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Quoin Pharmaceuticals宣佈其關於QRX003在Netherton綜合徵治療中的應用的研究論文已發表在《皮膚病與療法》雜誌上。

2026-10-20 10:30

– 一篇經過同行評審的論文已經發表,介紹了QRX003及其在Netherton綜合徵中的作用機制。 – 一份病例報告詳細描述了21個月來對該兒科患者的治療情況。 – 患者的皮膚狀況從嚴重惡化到完全恢復正常,瘙癢症狀也完全消失。 – 經過21個月的QRX003治療后,患者的皮膚仍然完全正常,沒有瘙癢症狀。 – 患者沒有出現任何不良反應。 – 目前進行的第二階段/第三階段Netherton綜合徵研究預計將在2026年底完成招募工作,而最終數據預計將在2027年第二季度公佈。 弗吉尼亞州ASHBURN,2026年10月20日(GLOBE NEWSWIRE)——Quoin Pharmaceuticals Ltd.(納斯達克股票代碼:QNRX)是一家專注於罕見病治療的臨牀后期製藥公司,今天宣佈了一篇經過同行評審的論文《基於實驗性機制的Netherton綜合徵治療方法:關於QRX003的介紹以及一項兒科同情使用病例報告》發表在《Dermatology and Therapy》雜誌上。該論文於2026年10月13日在網上發佈,屬於開放獲取文章,鏈接如下:https://doi.org/10.1007/s13555-026-01948-y 這篇經過同行評審的論文介紹了公司的實驗性局部用絲氨酸蛋白酶抑制劑乳液——QRX003,並描述了其在治療Netherton綜合徵中的作用機制。此外,論文還介紹了愛爾蘭兒童健康醫院皮膚科顧問、都柏林三一學院皮膚科教授Alan Irvine的經驗案例,他使用QRX003治療了一名兒科患者,並取得了良好的療效。 病例報告顯示,一名患有遺傳性Netherton綜合徵的兒科患者接受了每日一次的全身體液塗抹治療,這一治療被納入了患者的現有治療方案中。六周后,患者的 investigator’s global assessment 評分從基線時的4級(嚴重)改善到了1級(幾乎恢復正常),而根據 Worst Itch Numeric Rating Scale 測量的瘙癢程度也從5級降低到了1級。八個月后,患者的IGA評分為0級,WI-NRS評分也為0。在21個月的治療過程中,患者大部分時間都處於IGA評分為0的狀態,只有偶爾出現IGA評分為1的情況。在治療期間,患者停止了之前需要使用的藥物,包括抗組胺藥、糖皮質激素和抗病毒藥物。自開始使用QRX003以來,患者不再需要使用抗生素,也沒有出現與Netherton綜合徵相關的睡眠問題。家屬和治療醫生均未報告任何與藥物相關的不良反應。這是QRX003首次被用於兒科患者,也是迄今為止持續時間最長的治療案例。 作者指出,這些單例患者的觀察結果表明,QRX003可能具有治療效果,未來的臨牀試驗將進一步評估QRX003的安全性和有效性。 另外,在8月份,Quoin公司報告了其正在進行的第二階段/第三階段研究的積極中期結果。該研究針對的是4%濃度的QRX003乳液,用於治療Netherton綜合徵。在對前6名完成12周治療的參與者進行中期分析后,其中4名患者的IGA評分改善了至少1級(p=0.0087,對比預設的顯著性水平為0.0215)。Quoin公司預計將在2026年底完成所有20名參與者的招募工作,並在2027年第二季度公佈最終結果。

這篇論文的發表,使得關於QRX003的科學研究依據以及Irvine教授在該藥物治療方面的臨牀經驗能夠被更廣泛的皮膚病學領域和Netherton綜合徵患者群體所瞭解。許多醫生對Netherton綜合徵並不熟悉,而像這樣的同行評審證據在提高人們對這種疾病的認識以及探索新的治療方法方面發揮着重要作用。」Quoin Pharmaceuticals公司的首席執行官兼聯合創始人Michael Myers博士説道。「我們非常感謝這位患者及其家屬允許我們將這一經驗分享出來。這篇病例報告為QRX003的臨牀試驗證據增添了更多依據,這些證據來自我們的兒科同情使用項目,以及我們正在進行的第二階段/第三階段研究的積極中期結果。我們期待在今年年底前完成該研究的招募工作。

關於Netherton綜合徵:Netherton綜合徵是一種罕見的嚴重遺傳性皮膚病,由SPINK5基因的突變引起。這種疾病的特點是皮膚屏障功能受損、持續性的炎症,以及皮膚中絲氨酸蛋白酶活性的增加。目前在美國尚無專門針對Netherton綜合徵的批准療法。

關於QRX003:QRX003是一種處於后期開發階段的局部用絲氨酸蛋白酶抑制劑製劑,適用於Netherton綜合徵及其他罕見皮膚病。該藥物已獲得美國食品藥品監督管理局的孤兒藥資格、罕見兒童疾病資格以及快速通道資格認定,同時在歐盟和日本也獲得了孤兒藥資格。目前,QRX003乳液(濃度為4%)正在針對Netherton綜合徵患者進行全身臨牀試驗,其中就包括CL-QRX003-004第二階段/第三階段研究。

關於Quoin Pharmaceuticals Ltd.:Quoin Pharmaceuticals Ltd.是一家處於后期臨牀階段的特種製藥公司,專注於開發和商業化治療罕見病及孤兒病的藥物。我們致力於滿足患者、他們的家人、社區以及護理團隊未得到滿足的醫療需求。Quoin公司的創新產品管線主要圍繞兩種關鍵產品——QRX003和QRX009展開,這兩種產品都有潛力用於治療多種罕見病及孤兒病,包括Netherton綜合徵、剝脱性皮膚綜合徵、掌跖角化症、先天性厚甲症、Gorlin綜合徵和結節性硬化症複合體、微囊性淋巴管畸形、靜脈畸形、血管纖維瘤等。欲瞭解更多信息,請訪問www.quoinpharma.com或關注LinkedIn獲取最新動態。

關於前瞻性聲明的注意事項:公司提醒讀者,本新聞稿中的那些並非對歷史事實的描述的聲明,屬於《1995年私人證券訴訟改革法》所定義的前瞻性聲明。此類前瞻性聲明可以通過使用諸如「預計」、「打算」、「希望」、「計劃」、「潛力」、「預期」、「期待」、「相信」、「可能」等詞語來識別。本新聞稿中包含許多前瞻性聲明。所有反映公司對未來情況的預期、假設、預測、信念或觀點的陳述,均屬前瞻性聲明,包括但不限於以下內容:繼續開展臨牀試驗以評估QRX003的安全性和有效性;完成參與者招募並報告公司正在進行的第二階段/第三階段Netherton綜合徵研究的初步數據的時間安排;發表上述論文,將與QRX003相關的科學依據和臨牀經驗分享給更廣泛的皮膚病學和Netherton綜合徵相關領域的人士;以及同行評審證據在提高人們對Netherton綜合徵及其治療方法的認識方面的作用。Quoin公司認為,其正在開發的產品具有針對多種罕見病或孤兒病的潛力,包括Netherton綜合徵、剝脱性皮膚綜合徵、掌跖角化症、先天性厚甲症、戈林綜合徵、結節性硬化症複合體、微囊狀淋巴畸形、靜脈畸形、血管纖維瘤等疾病。

由於這些聲明存在風險和不確定性,實際結果可能與這些前瞻性聲明中所表達或暗示的結果有重大差異。這些前瞻性聲明基於公司的當前預期,涉及一些可能永遠不會實現或可能被證明是錯誤的假設。實際結果和事件發生的時機可能會因各種風險和不確定的因素而與該前瞻性聲明中預期的有所偏離,這些因素包括但不限於:公司能否實施其監管策略;公司能否獲得產品候選物的監管批准或遵守持續的監管要求;公司能否按時完成臨牀試驗並達到預期的結果和效益;以及公司在2025年12月31日之前的年度報告中以及其他向SEC提交的文件中所討論的其他因素。不應過分依賴這些前瞻性聲明,因為這些聲明僅在其作出之日有效。公司沒有義務更新這些聲明以反映此后發生的事件或存在的狀況,除非法律要求如此做。

如需更多信息,請聯繫:

Quoin Pharmaceuticals Ltd. 邁克爾·邁爾斯博士,首席執行官 mmyers@quoinpharma.com

投資者關係 PCG Advisory 傑夫·拉姆森 jramson@pcgadvisory.com (646) 863-6341

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