帕西西娅治疗学公司宣布其PAS-004用于治疗1型神经纤维瘤病相关皮肤神经纤维瘤的临床试验申请获得美国食品药品监督管理局批准。

— FDA的批准使Pasithea公司能够推进PAS-004的研发，用于治疗NF1相关的慢性神经纤维瘤病（cNF）。cNF影响超过95%的NF1患者，目前尚无FDA批准的全身性疗法。

迈阿密，2026年11月3日（GLOBE NEWSWIRE） —— Pasithea Therapeutics Corp. （纳斯达克股票代码：KTTA）（简称“Pasithea”或“公司”）是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发新一代口服大环MEK抑制剂PAS-004，用于治疗包括1型神经纤维瘤病（NF1）相关神经纤维瘤在内的慢性疾病。公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准公司针对NF1相关皮肤神经纤维瘤（cNF）患者开展PAS-004随机、安慰剂对照的II期临床试验的临床试验申请（IND）。该II期临床试验将在FDA皮肤病和牙科部门（DDD）的监管下进行。

“FDA批准PAS-004用于治疗皮肤神经纤维瘤的IND申请，对Pasithea而言是一个重要的里程碑，对于患有NF1并伴有皮肤神经纤维瘤的患者来说，也是向前迈出的重要一步，”Pasithea首席医疗官Kartik Krishnan医学博士表示。“皮肤神经纤维瘤是NF1最明显且最令人痛苦的表现之一，目前尚无获批的全身性治疗方案。PAS-004旨在满足这一未被满足的医疗需求，它是一种每日一次口服的MEK抑制剂，其较长的半衰期和稳定的药代动力学特征可能支持长期用药。”

“我们很高兴将PAS-004的临床开发拓展至NF1相关慢性神经纤维瘤病（cNF），这是我们计划寻求监管部门批准的第二个适应症。PAS-004有望成为首个获得FDA批准的NF1相关cNF全身治疗药物，满足一项重要的未被满足的医疗需求，我们相信这将带来数十亿美元的市场机遇，”Pasithea首席执行官、医学博士兼哲学博士Tiago Reis Marques表示。“PAS-004的目标人群是美国超过8万名NF1患者，据估计，这些患者患有中度至重度cNF。”

Pasithea 的 IND 申请得到了非临床安全性、临床安全性、耐受性和药代动力学数据的支持，以及正在进行的针对患有 NF1 相关丛状神经纤维瘤的成年人的 1/1b 期研究和正在进行的针对患有晚期癌症的成年人的 1 期研究的早期治疗反应信号。

随着 IND 的生效，Pasithea 可以在美国对 NF1-cNF 患者进行 PAS-004 的临床开发。

关于皮肤神经纤维瘤

NF1相关皮肤神经纤维瘤（cNF）是一种良性肿瘤，几乎可以生长于身体任何部位的皮肤内或皮下，是NF1的标志性特征。这是一种严重的疾病，会导致显著的并发症，严重影响患者的日常生活功能，因此，尽管NF1还可能引发其他危及生命的并发症，但cNF仍被患者视为NF1最主要的负担。cNF通常在青春期开始出现，其数量和体积一般随年龄增长而增加。单个患者身上的cNF数量可能从几个到几万个不等。虽然NF1相关cNF不会发生恶性转化，但超过95%的NF1患者都会出现cNF，cNF会对患者的身体、容貌以及健康相关的生活质量（QoL）造成显著的负面影响。cNF负担越重，尤其是cNF的体积和数量以及面部受累情况，患者的健康相关生活质量就越差。尽管NF1还可能引发其他危及生命的并发症，但患者普遍认为NF1的皮肤表现是最严重的负担，这主要是由于cNF相关的毁容所致。在儿童肿瘤基金会（CTF）组织的一次患者倾听会上，六位被选为NF1患者群体代表的代表中，有四位描述了cNF的外观及其带来的社会歧视如何持续干扰他们的日常生活，包括被剥夺就业机会、遭受骚扰以及害怕出现在公共场合。目前的治疗方法主要依赖于手术切除、电干燥或激光治疗等程序性方法。目前尚无FDA批准的用于治疗NF1相关cNF的疗法。

关于 Pasithea Therapeutics 公司

Pasithea是一家临床阶段的生物技术公司，主要专注于其主要候选药物PAS-004的研发。PAS-004是一种新一代大环MEK抑制剂，旨在治疗RAS病、MAPK通路驱动的肿瘤及其他疾病。该公司目前正在开展两项临床试验：一项是针对晚期癌症患者的PAS-004 I期临床试验（ NCT06299839 ），另一项是针对患有1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤的成年患者的PAS-004 I/Ib期临床试验（ NCT06961565 ）。

前瞻性声明

本新闻稿包含构成“前瞻性陈述”的声明，这些陈述符合1995年《私人证券诉讼改革法案》的安全港条款。这些前瞻性陈述包括关于公司针对皮肤神经纤维瘤（cNF）提交的PAS-004研究性新药（IND）申请、公司针对NF1相关cNF患者开展的PAS-004 II期临床试验的计划、设计、时间安排、规模、入组和实施、PAS-004作为cNF治疗药物的潜力、cNF领域尚未满足的医疗需求、公司PAS-004在晚期实体瘤患者中开展的I期剂量递增研究的临床数据、公司针对成人NF1患者开展的PAS-004 I/Ib期临床试验，以及PAS-004的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效学（PD）和初步疗效的陈述，以及除上述声明之外的所有其他陈述。本新闻稿包含有关公司当前对未来业务事件的看法和假设的历史事实陈述，以及有关公司计划、假设、预期、信念和目标、公司当前和未来业务战略的成功、产品开发、临床前研究、临床研究、临床和监管时间表、市场机会、竞争地位、业务战略、潜在增长和融资机会以及其他预测性陈述。前瞻性陈述受诸多条件限制，其中许多条件超出公司的控制范围。尽管公司认为这些前瞻性陈述是合理的，但不应过分依赖任何此类前瞻性陈述，这些陈述均基于公司在本新闻稿发布之日可获得的信息。这些前瞻性陈述基于当前的估计和假设，并受多种风险和不确定性的影响，包括与临床试验的启动、设计、时间安排、受试者招募和实施以及与监管机构互动相关的风险，以及未来临床试验结果可能与迄今为止观察到的结果不符、可能为负面或结果不明确、或可能无法达到监管批准所需的统计显著性水平的风险，以及公司最新年度报告（10-K 表格）、季度报告（10-Q 表格）和向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的其他文件中所述的其他因素。因此，实际结果可能与这些陈述存在重大差异。除法律要求外，公司不承担在本新闻稿发布之日后因新信息、未来事件或其他原因而更新这些陈述的义务。

接触

公司联系人：
帕特里克·盖恩斯
企业传播部
pgaynes@pasithea.com

投资者咨询：
迈克·莫耶
LifeSci Advisors, LLC 董事总经理
mmoyer@lifesciadvisors.com