熱門資訊> 正文
BioCryst Pharma 2026年第三季度財報電話會議記錄
2026-11-04 22:34
謝謝，Nick。第三季度對於BioCryst來説非常重要，因為我們能夠在戰略轉型的過程中保持強勁的業績表現。在HAE領域，Orladeyo的新患者處方數量繼續維持着全年的高水平。我們新增的處方醫生數量也高於過去幾年的平均水平，而接受治療的患者總數也在穩步增長。我們很高興能在8月份為兒童推出Orladeyo顆粒劑，目前的表現跡象非常樂觀。從2歲到11歲的兒童都開始使用Orladeyo顆粒劑，那些從其他治療方法轉換過來使用Orladeyo顆粒劑的患者，以及那些從未接受過治療的患者，他們的比例相當均衡。這表明兒科市場的規模有可能超過我們之前預計的500名患者數量。我們還期待在本月舉行的美國過敏、哮喘和免疫學學會會議上，推出新批准的150毫克Orladeyo顆粒劑。
這種適用於12歲以上兒童的新型製劑，為那些開始使用顆粒劑的患者、難以吞嚥膠囊的青少年和成人，或者單純喜歡顆粒劑形式的患者提供了選擇。我們期待收集實際使用數據，以瞭解所有使用Orladeyo顆粒劑患者的使用情況。在第三季度，我們還選擇了CareMed作為向患者提供藥品的唯一合作伙伴。我們選擇CareMed是因為Orladeyo的使用人數已經達到了一定的規模，因此選擇CareMed可以顯著提高藥房運營效率，從而推動治療患者數量和付費產品的銷售。我們正在與CareMed密切合作，將最佳實踐融入我們的Empower Patient Services項目中，並且對我們在這一合作中取得的初步成果感到非常滿意。
我們相信，隨着我們的HAE治療產品組合的不斷增長，CareMed也能與我們一起發展壯大。關於我們的研發管線，正如我們之前所宣佈的那樣，Nevenibart的關鍵試驗已於6月完成入組，我們預計在明年第三季度能夠公佈治療12個月后的主要數據。我們的團隊正在努力準備BLA文件，以及當我們將這種具有變革性的產品加入HAE產品組合時的上市計劃。
繼續強調強勁的業績表現，我們已經開始對Netherton綜合徵患者進行BCX17725的第四階段試驗，預計今年年底就能獲得初步臨牀數據。目前還沒有針對這種嚴重皮膚病的有效治療方法，僅在美國就有至少3000名患者受到該疾病的影響。一旦數據出來后，我們將全面分析這些數據，包括關鍵的有效性指標，如iaci、魚鱗病嚴重程度評分，以及安全性和耐受性等方面，以便確定下一步的發展策略。
最后，我們對通過外部創新來發展我們的研發管線的戰略轉變感到興奮。我們最近成立了一個由生物技術行業專家組成的科學顧問委員會，他們將與我們合作，共同實現我們的戰略目標。這些經驗豐富的顧問並非僅僅因為能成為顧問而加入我們，而是因為他們相信BioCryst的盈利能力、專業性和強大的執行能力，使得公司能夠在罕見病治療領域取得成功。
那麼，現在讓Babur來介紹我們日益強大的財務狀況吧。
操作員
謝謝。現在我們將進行問答環節。提醒一下，如果您想提問，請按電話上的星號鍵11，然后等待您的名字被叫出。如果您想撤回問題，請再次按星號鍵11。請稍候，我們正在整理問答名單。我們的第一個問題來自Evercore ISI的Gavin Clark Gartner。請開始提問。
Gavin Clark Gartner（分析師）
大家好，很高興看到進展，感謝您參與這次提問。首先，關於庫存方面，CareMed公司的庫存貢獻達到了十幾億。那麼下一季度這種情況會如何發展呢？會不會出現類似數量的逆轉呢？是否還有一定的庫存增長空間呢？對於下一季度我們應該做何預期呢？很好，這些信息很有幫助。另外，請問本季度兒科領域的處方情況如何？
Charles Gayer（總裁兼首席執行官）
我們不會具體給出數字，Gavin。不過，情況一直都很不錯。我記得在七月底時，我們的收入達到了預期目標——遠遠超出了我們的預期。兒科領域的收入雖然仍然只佔今年總收入的很小一部分，但這是一個積極的信號。正如我所説，我們期待能夠收集到更多關於這一群體的實際數據，因此隨着時間推移，我們會提供更多報告。
Gavin Clark Gartner（分析師）
太好了，謝謝各位。
操作員
請稍候，下一個問題來自Wedbush的Laura Chico。您的提問已經受理。
Laura Chico（分析師）
早上好，非常感謝您參與這次提問。我想再問一個戰略方面的問題：能否詳細解釋一下關於HAE領域在2033年及以后的展望？根據幻燈片顯示，您認為2033年的市場規模將在14億到20億之間。不過之前您提到這個市場的潛力高達18億美元以上。所以，請幫助我們瞭解導致這種範圍變化的因素，以及需要哪些條件才能實現這一目標。
有沒有什麼變化使得您的預測有所調整呢？謝謝。
Charles Gayer（總裁兼首席執行官）
謝謝Laura。我們所提供的範圍實際上是基於賣方分析師對投資組合的看法。我們提出這個範圍是因為我們認為，目前市場上最成熟的口腔護理產品是市場領先的Oral Prophy產品。而Novenibart則是一種每三到六個月給藥一次的變革性產品，它能夠滿足市場上兩類用户的需求：那些喜歡口腔護理產品的人，以及那些喜歡注射型護理產品的人。
要實現這一目標，顯然需要ORLADEYO的持續增長。所有的前瞻性研究都表明這種情況將持續下去。此外，Novenibart的推出也將是一個重要的里程碑。我們在醫生和患者中的研究中發現，每三到六個月給藥一次且療效高、使用方便的產品確實能夠吸引患者的興趣，從而促使他們更換護理方式。
因此，關鍵在於有多少正在使用其他注射型護理產品的患者願意嘗試這種長期給藥方式並做出更換決定。這將成為推動我們收入增長的關鍵因素，也是Novenibart達到峰值的關鍵所在。
Laura Chico（分析師）
謝謝Charlie。
操作員
請稍等一下，我們接下來有個問題要問。這個問題來自Cantor公司的Steve Seedhouse。請開始提問吧。
Steve Seedhouse（分析師）
太好了。感謝您回答這個問題。問題與長期收入預測相關，特別是關於ORLADEYO的粘性方面。在德克瑞蒂比坦III期研究結果出來之后，你們有沒有進行任何最新的市場研究？您覺得研究結果是否高於、低於或符合您過去幾年所預測的預期呢？謝謝。
Charles Gayer（總裁兼首席執行官）
謝謝，Steve。自數據公佈以來，我們並沒有進行具體的市場研究。不過，我們每年都會進行一次大型調研，與175家HAE治療機構、100名患者以及50家支付方進行溝通，然后通過複雜的聯合市場模擬模型進行分析。我們在模型中使用的德克瑞蒂比坦數據——記住，我們總是將當前和未來的競爭對手都納入考慮範圍，並採用他們的最佳情況假設——結果發現，德克瑞蒂比坦的療效略優於III期研究中的結果。
所以，德克瑞蒂比坦的療效確實有所提升，但並不會取代ORLADEYO的市場份額。因此，即使在未來幾年面臨德克瑞蒂比坦的競爭，ORLADEYO的市場份額仍然會繼續增長。
Steve Seedhouse（分析師）
太好了。謝謝。
操作員
請稍等一下，我們接下來有個問題要問。這個問題來自TD Cowen公司的Stacy Ku。請開始提問吧。
Stacy Ku（分析師）
非常感謝您回答我們的問題。我們有幾個需要澄清的地方。首先，根據您的庫存情況分析，您對ORLADEYO年度指導目標的信心如何？這只是對庫存情況的進一步説明。其次，關於兒科產品的推出，您認為其市場表現會是穩定的增長，還是會有一定的動態變化？另外，根據目前的趨勢來看，兒科產品的市場需求是否穩定？
第三點需要澄清的是：當與臨牀醫生交談時，他們通常會詳細記錄患者的症狀數據，以便獲得支付方的報銷支持。因此，在觀察未來幾年的口服藥物競爭格局時，您能否提供有關使用ORLADEYO得到有效控制的患者比例的信息？這樣可以幫助瞭解該藥物的粘性。
非常感謝。
Charles Gayer（總裁兼首席執行官）
很好。謝謝，Stacy。我可以先回答第二個問題，然后再回來討論庫存問題。關於兒科產品，目前我們看到的是穩定增長的情況。當然，一開始確實有一些需求波動，主要是因為供應延迟的問題。不過，這些患者已經接受了治療，而且需求仍然保持強勁，超出了我們的預期。雖然只有幾個月的時間，但我們還需要觀察這種情況是否會持續下去。不過，從目前的情況來看，ORLADEYO的未來前景非常樂觀。
當我們為2027年制定指導方針時，兒科領域肯定會是其中的一部分。當我們有更多的數據——也就是我所提到的，實際中的證據——當我們發現一些有趣且有用的信息時，我們可能會對其他與兒科相關的方面進行討論。至於那些通過ORLADEYO得到良好控制的患者，之前我們已經提到過，大約60%的患者能夠持續接受12個月的治療。這些患者基本上都是病情得到了很好的控制。因此，他們的中位發作率已經降到了相當低的水平——我們已經提供了關於這一點的實際數據：中位發作率約為每月一次發作的三分之一。無論患者是從其他治療方案轉換而來，還是之前沒有接受過治療，他們通常都能顯著減少發作次數。
所以，我們認為自己正在留住那些病情良好的患者。他們的治療效果與市場上的同類產品相當。那麼，Barbara，您想談談關於……
Barbara
是的，感謝Stacy提出這個問題。讓我進一步解釋一下關於藥房管理方面的看法。歸根結底，任何產品的進展都應該取決於患者的需求，而不是庫存狀況。正如Charlie在講話中提到的，藥房的運營情況實際上可以對產品的進展產生重要影響。當我們做出這個轉變時，我們需要與能夠支持ORLADEYO以及Novenibart項目發展的合作伙伴合作，以便在產品獲得批准后能夠順利推進項目。
因此，在年初的時候，我們的藥房合作伙伴和運營模式有所不同。我們並不急於根據庫存狀況來調整指導方針。正如我所説，我們不想因為庫存狀況而人為地改變指導方針。所以我們仍然處於早期階段，目前沒有必要因為庫存狀況而調整ORLADEYO的指導方針。
正如我所説，一旦我們度過這個季度——你可以看到，我們實際上只有六周的時間使用CareMed系統，因為實施工作是在八月份開始的，所以可以説只有六到八周的時間——那麼，我們應該真正反映患者的需求。這就是為什麼我們在此時對調整指導方針保持謹慎態度，僅僅因為庫存狀況的原因。
Stacy Ku（分析師）
非常有幫助。謝謝大家。
操作員
請等待一下，下一個問題來自美國銀行的Tazeen Ahmed。請繼續。
Jeremiah（分析師）
很好。我是Jeremiah，負責Tazeen的問題。感謝你回答我們的問題。我想問一個關於Netherton研究報告的問題。你們希望達到什麼標準或需要什麼樣的數據才能推進這個項目？另外，如果這項研究能夠成功，你們能多快進入關鍵階段呢？
Charles Gayer（總裁兼首席執行官）
Sudeep，你想接下這個問題嗎？
Sandeep Menon（首席研發官）
是的，我同意。感謝您的提問。如您所知，Netherton綜合徵是一種嚴重的皮膚病，其症狀涉及多個層面，包括免疫系統和炎症問題。我們正在準備在12月提交數據報告。我們將重點介紹主要終點以及關鍵的次要終點，當然還有相關的安全性及耐受性數據。目前來看，這些患者沒有任何有效的治療方法，鑑於疾病的嚴重性，任何具有臨牀意義的改善都非常重要。我們已經與患者及相關專家進行了溝通，並且很快將與FDA進行討論，以確定一個基準標準。
不過，從我們的角度來看，只要能夠在主要療效評估中達到20%到25%的評分，我認為這應該是一個相當不錯的、具有臨牀意義的終點指標。根據我們內部與專家們的討論，以及相關的監管討論，我們認為這個指標值得關注。因此，我們現在就將其提出來，一旦數據出來后，我們會進一步分享更多信息。
查爾斯·蓋耶（總裁兼首席執行官）
當然，我們還需要確保治療效果的一致性。我們會從多個方面來評估這個問題。您想了解接下來會做什麼嗎？
桑迪普·梅農（首席研發官）
接下來，我們會全面分析所有數據。目前，我們希望做出對項目和患者都有利的決策。因此，我們不會急於做出任何關鍵性的決定。根據數據的分析結果，我們會與監管機構進行溝通，然后做出決策。因為這是首個針對Netherton綜合徵的治療方法，我們希望明確自己的目標，但決策將會非常迅速。
同時，我們在推進臨牀開發的過程中也會保持高度的科學嚴謹性和深思熟慮的態度。
傑里邁亞（分析師）
非常有幫助，謝謝各位。
操作員
請稍等一下，下一個問題來自Jefferies公司的Maury Raycroft。現在可以回答問題了。
Maury Raycroft（分析師）
早上好，感謝您回答我的問題。我想問一下關於BD的問題。在新的科學顧問委員會方面，能否請您介紹一下他們的職責，以及您對於BD相關資產許可的最新想法？
桑迪普·梅農（首席研發官）
是的，感謝您的提問，Maury。正如您所見，我們的科學顧問委員會成員都具有很高的背景和豐富的經驗，其中包括擔任委員會主席的Tony Manning博士。這是一個實用的科學顧問委員會。就像Charlie提到的，這些人並不是爲了獲得高級職位而加入委員會的，他們是與我們一起工作的。至少每周幾次，我們會仔細研究各種候選藥物。
正如我們之前所介紹的，我們將主要關注早期臨牀試驗階段的成果——主要是第一階段和第二階段的數據。我們會堅持嚴格的生物學標準，不會冒險嘗試那些缺乏明顯療效潛力的候選藥物。我們會充分利用我們的核心優勢，這就是我們的方向。隨着更多信息的積累，我們將在幾個月內分享更多的細節。
不過，這里的關鍵點是：SAB團隊經驗非常豐富。他們已經做過很多事情了，我們現在作為一個團隊一起努力，希望能夠打造出一個對利益相關者來説非常有價值的項目。
查爾斯·蓋耶（總裁兼首席執行官）
還有莫里，我想補充一點，我們當然已經組建了一支非常強大的內部團隊，負責科學評估以及業務開發工作。因此，內部團隊會提出各種想法，而當我們對某些事情感到興奮時，SAB就會幫助我們真正將其付諸實踐。這是我們想要做的事情，所以我們認為這是一次很好的合作。目前階段，我們的合作效果非常好，我們相信這將對我們的戰略發展起到很大的支持作用。
莫里·雷克羅夫特（分析師）
明白了。那很好。關於Netherton項目，你們在考慮下一步計劃時，有沒有什麼具體的原因呢？新聞稿中提到，第三季度的項目支出有所減少，有什麼具體原因嗎？是因為研究已經進行到一定程度，還是因為其他原因呢？
芭芭拉
是的，我認為我們需要遵循我們在整個組織內實施的財務紀律，莫里。也就是説，我們應該採取基於證據的科學方法。舉個例子，歷史上我們可能會過於激進，認為在看到結果之前需要先開展CMC活動。但我認為，我們現在採取的是一種非常嚴謹的科學方法：首先要有產品，然后要有足夠的數據來支持下一步的開發工作。
所以，我認為在整個組織內，我們都已經實施了這種紀律。而Netherton項目就是一個很好的例子，我們覺得沒有必要在還沒有得到數據之前就投入大量資金。這就是導致支出減少的主要原因。我相信，這也是我們如何發展這項創新業務的主題，同時也會致力於在未來實現強勁的盈利能力。
桑迪普·梅農（研發總監）
莫里，補充一下芭芭拉所説的內容，我們會確保一切都進行得很快。我們不會故意拖延項目進度，而是會盡快獲得初步數據，並做出正確的決策，以取得科學上的成功和開發上的成功。
莫里·雷克羅夫特（分析師）
明白了。謝謝回答我的問題。
操作員
請稍等一下，下一個問題來自摩根大通的傑西卡·菲。請繼續提問吧。
西爾維婭（分析師）
你好，我是西爾維婭，代表傑西卡·菲。感謝你回答我們的問題。請問，在CareMed之前的模型中，是否有一些庫存需要處理掉，這導致了更新Orladeyo指南的延迟？另外，考慮到這家專科藥房的變化，如果你所制定的Orladeyo基本指導方針中並沒有考慮這些高額的庫存收益，那麼投資者期望Orladeyo全年收入達到6.5億到6.55億美元的水平是否合理呢？這僅僅是基本指導方針的中間值，再加上1500萬到2000萬而已。
查爾斯·蓋耶（總裁兼首席執行官）
謝謝，Sylvia。首先，從之前藥店的庫存情況來看，當時的計費模式有所不同。當時每售出一包產品就會進行一次性銷售，因此實際上並沒有庫存。而使用CareMed后，經營模式則變得更加傳統，他們會購買一定的庫存，正如Barbara所描述的那樣，庫存量相對較少，大約一周的用量即可。
操作員
請稍等一下，我們接下來有個問題要問。下一個問題來自Serge Belange的發言。現在可以回答你了。
John
大家好，我是John，今天負責回答Serge的問題。感謝大家提問。有兩個問題想問：第一，能否提供一下關於第三季度末付費處方率的更新信息？考慮到CareMed合作帶來的效率提升，您認為這個比率會達到什麼水平呢？第二，關於兒科領域，您提到該領域的業務進展超出了預期。
只是想了解一下，與最初預計的500名患者相比，現在的整體機會有多大？謝謝。
Charles Gayer（總裁兼首席執行官）
謝謝John。關於付費率的問題，通常情況下，在一年中的后半段，付費率會在第二季度達到峰值，因為在這一階段已經完成了所有的重新授權工作。而在后半段，付費率會逐漸下降，主要是因為新患者的數量增加，而新患者無法像普通患者那樣迅速達到80%以上的付費率。
所以，我們看到的情況確實符合我們的預期。本季度，付費率大約在82%到83%之間。關於CareMed的問題，我們認為，憑藉他們的能力和與我們團隊的合作，我們有機會實現甚至超過長期目標，即達到85%的付費率。對於兒科領域，我們也持謹慎樂觀的態度，認為其潛力可能比我們最初的預期要大。當然，還需要幾個季度的時間來觀察需求的穩定狀態。不過，仍然有一些醫生正在瞭解這一領域的情況，還沒有采取行動。因此，我認為潛在的機會遠遠大於我們之前估計的500名患者。
操作員
請稍等一下，我們接下來有個問題要問。下一個問題來自Citizens公司的John Wallaban。現在可以回答你了。
Kathryn（Citizens公司的分析師）
大家好，我是Kathryn，代表John回答這個問題。我想對關於患者新增數量的問題做一個簡單的説明。我知道你們表示，患者新增數量每季度都在穩步增長。我想更詳細地瞭解這一趨勢，以及根據你們的收入預測，第四季度的預期情況如何。謝謝。
Charles Gayer（總裁兼首席執行官）
謝謝，Kathy。我們觀察到，新患者的處方數量保持穩定，而第三季度的患者淨增加數量也非常可觀。因此，我們預計，尤其是在我們轉向CareMed之后，隨着需求的持續以及兒科領域的強勁需求，第四季度將會是一個良好的季度。而且這種趨勢預計會持續到2027年。
Kathryn（Citizens公司的分析師）
謝謝。
操作員
請稍候，接下來有來自RBC Capital Markets的Brian Abrahams的問題。現在開始回答問題。
Brian Abrahams（RBC Capital Markets的分析師）
你好，早上好。感謝你回答我們的問題。我想了解一下，最近推出的口服按需給藥或其他長效注射療法對Orladeyo的使用模式有沒有什麼影響？其次，我想了解一下市場研究的結果，關於Nevenibart每六個月給藥與每三個月給藥哪種方式更有潛力帶來更好的效果。謝謝。
Charles Gayer（總裁兼首席執行官）
謝謝，Brian。正如我們之前所説，自從口服急性治療藥物上市以來已經過去了一年多，再加上去年夏天推出的兩種新的預防藥物，我們並沒有看到口服急性治療藥物的任何影響。使用Orladeyo的患者仍然在使用它。我們確實沒有看到任何負面趨勢，也不會認為它有特別積極的效果。它對我們的業務影響不大。至於其他長效注射藥物，我們發現，當Orladeyo對患者無效時，他們不會優先選擇Takhzyro，而是選擇其他治療方案。這是意料之中的事情。
至於Nevenibart，根據我們所進行的所有研究，每三個月給藥確實會帶來顯著的效果。而能夠選擇每六個月或每三個月給藥的方式，使得整個治療方案更加完善。根據我們在第二階段研究中看到的數據，兩種劑量都能有效減少發作次數。因此，我們有望在標籤上同時列出這兩種劑量，因為這兩種劑量都能帶來持久的治療效果。不過，我們還不知道哪種頻率會更受歡迎。
我認為，這兩種劑量的存在會讓Nevenibart成為患者和醫生都非常青睞的選擇，這確實很有吸引力。
Brian Abrahams（RBC Capital Markets的分析師）
謝謝。
操作員
問答環節到此結束。現在請Charlie Guyer發表最后的講話。
Charles Gayer（總裁兼首席執行官）
謝謝。正如我們在這里所描述的那樣，BioCryst Pharma在過去一年中取得了顯著的進步，無論是在領導層、戰略規劃還是企業運營方面。我還要感謝BioCryst Pharma的所有同事，他們在這一年的轉型過程中付出了巨大的努力。我們相信，我們已經為2027年及以后的發展做好了準備。謝謝大家。
操作員
感謝大家今天的參與。本次會議就此結束。大家可以現在斷開連接了。
免責聲明：此文本僅供參考之用。雖然我們盡力確保準確性，但自動轉錄過程中仍可能存在錯誤或遺漏。對於公司的官方聲明和財務信息，請參考公司的SEC備案文件和官方新聞稿。公司參與者和分析師的言論僅代表他們在本次通話時的觀點，可能會隨時發生變化。
推薦文章
一周財經日曆 | 俄美烏三方會談、中美通脹數據重磅來襲！ANT估值或縮水至1萬億美元；遠信儲能領銜7只新股下周上市
美股前瞻 | 特朗普：我100%支持「超級智能」！AI硬件絕地反擊，閃迪盤前暴拉11%；10月非農遠高於預期！市場加大美聯儲12月加息押注
市場過度定價「藍色海嘯」？30只晶片股中有28只步入熊市！現在是否是「抄底時刻」？
港股異動 | AI硬件股遭重挫！南方兩倍做多海力士、南方兩倍做多三星跌約15%，長飛光纖光纜、劍橋科技、建滔積層板跌逾10%
中期選舉后，特斯拉與SpaceX市值合計蒸發逾4500億美元，馬斯克身價跌破8000億美元
美股慘遭2020年以來最嚴重暴跌 五張圖展示讓人無處可躲的衝擊波
中期選舉后民主黨高層呼籲限制人工智能產業擴張：「立即暫停全國數據中心建設」
芯片股慘遭重挫，華爾街迎來1896年以來中期選舉后表現最差的第二個交易日
