Syndax在ASH 2026會議上接受了19項Revuforj®（雷維門尼布）和Niktimvo™（阿扎提利姆-CSFR）產品的批准，其中7項產品是用於口服治療的申請。

– 共有14篇關於Revumenib的摘要被接受，其中7篇適用於口頭報告，這進一步證明了Syndax在髓系抑制劑領域的科學領先地位。 – 這些摘要展示了Revumenib在多種急性白血病亞型及不同治療場景中的有效性的證據，包括一線治療、移植后維持治療以及複發性髓系腫瘤的治療。 – 實際臨牀數據表明，對於接受單藥或聯合治療的R/R NPM1m或KMT2Ar急性白血病患者，Revumenib具有顯著的治療效果。 – 還有5篇關於Axatilimab的摘要被接受，其中包括長期研究數據，這些數據顯示了Axatilimab在R/R cGVHD中的潛在長期療效。 – 公司將於2026年12月14日星期一，美國中部時間上午7:00/東部時間上午8:00，舉辦投資者活動並進行網絡直播。 紐約，2026年11月4日（GLOBE NEWSWIRE）——Syndax Pharmaceuticals是一家處於商業化階段的生物製藥公司，致力於開發創新的癌症療法。該公司今天宣佈，其產品Revuforj®和Axatilimab-csfr的多個摘要被接受，將在2026年12月12日至15日在路易斯安那州新奧爾良舉行的第68屆美國血液學會年會上進行展示。總共有19篇摘要被接受，其中包括7篇關於Revumenib的摘要，這些摘要將用於口頭報告。 Syndax的研發負責人兼首席醫療官Nick Botwood表示：「在ASH會議上被接受的這些摘要充分證明了我們在髓系抑制劑及CSF-1R抑制方面的科學領先地位，同時我們也致力於提升髓系依賴型急性白血病和慢性GVHD的標準治療水平。」他繼續説道：「在14篇關於Revumenib的摘要中，有7篇是口頭報告，我們將重點介紹越來越多的臨牀試驗和實際臨牀數據，這些數據表明Revumenib在急性白血病治療過程中具有顯著的效果，且適用於多種基因亞型。」 Botwood博士還補充説：「我們特別期待從BEAT AML、SAVE和708等試驗中獲得的最新數據，這些數據顯示，使用Revumenib與標準治療方案聯合治療的患者， remission率、MRD陰性率以及生存效果都相當好。這些結果讓我們更加相信，基於Revumenib的聯合療法能夠改變新診斷出NPM1m或KMT2Ar AML患者的治療效果。」 公司將於2026年12月14日星期一在ASH年會上舉辦現場投資者活動，並進行網絡直播，時間為美國中部時間上午7:00至8:30/東部時間上午8:00至9:30。活動直播將在公司網站的投資者板塊上提供，同時也有回放可供有限時間內觀看。 2026年ASH會議上被接受的摘要列表： Revumenib： Axatilimab： 上述被接受的摘要詳細信息將在ASH會議網站上公佈。關於口頭報告和海報報告的資料，將在相關禁令解除后通過Syndax網站的「管線——出版物與會議報告」部分提供。 2026年ASH會議上被接受的完整摘要列表（所有時間均為美國中部時間）： Revumenib Axatilimab 關於Revuforj®： Revuforj是首個也是唯一獲得FDA批准的髓系抑制劑，適用於1歲及以上患有復發或難治性急性髓系白血病（AML）且具有敏感NPM1突變的成人和兒童患者，這些患者沒有其他有效的治療選擇，或者患有通過FDA認可的測試檢測出的KMT2A易位性急性白血病。 目前已有多項關於Revumenib的試驗正在進行中，包括與新診斷出NPM1m或KMT2Ar AML患者的標準治療方案聯合使用的情況。

關於Niktimvo™（阿扎提利姆單抗-CSF-1R抑制劑）

Niktimvo（阿扎提利姆單抗-CSF-1R抑制劑）是一種首創的CSF-1R受體阻斷抗體，已獲准在美國用於治療成年和兒科患者中的慢性移植物抗宿主病（GVHD），這些患者至少已經嘗試過兩種系統性療法但效果不佳，且體重至少為40公斤（88.2磅）。

2016年，Syndax從UCB獲得了阿扎提利姆單抗的獨家開發及商業化權利。2021年9月，Syndax與Incyte達成了關於阿扎提利姆單抗在慢性GVHD及其他未來適應症上的獨家聯合開發與商業化協議。

目前，阿扎提利姆單抗正在慢性GVHD的聯合治療中進行研究——其中包括與魯索替尼（NCT06388564）的2期聯合試驗，以及與類固醇藥物的3期聯合試驗（NCT06585774）。

Revuforj（雷武福瑞）

重要安全信息

警告：分化綜合徵、QT間期延長以及室顫

使用Revuforj可能會出現致命性的分化綜合徵。症狀可能包括發熱、呼吸困難、缺氧、肺部浸潤、胸膜或心包積液、體重迅速增加或外周水腫、低血壓以及腎功能障礙。如果懷疑出現分化綜合徵，應立即開始皮質類固醇治療並監測血流動力學狀況，直至症狀緩解。

使用Revuforj的患者可能會出現QT間期延長和室顫。在治療前和治療期間，應糾正低鉀和低鎂情況。對於QTcF超過450毫秒的患者，不得使用該藥物。如果出現QT間期延長，應中斷、減少或永久停止使用該藥物。

警告與注意事項

分化綜合徵：Revuforj可能導致致命性或危及生命的分化綜合徵。患者的症狀包括發熱、呼吸困難、缺氧、外周水腫、胸心包積液、急性腎功能衰竭、皮疹和/或低血壓。

在臨牀試驗中，在接受推薦劑量治療的241名復發或難治性急性白血病患者中，有60名患者（25%）出現了分化綜合徵。在具有KMT2A易位的患者中，急性髓系白血病患者的分化綜合徵發生率為33%，混合表型急性白血病患者的發生率為33%，急性淋巴細胞白血病患者的發生率為9%；NPM1m易位引起的急性髓系白血病患者的分化綜合徵發生率為18%。12%的患者出現3級或4級的分化綜合徵，其中2名患者死亡。初次發作的平均時間為9天（範圍3-41天）。有些患者出現了多次分化綜合徵事件。7%的患者需要中斷治療，1%的患者因出現危及生命的症狀而不得不終止治療。如果在使用皮質類固醇后48小時內症狀仍未緩解，或者出現需要呼吸機支持的肺部症狀，應立即重新開始皮質類固醇治療。如果在使用皮質類固醇后再次出現分化綜合徵，應重新調整用藥方案。

QT間期延長和室顫：Revuforj可能導致QT間期延長和室顫。

在臨牀試驗中，對於因復發或難治性急性白血病而接受推薦劑量治療的241名患者，有86名（36%）患者出現了QTc間期延長這一不良反應。其中，3級QTc間期延長佔15%，4級QTc間期延長佔2%。使用Fridericia方法計算的心率校正QT間期（QTcF）超過500毫秒的有10%，而QTcF比基線值增加超過60毫秒的有24%。由於QTc間期延長，有7%的患者需要減少Revuforj的劑量。在34名年齡小於17歲的患者中，有21名出現了QTc間期延長；在146名年齡在17歲至65歲之間的患者中，有35名出現了這種情況；而在61名年齡大於或等於65歲的患者中，有46名出現了類似情況。有一名患者因心臟驟停而死亡，另一名患者出現了不持續的Torsades de Pointes現象。 在治療期間及之后，需糾正電解質異常，包括低鉀和低鎂的情況。在開始使用Revuforj之前進行心電圖檢查，對於QTcF超過450毫秒的患者則不應使用該藥物。在最初的4周內每周至少進行一次心電圖檢查，之后則每月至少進行一次。對於患有先天性長QTc綜合徵、充血性心力衰竭、電解質異常的患者，或者那些正在服用已知會延長QTc間期的藥物的患者來説，可能需要更頻繁地進行心電圖監測。與已知會延長QTc間期的藥物同時使用Revuforj可能會增加QTc間期延長的風險。 Revuforj可能對孕婦造成胎兒傷害。因此，應告知孕婦該藥物對胎兒的潛在危害。建議有生育能力的女性及其伴侶在服用Revuforj期間以及最后一次服藥后4個月內採取有效的避孕措施。 **不良反應** 在接受Revuforj治療的患者中，有9名患者出現了致命的不良反應，其中包括4例猝死、2例分化綜合徵、2例出血和1例心臟驟停。 在184名患者中，有76名出現了嚴重的不良反應。最常見的嚴重不良反應包括：感染（29%）、發熱性中性粒細胞減少症（20%）、細菌感染（15%）、分化綜合徵（13%）和出血（11%）。 最常見的不良反應還包括：磷酸鹽升高（51%）、出血（48%）、噁心（48%）、未確定病原體的感染（46%）、天冬氨酸氨基轉移酶升高（44%）、丙氨酸氨基轉移酶升高（40%）、肌酐升高（38%）、肌肉骨骼疼痛（37%）、發熱性中性粒細胞減少症（37%）、心電圖QT間期延長（36%）、鉀水平下降（34%）、甲狀旁腺激素升高（34%）、鹼性磷酸酶升高（33%）、腹瀉（29%）、細菌感染（27%）、甘油三酯升高（27%）、磷酸鹽下降（25%）、分化綜合徵（25%）、疲勞（24%）、水腫（24%）、病毒感染（23%）、食慾下降（20%）和便祕（20%）。 **藥物相互作用** 當同時使用Revuforj時，可能會發生藥物相互作用。 **特定人群** 哺乳期：建議哺乳期婦女在服用Revuforj期間以及最后一次服藥后1周內不要哺乳。 懷孕和妊娠檢測：Revuforj可能對孕婦造成胎兒傷害。建議在開始服用Revuforj前7天內對有生育能力的女性進行妊娠檢測。 不孕不育：根據動物實驗的結果，Revuforj可能會損害生育能力，但這種影響通常是可逆的。 兒童用藥：需要對兒童患者的骨骼生長和發育情況進行監測。

在65歲及以上的患者與年輕患者中，並未觀察到Revuforj療效上的顯著差異。與年輕患者相比，65歲及以上的患者中出現QTc延長和水腫的情況更為常見。

如遇到可疑不良反應，請聯繫Syndax Pharmaceuticals，電話1-888-539-3REV，或聯繫FDA，電話1-800-FDA-1088，或訪問www.fda.gov/medwatch。

請查閲完整的用藥信息，包括禁忌症説明。

Niktimvo（axatilimab-csfr）

重要安全信息

警告與注意事項：輸液相關反應
Niktimvo™（axatilimab-csfr）可能導致輸液相關反應。在臨牀試驗中，有18%接受Niktimvo治療的患者出現了輸液相關反應，其中3級或4級反應的發生率達到了1.3%。

對於之前曾出現輸液相關反應的患者，應提前服用抗組胺藥和退燒藥。密切監測患者的症狀，包括發熱、寒戰、皮疹、潮紅、呼吸困難和高血壓等。根據反應的嚴重程度，可能需要中斷或減緩輸液速度，甚至永久停止用藥。

胚胎毒性：根據其作用機制，Niktimvo可能對孕婦造成胎兒損害。應告知孕婦這種潛在的風險。建議有生育能力的女性在接受Niktimvo治療期間及最后一次給藥后30天內使用有效的避孕方法。

不良反應：在接受Niktimvo治療的79名患者中，有44名患者出現嚴重不良反應。嚴重的不良反應包括感染（病原體不明）（14%）、病毒感染（14%）和呼吸衰竭（5.1%）。因不良反應而不得不終止用藥的患者佔10%，因不良反應而需減少用藥劑量的患者佔8%。因不良反應而需要中斷用藥的患者佔44%。在超過2名患者中，因不良反應而需要中斷用藥的原因包括病毒感染、感染（病原體不明）、細菌感染、肌肉骨骼疼痛以及發熱。

最常見的不良反應（≥15%），包括實驗室指標異常，包括天冬氨酸氨基轉移酶升高、感染（病原體不明）、丙氨酸氨基轉移酶升高、磷酸鹽降低、血紅蛋白降低、病毒感染、γ-谷氨酰轉肽酶升高、肌肉骨骼疼痛、脂肪酶升高、疲勞、澱粉酶升高、鈣含量升高、肌酸磷酸激酶升高、鹼性磷酸酶升高、噁心、頭痛、腹瀉、咳嗽、細菌感染、發熱和呼吸困難。

在接受Niktimvo治療的患者中，有10%的患者出現了臨牀相關的不良反應，其中包括：

免疫原性：在臨牀試驗中，對於患有cGVHD且接受了Niktimvo治療的患者，出現抗藥物抗體相關不良反應的比例分別為26%（50名中有13名）和4%（45名中有2名）。

特定人群的使用：哺乳：由於Niktimvo可能會對母乳餵養的嬰兒造成嚴重的不良反應，因此建議女性在接受治療期間及最后一次給藥后30天內不要進行母乳餵養。

有生育能力的男女：妊娠檢測：建議在有生育能力的女性開始使用Niktimvo之前進行妊娠檢測。

避孕措施：建議有生育能力的女性在接受Niktimvo治療期間及最后一次給藥后30天內使用有效的避孕方法。

劑量與用法：在開始Niktimvo治療之前，需要定期監測天門冬氨酸氨基轉移酶（AST）、丙氨酸氨基轉移酶（ALT）、鹼性磷酸酶（ALP）、肌酸磷酸激酶（CPK）、澱粉酶和脂肪酶的水平。在第一個月內，每兩周進行一次檢測；之后則每1至2個月進行一次，直到各項指標恢復正常為止。更多關於用藥建議，請參考處方信息中的表1。

請查閲Niktimvo的完整處方信息。

關於Syndax

Syndax製藥公司是一家處於商業化階段的生物製藥公司，致力於研發創新的癌症治療方法。該公司的重點產品包括Revuforj®（一種經FDA批准的Menin抑制劑），以及Niktimvo™（一種經FDA批准的單克隆抗體，可阻斷 Colony Stimulating Factor 1 (CSF-1)受體）。憑藉對癌症治療的創新追求，Syndax正在努力釋放其產品的全部潛力，並正在進行多項臨牀試驗。欲瞭解更多信息，請訪問www.syndax.com/，或關注其在X和LinkedIn上的官方賬號。

前瞻性聲明

本新聞稿中包含一些前瞻性聲明，這些聲明符合1995年《私人證券訴訟改革法》的定義。諸如「預期」、「相信」、「可能」、「估計」、「預計」、「打算」、「可以」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「項目」、「應該」、「將會」等詞語，以及這些詞的否定形式或複數形式，都被視為前瞻性聲明。這些前瞻性聲明基於Syndax在發佈此新聞稿時的預期和假設。所有這些前瞻性聲明都涉及風險和不確定性，實際結果可能與這些聲明有很大差異。本新聞稿中的前瞻性聲明包括但不限於關於產品開發的進度、時間、臨牀試驗的進展、臨牀數據的報告、Syndax及其合作伙伴產品的市場接受度、銷售、營銷、生產和分銷需求，以及其產品用於治療各種癌症和纖維化疾病的潛力等方面的內容。許多因素可能導致當前預期與實際結果出現差異，其中包括：在臨牀前或臨牀試驗中觀察到的意外安全或療效數據；臨牀試驗地點的激活或註冊率低於預期；Revuforj或Niktimvo的商業化情況發生變化；預期或現有競爭的變化；監管環境的變化；Syndax的合作方無法支持或推進合作或產品的發展；以及意外的訴訟或其他糾紛。其他可能導致Syndax的實際結果與新聞稿中的前瞻性聲明有所不同的因素，可以在Syndax向美國證券交易委員會提交的文件中找到，其中包括「風險因素」部分。除非法律要求，Syndax不承諾更新任何前瞻性聲明以反映預期的變化，即使有新的信息出現也是如此。

Niktimvo是Incyte的商標。其余所有商標均歸其各自所有者所有。

Syndax聯繫方式

Sharon Klahre，Syndax Pharmaceuticals, Inc.，sklahre@syndax.com，電話：781.684.9827

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