卡迪夫腫瘤研究所因Onvansertib在慢性髓系白血病治療中的應用而獲得FDA的孤兒藥認定

聖迭戈，2026年10月21日（全球新聞網）——Cardiff Oncology公司（納斯達克股票代碼：CRDF）是一家處於臨牀階段的生物技術公司，該公司利用PLK1抑制劑來開發新型癌症療法。今天，該公司宣佈美國食品藥品監督管理局已授予onvansertib「孤兒藥」資格，用於治療慢性髓單核細胞白血病患者。 Cardiff Oncology的總裁兼首席執行官Mani Mohindru博士表示：「慢性髓單核細胞白血病是一種難以治療的血液系統惡性腫瘤，患者的治療選擇有限。大約40-50%的髓增生型慢性髓單核細胞白血病1型患者攜帶RAS通路突變，這些突變會導致疾病更加嚴重。」獲得孤兒藥資格后，onvansertib在慢性髓單核細胞白血病中的應用進一步證明了PLK1抑制劑在治療這類疾病中的潛力，同時也增加了支持這一治療機制的證據，這些證據適用於實體瘤和血液系統惡性腫瘤。我們認為，這一資格認定強調了onvansertib作為單一療法的廣闊臨牀應用前景，因為我們繼續致力於為那些急需新治療方法的患者提供有效的治療方案。」 onvansertib正在公司發起的研究以及研究人員主導的研究中進行評估，其中包括一項針對復發/難治性慢性髓單核細胞白血病的第一階段研究。在2025年美國血液學會年會上展示的數據表明，onvansertib作為單一療法時耐受性良好，並且在約40%的髓增生型慢性髓單核細胞白血病患者中顯示出初步療效。其中，有3名患者出現了臨牀受益，包括血小板數量增加38%，白細胞數量恢復正常，骨髓反應良好，allo造血干細胞的移植也取得了成功。此外，還有3名患者病情保持穩定，佔38%。 孤兒藥資格由FDA授予，旨在支持用於治療罕見疾病的療法開發，這些疾病的患者人數在美國少於20萬。獲得孤兒藥資格后，企業可以獲得一些優惠政策，如符合條件的臨牀試驗可享受税收抵免、免於支付某些FDA費用，以及在獲得監管批准后最多七年的市場獨佔權。不過，孤兒藥資格並不會改變標準的監管要求和審批流程。 關於onvansertib：這是一種高度特異性的口服PLK1抑制劑，目前正在進行一線RAS突變轉移性結直腸癌的註冊試驗。在一項隨機二期試驗中，onvansertib與FOLFIRI/貝伐單抗聯合使用，與單獨使用標準療法相比，顯著提高了總緩解率和無進展生存期。基於這些結果，公司選擇了30毫克的onvansertib與FOLFIRI/貝伐單抗聯合使用的方案，用於推進一線RAS突變轉移性結直腸癌患者的註冊試驗。 此外，onvansertib還在多種其他癌症中進行研究，包括轉移性胰腺導管腺癌、小細胞肺癌、三陰性乳腺癌以及慢性髓單核細胞白血病。

關於慢性髓單核細胞白血病：慢性髓單核細胞白血病是一種罕見且具有侵襲性的血液系統惡性腫瘤，其特點兼具骨髓增生異常綜合徵和骨髓增殖性腫瘤的特徵。這種疾病主要累及老年人，臨牀預后較差，包括骨髓功能逐漸衰竭以及轉變為急性髓系白血病的風險。目前的治療手段仍然有限，因此迫切需要新的靶向療法來改善患者的治療效果。

關於Cardiff Oncology, Inc.：Cardiff Oncology是一家處於臨牀階段的生物技術公司，致力於開發創新的癌症治療方法，重點針對PLK1這種已被證實具有巨大治療潛力的腫瘤靶點。我們的核心產品Onvansertib是一種高度特異性的口服PLK1抑制劑，目前正被評估用於RAS突變型轉移性結直腸癌的一線治療。該藥物能夠解決大量需求未得到滿足的患者群體的問題。此外，Onvansertib還在其他由PLK1驅動的癌症中進行研究，並已在難以治療的腫瘤中顯示出良好的單藥療效。通過針對腫瘤的脆弱點，我們希望能夠克服治療抵抗現象，從而改善患者的臨牀治療效果。

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1. Carr RM, Vorobyev D, Lasho T等。RAS突變通過KMT2A-PLK1軸驅動增殖性慢性骨髓單核細胞白血病。《自然通訊》2021;12(1):2901。發表於2021年5月18日。doi:10.1038/s41467-021-23186-w