Arrowhead Pharmaceuticals公司的REDEMPLO藥物已獲得英國對於家族性乳糜微粒血癥綜合徵的上市許可;NICE建議英格蘭和威爾士的NHS為那些經基因檢測確認爲該疾病患者的成年人提供資金支持。
2026-10-27 23:40
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.(納斯達克股票代碼:ARWR)今日宣佈,英格蘭和威爾士那些患有罕見代謝疾病——家族性乳糜微粒血癥綜合徵的成年人,如果飲食控制和常規降甘油三酯療法效果不佳,就可以使用一種新獲批的治療手段。這種治療方法是作為飲食控制的輔助手段,用於降低這些患者血液中的甘油三酯水平。REDEMPLO®(普洛扎西爾)已獲得上市許可,可以被用作飲食控制之外的治療手段,適用於通過基因檢測或臨牀標準確診的家族性乳糜微粒血癥綜合徵患者的治療。在獲得這一許可之后,NICE發佈了技術評估指南,建議英格蘭和威爾士的NHS為這些患者提供這種治療選擇,以幫助他們有效治療病情。