X4 Pharmaceuticals在虚拟投资者日强调Mavorixafor在原发性慢性中性粒细胞减少症中的临床进展和市场机会

- 美国市场基本需求量估计为 15,000 名患者，并有可能扩展到约 30,000 名患者 -

- 4WARD 第三阶段目标入组计划预计将于 2026 年第四季度完成 -

- 计划开展 4STEPS 2b 期试验，评估 Mavorixafor 降低 G-CSF 剂量的效果；
预计将于2027年第一季度启动 -

- 4WARD 和 4STEPS 的主要数据预计将于 2028 年第一季度公布 -

波士顿，2026年10月29日（GLOBE NEWSWIRE） ——专注于改善罕见血液病患者生活的X4 Pharmaceuticals公司（纳斯达克股票代码：XFOR）今日举办线上投资者日活动，重点介绍了其在研药物mavorixafor在美国市场治疗原发性慢性中性粒细胞减少症（PCN）的机遇。mavorixafor是一种每日一次口服的CXCR4拮抗剂。本次活动内容包括临床项目进展更新、最新市场调研以及与伦敦国王学院医院NHS基金会信托的Shreyans Gandhi医学博士和费城儿童医院的Julia Warren医学博士/哲学博士的炉边谈话。

“PCN是一种严重的慢性疾病，30多年来一直没有新的疗法获批。今天，我们明确了一条有望为该疾病患者带来首个每日一次口服疗法的路径，”X4 Pharmaceuticals执行主席Adam Craig医学博士、哲学博士表示。“我们的4WARD III期临床试验旨在明确评估mavorixafor的临床获益，我们仍按计划在年底前完成全部受试者招募。我们计划开展的4STEPS IIb期临床试验旨在补充4WARD试验，评估在开始使用mavorixafor后是否可以减少或停用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）。我们最新的商业研究表明，该疗法在美国市场拥有约15,000名患者的潜在需求，并有可能增长至约30,000名患者。两项试验的数据预计将于2028年第一季度公布，我们期待未来18个月取得诸多里程碑式的进展。”

预期里程碑：

• 4WARD III期临床试验目标入组时间：2026年第四季度
• 4STEPS 2b期试验首例受试者入组时间：2027年第一季度
• 4WARD 和 4STEPS 两项试验的主要数据：2028 年第一季度
• 如果 4WARD 研究结果为阳性，美国食品药品监督管理局 (FDA) 可能在 2028 年底或 2029 年初批准 mavorixafor 用于治疗 PCN。
  
  

市场机遇亮点

• PCN 是一种异质性疾病，经常被漏诊或误诊，X4 认为这导致了大量患者群体得不到充分的治疗。
• 索赔数据显示，2025 年美国约有 15,000 名 12 岁及以上有症状的患者，其绝对中性粒细胞计数 (ANC) 低于 1,000 个细胞/µL，且发生两次或两次以上感染。这一基线人群与 4WARD 3 期试验中入组的患者一致。
• 索赔数据还发现，在获得 FDA 标签批准的情况下，2025 年美国有 30,000 名 ANC 低于 1,000 个细胞/µL 且发生一次或多次感染的患者可能面临潜在的扩大机会。
• 目前的治疗选择仅限于 G-CSF 注射和抗生素，X4 认为尽管有这些疗法，仍然存在巨大的未满足的医疗需求。
• 目前尚无获批的口服PCN治疗方法，患者可能只能依赖非适应症用药或治疗负担较重的药物。
  
  

临床项目最新进展

• 4WARD 计划于 2026 年第四季度完成 126 名参与者的目标招募。截至 2026 年 9 月，盲法汇总的基线特征数据显示，ANC 中位数为 483 个细胞/µL，68% 的参与者在基线时有三种或三种以上的感染。
• X4 推出了 4STEPS，这是一项计划中的 2b 期试验，旨在评估在开始使用 mavorixafor 后，能否在保持中性粒细胞计数稳定的情况下安全地减少 G-CSF 剂量，预计第一名参与者将于 2027 年第一季度入组。
• 4WARD 和 4STEPS 试验的主要数据预计将于 2028 年第一季度公布。
• 如果结果为阳性，4WARD 研究结果可能支持向监管机构提交 mavorixafor 用于 PCN 的申请，并有可能在 2028 年底或 2029 年初获得 FDA 批准。
  
  

网络直播回放

投资者日网络直播的回放和配套的幻灯片演示文稿可在 X4 投资者关系网站的“活动与演示”部分找到， 点击此处即可访问。

关于 Mavorixafor

Mavorixafor是一种小分子药物，以胶囊形式口服，是趋化因子受体CXCR4的选择性拮抗剂。研究表明，Mavorixafor通过下调CXCR4受体，可在多种疾病状态下将功能性中性粒细胞从骨髓动员至外周血。循环中性粒细胞水平通常通过抽血获得的绝对中性粒细胞计数（ANC）来确定。Mavorixafor已在美国和欧盟获批上市，商品名为XOLREMDI®，用于治疗12岁及以上WHIM综合征患者。目前，Mavorixafor正在进行一项3期临床试验，评估其治疗原发性慢性中性粒细胞减少症的疗效。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的快速通道资格。

关于原发性慢性中性粒细胞减少症

原发性慢性中性粒细胞减少症 (PCN) 是一种罕见的血液疾病，其特征是血液中循环中性粒细胞水平异常降低，持续时间超过三个月，可以是持续性的，也可以是间歇性的。因此，PCN 患者罹患严重甚至危及生命的感染的风险增加，生活质量下降。中性粒细胞通过 CXCR4/CXCL12 轴滞留在骨髓中，形成细胞储备。PCN 是一种异质性疾病，包括特发性、先天性、周期性和自身免疫性等多种类型，且常常被漏诊或误诊。

关于X4制药公司

X4 Pharmaceuticals 是一家致力于通过开发和商业化创新疗法来改善罕见血液病患者生活的公司，其业务涵盖了存在重大未满足医疗需求的领域。凭借在免疫系统疾病和 CXCR4 生物学方面的专业知识，X4 已成功开发出口服 CXCR4 拮抗剂 mavorixafor，该药物已在美国和欧盟获批上市，商品名为 XOLREMDI®，用于治疗 WHIM 综合征。目前，该公司正在开展一项全球关键性 III 期临床试验 (4WARD)，评估 mavorixafor 在慢性中性粒细胞减少症中的疗效。美国 FDA 已授予 mavorixafor 用于治疗慢性中性粒细胞减少症的快速通道资格。X4 总部位于马萨诸塞州波士顿。更多信息，请访问www.x4pharma.com 。

X4 前瞻性声明

本新闻稿包含适用证券法（包括经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》）所界定的前瞻性陈述。这些陈述可通过“可能”、“将”、“可以”、“会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预计”、“打算”、“相信”、“估计”、“预测”、“展望”、“潜在”、“继续”、“目标”等词语或其他类似词语或表达方式来识别，这些词语或表达方式涉及X4的预期、战略、计划或意图。前瞻性陈述包括但不限于有关4WARD试验的设计和目标入组完成时间的明示或暗示陈述；有关计划开展的4STEPS试验的设计、启动、入组和时间安排的陈述；有关4WARD和4STEPS试验主要数据发布时间的陈述；有关mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症中潜在监管批准及其时间安排的陈述；本新闻稿探讨了以下前瞻性陈述：mavorixafor 在 PCN 治疗领域的潜在市场机会和目标患者群体规模，包括潜在的拓展机会；mavorixafor 的潜在治疗益处和商业潜力，包括其有望成为首个每日一次口服 PCN 治疗药物，并减少或停用 G-CSF；X4 的预期里程碑；以及公司未来的其他计划。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念。这些前瞻性陈述既非对未来业绩的承诺，也非保证，并受多种风险和不确定因素的影响，其中许多因素超出 X4 的控制范围，可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中设想的结果存在重大差异，包括与临床试验的启动、入组、开展、时间安排和结果相关的风险；监管机构的反馈；市场调研和索赔数据分析的局限性；X4 获得充足资金的能力；以及其他风险和不确定性，包括X4最新年度报告（表格10-K）中题为“风险因素”部分所述的风险和不确定性，以及X4不时向美国证券交易委员会提交的其他文件（包括表格10-Q季度报告）中所述的风险和不确定性。除法律要求外，X4不承担更新本新闻稿中所含信息以反映新事件或情况的义务。

X4 投资者联系方式：
雷米·贝尔纳达
珍妮·科宾
投资者关系咨询解决方案
ir@x4pharma.com

来源：X4制药公司