CAMP4 Therapeutics获得欧盟关于CMP-002治疗SYNGAP1相关障碍患者1/2期临床试验的临床试验申请批准。

根据欧盟临床试验法规的批准，CAMP4 的 CMP-002 药物将在英国、澳大利亚和阿根廷获得批准后，启动其全球 1/2 期临床试验。

公司有望在2026年第四季度启动ASCEND临床试验。

马萨诸塞州沃特敦，2026 年 10 月 27 日（GLOBE NEWSWIRE） —— CAMP4 Therapeutics Corporation （“CAMP4”或“公司”）（纳斯达克股票代码：CAMP）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发一系列靶向调控 RNA 的疗法，旨在上调基因表达，从而恢复健康的蛋白质水平，以治疗多种遗传疾病。该公司今天宣布，已获得多个欧盟国家监管机构和伦理委员会的临床试验申请 (CTA) 批准，将在欧盟的试验点启动其 CMP-002 的全球 1/2 期 ASCEND 临床试验。CMP-002 是一种潜在的首创疾病修饰疗法候选药物，用于治疗 SYNGAP1 相关疾病患者。

“继我们在英国、澳大利亚和阿根廷获得批准后，欧盟的临床试验申请（CTA）也获得了批准，这扩大了ASCEND试验的全球范围。ASCEND是我们针对SYNGAP1相关疾病开展的首个人体试验，旨在评估CMP-002的疗效，并使更多家庭有机会在家附近参与试验，”CAMP4总裁兼首席执行官Josh Mandel-Brehm表示。“近期，我们将继续专注于ASCEND试验的患者招募工作，以推进CMP-002的研发，造福目前尚无获批疾病修饰疗法的患者。”

此次临床试验申请（CTA）的批准是在CAMP4于2026年7月获得澳大利亚药品管理局（TGA）和当地人类研究伦理委员会（HREC）的批准，以及阿根廷国家药品、食品和医疗技术管理局（ANMAT）的批准之后进行的。此外，该公司还于2026年9月获得了英国药品和保健产品监管局（MHRA）的授权。公司预计将于2026年第四季度开始为首例患者给药。

关于SYNGAP1相关疾病

SYNGAP1相关疾病（也称SYNGAP1）是一种罕见的单倍体不足型中枢神经系统疾病，由SYNGAP1基因突变引起，导致SYNGAP蛋白水平仅为正常水平的约50%。该疾病在美国影响超过10,000名患者，其特征包括：100%的患者存在智力障碍，约85%的患者患有癫痫，约70%的患者存在严重的行为问题，约60%的患者存在睡眠问题，以及沟通能力受限（约30%的患者无法说话）。目前尚无获批的针对SYNGAP1患者的疾病修饰疗法。

关于 CMP-002

CMP-002 是 CAMP4 公司的主要在研反义寡核苷酸 (ASO) 治疗候选药物，旨在与 SYNGAP1 特异性 regRNA 结合，从而提高 SYNGAP1 基因表达，并将 SYNGAP 蛋白水平恢复至接近野生型水平。鞘内注射 CMP-002 后，已证实其可剂量依赖性地提高患者来源神经元中 SYNGAP 蛋白的表达；在人源化单倍体不足小鼠模型中逆转疾病相关的行为表型；在化学诱导癫痫小鼠模型中显著改善癫痫表型和相关参数；并在非人灵长类动物中广泛分布于大脑，并显著上调 SYNGAP 蛋白表达。

关于 CAMP4 Therapeutics

CAMP4 致力于开发针对多种遗传疾病的疾病修饰疗法，旨在通过扩增健康蛋白来发挥治疗作用。我们的方法利用基因调控的基本机制来扩增 mRNA。为了扩增 mRNA，我们的治疗性反义寡核苷酸 (ASO) 候选药物靶向调控性 RNA (regRNA)，这些 regRNA 局部作用于转录因子，是基因表达的主要调控因子。CAMP4 的专有 RAP Platform®^平台能够绘制 regRNA 图谱，并生成针对与单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病相关的基因的 regRNA 的治疗候选药物。这类疾病超过 1200 种，在这些疾病中，即使蛋白表达的适度增加也可能具有临床意义。欲了解更多信息，请访问camp4tx.com 。

前瞻性声明

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