亿腾制药宣布授权和启动ET-900项目，评估Mecasermin/IGF-1用于治疗婴儿痉挛症和癫痫性痉挛。

• ET-900 旨在探索美卡司明（Eton 公司 INCRELEX® 的活性成分^）的潜在新适应症。
• 伊顿公司已从贝勒医学院获得专利权许可，该专利涵盖使用胰岛素样生长因子1 (IGF-1) 治疗婴儿痉挛症和癫痫痉挛症。
• 由贝勒医学院和德克萨斯儿童医院开展，并由癫痫治疗基金会（CURE Epilepsy）和美国国立卫生研究院（NIH）资助的研究表明，IGF-1疗法可使大多数接受治疗的动物的痉挛症状减轻。
• 已向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交了研究性新药申请 (IND)，以开展一项研究者发起的 II 期研究，评估 mecasermin/IGF-1 对难治性癫痫痉挛患儿的疗效，计划于 2027 年第一季度进行首次患者给药。
• Eton公司保留ET-900的商业权利，该候选产品符合公司进军儿科神经病学治疗领域的计划。
  
  

伊利诺伊州鹿园市，2026年11月2日（GLOBE NEWSWIRE） ——专注于开发和商业化罕见病疗法的创新型制药公司Eton Pharmaceuticals, Inc.（简称“Eton”或“公司”）（纳斯达克股票代码：ETON）今日宣布启动一项名为ET-900的新开发项目，该项目旨在评估美卡司明注射液治疗婴儿痉挛症和癫痫痉挛症的疗效。美卡司明是重组IGF-1，也是Eton在美国销售的药物INCRELEX的活性成分。公司已与贝勒医学院达成许可协议，涵盖与使用IGF-1治疗痉挛症相关的专利权。

“这些痉挛可能对儿童及其家庭造成毁灭性的终身影响，而且由于现有疗法的耐药率很高，因此迫切需要新的治疗方法，”Eton Pharmaceuticals首席执行官Sean Brynjelsen表示。“贝勒大学的研究为评估IGF-1疗法用于治疗这种疾病提供了令人信服的科学依据。目前我们已提交IND申请，很高兴能够帮助将这项研究转化为有意义的临床进展。”

由贝勒医学院儿科和神经科学荣誉退休教授约翰·W·斯旺博士（John W. Swann, Ph.D.）领导、CURE Epilepsy资助的研究发现，IGF-1信号通路受损可能是导致癫痫痉挛的潜在因素。在动物模型中，重组人IGF-1治疗使每日痉挛次数减少了约50%，并在20%的受试动物中消除了痉挛。这些临床前研究结果为评估美卡司明（mecasermin）治疗难治性癫痫痉挛患儿提供了科学依据。

斯旺博士补充道：“这项计划中的临床试验也很有必要，因为对伴有脑部结构异常的痉挛患者的研究表明，他们大脑中的IGF-1水平降低。因此，我们希望美卡司明/IGF-1能够作为一种替代疗法，帮助恢复正常的脑功能。”

“CURE Epilepsy 非常高兴地看到斯旺博士实验室这项长期研究进入人体临床试验阶段。斯旺博士曾参与我们于 2012 年启动的婴儿痉挛症项目，他和他的合作者一直致力于将基础科学发现转化为对患者及其家庭具有临床意义的治疗方案。儿童难治性癫痫痉挛症是灾难性的；这些孩子迫切需要新的、更好的治疗选择，我们非常感谢 Eton Pharmaceuticals 赞助这项重要的下一步研究，朝着潜在的新疗法迈进，”CURE Epilepsy 首席执行官 Beth Dean 表示。

一项研究者发起的II期临床试验已提交研究性新药申请（IND），旨在评估美卡司明（mecasermin）治疗难治性癫痫痉挛患儿的疗效、安全性和耐受性。该研究由芝加哥大学发起，预计将在芝加哥大学、贝勒医学院和加州大学洛杉矶分校三个研究中心招募至多20名2至18岁的患者。这些患者的痉挛对激素疗法和氨己烯酸（vigabatrin）无反应或无法耐受。患者将在最初3至5周的治疗期内接受每日两次皮下注射。根据临床反应，部分患者可能接受额外的治疗疗程。该研究将评估痉挛的缓解情况、每日痉挛频率的变化以及相关脑电图（EEG）异常的缓解或改善情况。此外，还将评估药物的安全性、耐受性和适应性功能。美卡司明尚未获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准用于治疗婴儿痉挛症或癫痫痉挛症，其用于这些用途的安全性和有效性也尚未确定。计划于 2027 年第一季度开始招募患者并进行给药。

关于婴儿痉挛症和癫痫痉挛症

婴儿痉挛性癫痫综合征是一种罕见的严重癫痫，通常在1至24个月大时发病。据美国儿科学会统计，美国每年约有2500名儿童被诊断患有婴儿痉挛症。如果痉挛持续到2岁以后，则被称为癫痫性痉挛。

这些被称为癫痫痉挛的发作通常成簇出现，并可能伴有高幅节律紊乱，这是一种在脑电图上检测到的高度异常的脑电活动模式。痉挛可持续到两岁以后，甚至延续到儿童后期。及时诊断和治疗至关重要，因为持续性痉挛可能对神经发育产生不利影响。

治疗抵抗仍然是一个重大挑战。发表在《癫痫与行为》杂志上的一项同行评审研究报告称，约有一半婴儿痉挛症患儿的癫痫发作在初始治疗后未能改善。目前的疗法并非对所有患者都有效，且存在诸多局限性。对于那些尽管接受治疗但痉挛症状仍然持续存在的患儿而言，这些挑战凸显了开发新的治疗方案的迫切需求。

关于 伊顿制药

伊顿是一家专注于开发和商业化罕见病治疗药物的创新型制药公司。公司目前拥有十二种罕见病产品： ^KHINDIVI® （氢化可的松）、 ^INCRELEX® （美卡色明）、ALKINDI ^SPRINKLE® （氢化可的松）、DESMODA ^™ （醋酸去氨加压素）、 ^GALZIN® （醋酸锌）、 ^HEMANGEOL® （盐酸普萘洛尔）、PKU ^GOLIKE® 、 ^IMPAVIDO® （米替福新）、 ^LIBERVANT® （地西泮）、卡谷氨酸、无水甜菜碱和尼替西酮。公司还有六种产品处于后期研发阶段： ^AMGLIDIA® （格列本脲口服混悬液）、ASN-001、ET-700、ET-800、ET-900 和^ZENEO®氢化可的松自动注射器。欲了解更多信息，请访问我们的网站www.etonpharma.com 。

投资者关系：
Lisa M. Wilson，In-Site Communications, Inc.
电话：212-452-2793
E: lwilson@insitecony.com