兒茶酚胺多態性室性心動過速的藥物 平臺技術 2026年第三季度的財務亮點 關於SGT-003SGT-003是一種實驗性基因療法，其核心技術包含一種新型微肌萎縮蛋白構建體，以及一種專有的下一代衣殼結構——POLARIS-101（前稱AAV-SLB101）。該衣殼結構經過精心設計，能夠靶向整合素受體；在1/2期INSPIRE DUCHENNE臨牀試驗及非臨牀研究中發現，該療法在提高心臟和骨骼肌傳遞效率的同時，降低了對肝臟的損害。SGT-003的微肌萎縮蛋白構建體特別包含了R16/17結構域，這些結構域能夠將nNOS定位到肌肉組織中。非臨牀研究表明，nNOS可以改善肌肉的血液流動，從而減少因缺血和肌肉疲勞導致的肌肉損傷。綜合以上特點可以看出，SGT-003有望成為治療杜興氏病的有效療法。 關於SGT-003的研發計劃： SGT-003的臨牀研發項目包括兩項多國臨牀試驗——1/2期INSPIRE DUCHENNE試驗（NCT06138639）和3期IMPACT DUCHENNE試驗（NCT07160634）。這兩項試驗旨在收集全面的數據，以支持全球範圍內的監管審批。 INSPIRE DUCHENNE是一項針對成人的開放標籤、單劑量、多中心1/2期臨牀試驗，旨在評估SGT-003在確診杜興氏病的兒童患者中的安全性、耐受性和療效。該試驗在美國、加拿大、英國和意大利的多家醫療機構進行。 IMPACT DUCHENNE是一項3期安慰劑對照、隨機化、雙盲臨牀試驗，旨在評估SGT-003在確診杜興氏病的成年人中的療效。該試驗預計將在加拿大、澳大利亞、美國以及歐洲多個國家進行。 關於SGT-212： SGT-212是一種基於重組AAV的基因替代療法，用於治療弗里德賴希共濟失調症。該療法通過兩種途徑遞送全長人類frataxin（FXN）：首先通過立體定向、精密MRI引導下的內髓核輸注方式給藥，然后使用靜脈注射方式給藥。這樣做的目的是提高小腦髓核、心肌細胞及其他全身組織中的FXN水平。通過MRI可以實時監測FXN的遞送情況。預計通過恢復FXN的水平，可以修復神經元和心肌細胞中的線粒體功能障礙，從而緩解疾病的神經、心臟和全身症狀。 關於FALCON臨牀試驗： FALCON是一項針對18-40歲被診斷為弗里德賴希共濟失調症的患者的開放標籤、多中心1b期臨牀試驗，旨在評估SGT-212的安全性和耐受性。該試驗在美國進行。 關於POLARIS-101™： POLARIS-101（前稱AAV-SLB101）是Solid公司自主研發的下一代衣殼結構，具有增強的骨骼肌傳遞能力和降低肝臟分佈的特點。非臨牀研究表明，與第一代衣殼相比，POLARIS-101在傳遞效率、骨骼肌傳遞效果、降低肝臟分佈等方面都有顯著改善。目前，POLARIS-101正在作為SGT-003的遞送衣殼在1/2期INSPIRE DUCHENNE臨牀試驗（NCT06138639）和3期IMPACT DUCHENNE臨牀試驗（NCT07160634）中進行臨牀評估。POLARIS-101是Solid公司更廣泛的基因治療技術平臺的一部分，該平臺包括專有的製造技術以及其他支持性技術，例如額外的衣殼結構及促進基因表達的物質。這一擴展技術平臺旨在為研發初期階段的項目提供下一代技術解決方案，因為在這一階段做出技術決策能夠直接影響項目的長期效果。

關於Solid Biosciences公司：

Solid Biosciences是一家專注於精準遺傳醫學領域的公司，致力於開發針對罕見神經肌肉疾病和心臟病的基因治療候選藥物。該公司的產品包括SGT-003用於杜興氏肌營養不良症，SGT-212用於弗里德賴希共濟失調，SGT-501用於兒茶酚胺依賴性多形性室性心動過速，SGT-601則用於TNNT2介導的擴張型心肌病以及其他致命性的遺傳性心臟病。此外，該公司還致力於開發具有巨大潛力的基因調控技術，這些技術有望在基因治療領域產生重大影響。Solid Biosciences不斷推動其多元化的研發與交付技術平臺的發展，旨在整合科學、技術、疾病管理以及護理領域的專家力量。以患者為中心，由直接受杜興氏肌營養不良症影響的人士創立的Solid Biosciences，其使命是改善患有嚴重罕見疾病的患者的生活質量。欲瞭解更多信息，請訪問www.solidbio.com，或在LinkedIn上關注Solid Biosciences，或在Twitter上關注@Solid_Bio。

關於前瞻性聲明的注意事項

本新聞稿中包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》定義的「前瞻性聲明」，這些聲明涉及公司的未來預期、計劃及前景；公司成功實現目標的能力；SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601以及其他臨牀前項目和技術所帶來的潛在收益；公司SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601以及其他臨牀前項目和技術的發展策略與預期；SGT-003、SGT-212、SGT-501和SGT-601的計劃啟動時間、計劃招募人數、計劃中的監管互動情況以及可能的批准路徑；公司的現金儲備情況，以及公司現金、現金等價物及可供出售證券是否足以支持公司的運營；以及其他包含「預計」、「認為」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「也許」、「計劃」、「潛力」、「預測」、「項目」、「應該」、「目標」、「將會」、「正在」等類似詞語的聲明。所有前瞻性聲明都基於管理層對未來事件的當前預期，並受到多種風險和不確定性的影響，這些因素可能導致實際結果與這些前瞻性聲明中所述的內容有顯著且負面的差異。這些風險和不確定性包括但不限於：公司在預期的時間範圍內推進SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601以及其他臨牀前項目、衣殼庫及其他相關技術的能力；獲得並維持來自FDA及其他監管機構的必要批准；在臨牀試驗中複製臨牀前研究和早期臨牀試驗中發現的積極結果；及時生產足夠數量的產品，並保持足夠的供應以支持臨牀開發及潛在的商業化；獲取、維護或保護與其產品相關的知識產權；將臨牀試驗的初步或中期數據轉化為最終數據；成功與其他試圖開發杜興氏病、FA、CPVT及其他神經肌肉和心臟治療及基因療法的公司競爭；管理成本；在必要的時間內籌集足夠的額外資金以繼續開發SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601及其他候選產品；以及實現其他業務目標，保持企業的持續經營。關於其他風險和不確定的因素，以及可能導致公司實際結果與前瞻性聲明中所述內容有所不同的其他因素，請參閱「風險因素」部分，以及公司最近向證券交易委員會提交的文件中的相關討論。此外，本新聞稿中的前瞻性聲明僅代表公司截至本公告日期的觀點，不應被視為公司此后觀點的代表。公司預計后續事件和發展可能會改變公司的觀點。然而，儘管公司可以選擇在未來某個時候更新這些前瞻性聲明，但公司明確不負有此義務。

投資者聯繫信息

Nicole Anderson，高級董事，投資者關係與企業傳播部門，Solid Biosciences Inc. investors@solidbio.com

媒體聯繫信息：Amir Khan，企業事務部，Syneos Health amir.khan@syneoshealth.com, (347) 249-0230