Acumen Pharmaceuticals（ABOS）2026年第三季度財報電話會議：ALTITUDE-AD相關信息的披露預計在11月進行

Sabirnetug仍然是Acumen公司首選的候選藥物。這種選擇性抗A-β寡聚體的IgG2單克隆抗體正在ALTITUDE-AD試驗中進行評估，劑量分別為35毫克/公斤和50毫克/公斤，通過靜脈注射，每四周一次。公司表示，這兩個劑量都是基於I期實驗的暴露數據、藥效數據以及劑量模型來選擇的，而且這兩種劑量都可能在有效範圍內。

II期試驗的主要療效終點是在治療18個月后使用iADRS進行評估。Acumen公司將這項研究設計為註冊計劃的一部分。如果結果積極，公司預計會開展一項確認性的III期試驗。

患者的保留率超出了管理層的預期。超過95%的符合條件的參與者同意參加爲期12個月的開放標籤擴展研究。預計該擴展研究的數據將在2027年公佈，不太可能包含在初步的財報發佈中。

Acumen公司還在通過其增強型腦部遞送項目開發ACU-301和ACU-401。ACU-301是將Sabirnetug與雙特異性抗體結合使用，而ACU-401則使用ACU-234抗體。在非人類靈長類動物實驗中，ACU-401在前額葉皮質中的濃度比未經修飾的ACU-234高出40倍，並且在深部腦區也有更高的濃度。

管理層預計在2026年11月公佈ALTITUDE-AD的初步數據。這些數據將包括主要和次要療效指標、安全性結果、不良事件發生率，以及影像學和液體生物標誌物方面的信息。

Acumen公司預計其約7900萬美元的現金儲備足以支持當前項目的進展，直到2027年初。公司計劃在2027年中提交其增強型腦部遞送項目的臨牀試驗申請。

未來在III期開發中，公司可能會採用皮下給藥方式，並可能通過開放標籤擴展研究來進一步驗證效果。最終方案將取決於II期試驗的結果和劑量選擇。

即將進行的ALTITUDE-AD研究是Acumen公司首次對核心假設進行大規模臨牀測試，即選擇性針對可溶性A-β寡聚體可以減緩阿爾茨海默病的進展。研究的重點將是兩種劑量在18個月后是否都能帶來統計學上的顯著益處。

安全性也是該項目的重要考量因素。管理層預計整體不良事件發生率會較低，且不同基因型的患者結果可能一致。不過，這項研究仍然處於盲法狀態，實際結果尚未得出。

根據當前的臨牀和運營計劃，公司的現金儲備僅能維持到2027年初。而III期開發的時間安排、皮下給藥方式的選擇，以及ACU-301或ACU-401的早期臨牀研究，仍取決於ALTITUDE-AD的研究結果。

大家好，歡迎參加Acumen製藥公司2026年第三季度的電話會議和網絡直播。[操作員説明]請注意，此次通話可能會被錄音。現在，我將把會議交給投資者關係主管Alex Braun。請開始吧。

謝謝，Michelle。早上好，歡迎參加這次電話會議，我們將討論2026年9月30日結束的季度業務更新和財務業績。今天與我一起發言的是我們的首席執行官Dan O'Connell，以及我們的財務總監兼首席業務官Matt Zuga。他們將發表簡短的演講，之后我們將開啟提問環節。在開始之前，我們建議聽眾訪問Acumen公司的投資者專區，查看我們今天發佈的新聞稿。請注意，在今天的電話會議中，我們可能會做出一些前瞻性陳述，這些陳述符合聯邦證券法的要求。其中包括關於我們的財務展望和預期業務計劃的聲明。請參考我們公司演示文稿中的第2張幻燈片、今天上午發佈的新聞稿，以及最近提交給SEC的年度和季度報告，其中包含了可能導致實際結果與前瞻性陳述有所不同的重要風險因素。我們沒有義務因新的信息或未來的結果或發展情況而更新或修改此次通話或演示中所提供的信息。那麼，現在我把會議交給Dan吧。

「很好。謝謝Alex。大家早上好，感謝你們今天參加我們的會議。在第三季度，我們的團隊一直在忙於準備關於Phase II ALTITUDE-AD試驗的結果報告。這項研究旨在探討我們的主要候選產品sabirnetug對阿爾茨海默病的治療效果。如果你一直關注我們的公司，你應該很清楚，這些結果是非常值得期待的。我們正在驗證我們的核心科學假設：阻止腦內由突觸毒性β澱粉樣蛋白寡聚體引起的損害，可能是一種有效的治療阿爾茨海默病的方法。因此，我很高興能夠確認，我們預計會在11月公佈這項Phase II研究的結果。」 「我們相信，通過這項研究，我們已經充分評估了A-β寡聚體假説。ALTITUDE-AD是一項規模較大、研究設計良好的Phase II試驗，具有臨牀意義的終點指標。我們在試驗中使用了兩種劑量的sabirnetug與安慰劑進行對比，這些劑量的選擇是基於我們在阿爾茨海默病患者中的Phase I研究結果做出的。無論哪種劑量，都可能在Phase II研究中顯示出有效性。我們按照非常高的操作標準進行了這項研究，包括快速招募參與者、與研究中心和研究人員的密切合作，以及高比例的開放標籤擴展研究。正如之前提到的，我們設想這項研究可以作為潛在註冊包的一部分，如果Phase II研究的結果令人滿意，我們將立即進行單一的確認性Phase III研究。」 「如前所述，ALTITUDE-AD旨在在18個月的治療后，在主要療效指標iADRS上，證明sabirnetug與安慰劑之間存在統計學上的顯著差異。我們預計，最終結果將包括主要終點指標、關鍵的次要結果，如CDR Sum of Boxes、不良事件和安全性的評估，以及一系列有信息價值的液體和影像生物標誌物。我們認為，鑑於sabirnetug作為選擇性抗A-β寡聚體IgG2單克隆抗體的獨特特性，它有可能展現出具有競爭力的風險收益比。我們期待在11月分享這些數據。」 「此外，我們還在繼續推進我們的增強型腦遞送項目，該項目旨在用於治療阿爾茨海默病。這是唯一一個結合了經過驗證的血腦屏障穿透技術和A-β寡聚體選擇性治療抗體的項目。提醒一下，我們正在準備兩個候選藥物，預計將在2027年中提交IND申請。其中一個候選藥物ACU-301基於一種結合sabirnetug的雙特異性抗體；而ACU-401則採用了一種具有獨特特性的A-β選擇性抗體，即ACU-234。我們在7月的AAIC會議上展示了令人鼓舞的數據，結果顯示，在靜脈注射后，所有測試的EBD雙特異性抗體在腦內的暴露量都比單獨的ACU-234高出許多。」ACU-401在非人類靈長類動物中，前額葉皮層的暴露程度增加了40倍，而深腦區域的暴露量也顯著上升。我們在食蟹猴身上觀察到的腦部滲透程度，加上其保持的可溶性A-β寡聚體的選擇性以及良好的血液學指標，都超出了我們的預期。這些結果表明我們的EBD項目具有巨大的潛力。Sabirnetug的數據即將出爐，而下一代EBD候選藥物的研發也將取得進展，這證明了我們研發團隊的強大能力，以及我們能夠實現關鍵目標的能力。展望未來，我們將在11月份向您們更新情況。現在，我把電話交給Matt吧。

謝謝，Dan。提醒一下，我們2026年第三季度的財務報告已經發布在今天的新聞稿中，同時也會在我們的10-Q報告中詳細説明。截至第三季度末，我們的資產負債表上大約有7900萬美元的現金和可交易證券，這足以支持我們到2027年初的臨牀和運營活動。第三季度的研發費用為2110萬美元。與上一年相比有所下降，主要是因為製造和材料成本以及CRO成本的降低，這些費用都與我們的ALTITUDE-AD臨牀試驗有關。

第三季度的管理費用為470萬美元，與去年同期基本持平。這導致第三季度的運營虧損為2580萬美元，淨虧損為2540萬美元。我們期待在下個月報告關於ALTITUDE-AD第二階段研究的情況，並且將繼續致力於最大化我們的A-β寡聚體靶向抗體組合的價值，為患有阿爾茨海默病的患者、他們的護理者以及我們的利益相關者創造價值。現在，我們可以開始問答環節了。操作員？

[操作員提示] 第一個問題來自Bank of America的Jason Zemansky。

恭喜您在研發方面取得的進展。期待看到研究結果。這個問題看起來可能有些隨機，但當我們考慮不斷發展的治療模式時，Biogen似乎正在將LEQEMBI作為donanemab之后的后續治療方案。因為可溶性物質在斑塊清除后仍然會繼續促進疾病的發展。所以，對於一種選擇寡聚體的抗體來説，Sabirnetug作為斑塊清除后的維持療法或者與斑塊清除劑聯合使用，似乎是一個自然的選擇。ALTITUDE-AD數據集中有什麼信息可以幫助我們做出這樣的判斷嗎？

謝謝，Jason。非常好的問題。我們一直主張在患者處於早期阿爾茨海默病階段時進行長期給藥，因為我們相信這些可溶性聚集物會在疾病發展中起到重要作用。因此，將Sabirnetug或選擇寡聚體的抗體作為斑塊清除后的后續治療方案是合乎邏輯的。不過，目前我們主要關注的是Sabirnetug在ALTITUDE-AD項目中的初步效果，預計將在18個月內得出初步結果。我認為，當第二階段研究轉向第三階段時，Sabirnetug作為后續治療方案的合理性將會更加明顯。

下一個問題來自Stifel的Paul Matteis。

Emily代替Paul提問。我們想了解一下您關於劑量選擇的想法，以及在即將發佈的報告中，您預計會發現兩種劑量的療效和安全性有何不同？

謝謝，Emily。是的。對於第二階段的研究，我們選擇了35毫克/公斤和50毫克/公斤的劑量，這些劑量需要每4周進行一次靜脈注射。這些劑量的選擇是基於在第一階段研究中觀察到的藥物效應以及劑量與效果之間的關係。因此，結合第一階段的研究結果和一些劑量模型分析，我們最終確定了這兩個劑量。重要的是，我們認為35毫克/公斤和50毫克/公斤的劑量都處於有效的範圍內。

也許50毫克/公斤的較高劑量對澱粉樣蛋白PET信號的影響更大，但我們需要在未來幾周內觀察實際情況。我們即將獲得這些數據，非常期待看到結果。不過，重要的是要確認這兩個劑量都在有效範圍內，同時其安全性也值得信賴，這樣才符合患者的利益。

我們的下一個問題來自Cantor Fitzgerald公司的Pete Stavropoulos。

恭喜你們完成這項研究，期待下個月能看到數據結果。我有幾個問題想問：關於ALTITUDE-AD項目的目標是什麼？鑑於這是第一次測試寡聚體假説，我們希望達到什麼樣的標準？對於臨牀指標和生物標誌物數據，我們期望看到什麼結果？

謝謝，Pete。正如您所提到的，我們在18個月的安慰劑對照期后，已經取得了30%的療效提升。我們認為這個標準可以作為我們繼續研究的依據。至於安全性方面，包括ARIA發生率、輸液部位反應等，我們都認為這些指標應該保持在較低水平，這樣才能支持寡聚體假説的成立，併爲sabirnetug進入第三階段研究提供依據。

抱歉，Pete，您的第二個問題是關於OLE數據的。是的，正如您所指出的，我們的開放標籤擴展研究是為期12個月的開放標籤研究。已經有超過95%的符合條件的人同意參與這項研究。這部分數據將在未來一段時間內陸續公佈。我們認為，這些數據將為2027年的研究提供支持，但可能不會作為主要結果的一部分。不過，正如我在之前的會議上提到的，主要結果將包括療效和安全性方面的數據，以及生物標誌物的數據。

至於澱粉樣蛋白PET檢測，我們將將其視為常規影像檢查手段。同時，我們還會關注腦脊液和血漿中的生物標誌物。我們主要關注p-tau217等指標，以判斷疾病的進展情況。這樣的數據將全面反映sabirnetug的療效，併爲寡聚體假説的成立提供支持。

好的。還有一個問題關於EBD。對於ACU-301或401，即MAD/SAD研究，你們打算如何推進？是先對患者還是對健康志願者進行試驗？希望患者在MAD研究中的參與時間有多長？這些候選藥物有哪些優勢？

是的。謝謝Pete的幫助。我們認為我們的EBD項目存在很多可選擇性。我認為同時採用301和401這兩種方法會非常有幫助，因為這能讓我們在項目的推進方式上擁有更多的多樣性。在開發sabirnetug的過程中，我們學到了很多東西——最初是在INTERCEPT項目中進行的阿爾茨海默病患者的第一階段研究，這為我們提供了關於sabirnetug的可靠機制證據。當然，正如我剛纔提到的，這些研究結果也為劑量策略和第二階段的計劃提供了依據。

我認為團隊仍在努力明確如何在早期階段以及轉化研究中運用EBD。我們將重點關注ALTITUDE的研究結果，以評估EBD項目的劑量策略和生物標誌物策略。因此，我們認為Acumen的優勢在於，我們在sabirnetug的研發過程中積累了豐富的經驗，不僅體現在第一階段的研究中，還體現在紮實的第二階段研究中，這些經驗為我們的EBD候選藥物的研發策略奠定了基礎。

再次祝賀你們的進展。

下一個問題來自BTIG公司的Tom Shrader。

我想我們都得等待30天才能知道結果吧。不過，我覺得sabirnetug的一個有趣之處在於，由於採用了單體結合的方式，它的作用可能會更快一些。那麼，你們準備如何捕捉到這種效果呢？什麼時候開始對患者進行掃描？什麼時候採集可溶性生物標誌物呢？我認為，如果藥物起效更快的話，那麼下一階段的臨牀試驗可能會更短。那麼，你們打算如何捕捉到這樣的效果呢？

謝謝Tom的回答。由於sabirnetug對有毒A-β寡聚體的高選擇性，我們有理由相信，如果在疾病早期就中和這些有毒物質，不僅可以減緩疾病的進展，還可能帶來其他有益的效果。這確實是一個有趣的可能性。我知道我們的計劃中已經包含了觀察或捕捉這種可能性方面的內容。

所以，在未來幾周里，隨着ALTITUDE研究的進展，我們將能夠了解根據這一機制，是否有可能在更早的時間點來觀察藥物的效果。正如你所説，ALTITUDE確實是一個很好的測試工具，我們期待着這些結果的公佈和解讀。

下一個問題來自Citi公司的Geoff Meacham。

Mary Keown接替Geoff提問。請介紹一下你們收到的關於sabirnetug和ALTITUDE-AD項目的專家意見吧。醫生們希望看到什麼樣的治療效果呢？sabirnetug如何滿足這些需求呢？另外，他們對於該藥物的機制有什麼看法呢？

很好。在與專家們交流的過程中，他們主要關注的是為患者提供更好的治療選擇。因此，sabirnetug作為一種不同的機制，不是通過清除斑塊來治療疾病，而是通過針對這些可溶性有毒物質來治療疾病，顯然引起了他們的興趣。

因此，正如該領域內的所有人士所認為的那樣，他們都非常期待這項研究能夠帶來新的發現。我們認為，ALTITUDE這項研究具有獨特的價值，因為它可以幫助人們重新思考治療方式的選擇——究竟是採用寡聚物療法，還是其他治療方法。所以，我們預計下個月的研究結果將會非常有價值。我們相信，這項研究的數據結果將會為我們提供很多有用的信息，從而證明以選擇性、直接的方式針對有毒寡聚物進行治療的合理性。 接下來的問題來自Lucid Capital Markets的Dev Prasad。 恭喜你們取得的進展。有幾個問題想問一下：隨着研究結果的臨近，能否談談患者的保留情況？另外，關於數據缺失或參與者中斷對初步療效分析的影響，應該如何考慮呢？還有一個問題是關於皮下給藥的問題。據我所知，皮下給藥的相關研究是在確定合適的劑量之后纔開始的。那麼，你們打算在二期試驗之后開始這項研究的嗎？ 謝謝Dev的回答。關於ALTITUDE-AD研究的參與者保留情況，正如我們提到的，我們的研究標準非常高。參與研究的人數量已經超出了我們的預期，這很令人欣慰。而且，我們有很多人願意繼續參與這項研究。所以，從客觀角度來看，這是一個積極的跡象。不過，這些數據仍然屬於盲法數據。 關於數據缺失的問題，我們認為我們會按照常規和協議要求進行處理。所以，關於這個問題，我沒有什麼更多的具體信息可以提供。 第三點，關於皮下給藥的問題，是的，我們已經完成了一項關於健康志願者的研究，這項研究的結果將在2025年初公佈。我們認為，我們已經掌握了足夠的資料來比較靜脈注射和皮下注射這兩種給藥方式的效果。我們預計會在三期試驗中採用皮下給藥方式，以此作為下一步的研究方向。如果你看看Eisai和Biogen在LEQEMBI項目中的做法，他們也在三期試驗的擴展階段採用了皮下給藥方式。這可以作為我們未來採取皮下給藥方式的參考。 以上就是問答環節的內容了。感謝大家的參與，現在可以離開了。祝好！