UroGen宣佈，其用於治療複發性LG-IR-NMIBC的候選藥物UGN-103已獲得FDA的批准。

新澤西州普林斯頓，2026年10月19日（全球新聞網）——UroGen Pharma Ltd.（納斯達克股票代碼：URGN）是一家專注於開發並推廣用於治療尿路上皮癌及特殊類型癌症的創新療法的生物技術公司。該公司今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准UGN-103實驗性藥物的申請，該藥物是一種膀胱內給藥製劑，適用於治療患有複發性低級別中等風險非肌層浸潤性膀胱癌的成人患者。FDA已將該藥物的審批目標日期定為2027年6月14日。 「FDA對UGN-103申請的批准，進一步推動了我們產品線的發展，也體現了我們致力於改善複發性LG-IR-NMIBC患者治療的決心，」UroGen公司的總裁兼首席執行官Liz Barrett表示。「基於我們在ZUSDURI（米託蒽醌膀胱內給藥製劑）方面的經驗，UGN-103結合了我們的專有RTGel®技術以及創新的米託蒽醌配方。這種配方採用了簡化的製造工藝和簡單的配製方法，從而提升了產品的使用便利性。我們期待與FDA密切合作，共同推進該藥物的研發，繼續為患有這種高複發率疾病的患者提供創新的治療方法。」 UGN-103的申請得到了正在進行的III期UTOPIA試驗的臨牀數據的支持。這項單組多中心研究旨在評估UGN-103在患有複發性LG-IR-NMIBC的成人患者中的療效和安全性。使用UGN-103治療后，三個月時完全緩解率為77.8%。在達到完全緩解的患者中，Kaplan-Meier估計六個月后仍然無事件發生的概率為94.5%。三個月的完全緩解率、六個月的反應持續時間以及UTOPIA試驗中的安全結果，都與ZUSDURI的關鍵性ENVISION試驗中的結果一致。我們很高興UGN-103能夠進入FDA的審批流程，因為我們將繼續評估其在治療複發性LG-IR-NMIBC患者方面的潛力。 關於UGN-103：2024年1月，UroGen公司與medac簽署了許可和供應協議，共同開發UGN-103用於治療複發性LG-IR-NMIBC。UGN-103旨在鞏固並擴展ZUSDURI在臨牀和商業上的成功基礎——ZUSDURI是首個也是唯一獲得FDA批准的用於治療複發性LG-IR-NMIBC的成人患者的藥物。該藥物保留了UroGen的專有RTGel技術，使得米託蒽醌能夠在膀胱內持續釋放，同時引入了下一代改進措施，包括更簡化的製造工藝和配製方法，以提高臨牀使用的便捷性。UroGen擁有針對其專有RTGel技術與medac的凍干米託蒽醌製劑結合的美國專利，此外還擁有在LG-IR-NMIBC中使用UGN-103的專利，這些專利的保護期限預計將持續到2044年7月。 關於ZUSDURI：ZUSDURI是一種創新的米託蒽醌製劑，被批准用於治療患有複發性LG-IR-NMIBC的成人患者。利用UroGen的專有RTGel技術，ZUSDURI可以通過訓練有素的醫療專業人員通過尿道導管直接輸送到膀胱內，從而實現非手術方式的治療腫瘤。

關於非肌肉浸潤性膀胱癌（NMIBC）……LG-IR-NMIBC每年在美國影響約82,000人，其中估計有59,000人出現了復發情況。膀胱癌主要累及老年人群，這類人群的合併症風險更高，診斷時的中位年齡約為73歲。對於NMIBC的管理指南建議採用經尿道膀胱腫瘤切除術作為標準治療方法。高達70%的NMIBC患者會至少發生一次復發，而LG-IR-NMIBC患者的復發機率更高，需要多次進行經尿道膀胱腫瘤切除術。更多關於NMIBC的信息，請訪問www.BladderCancerAnswers.com。

關於UTOPIA研究……UTOPIA試驗是一項單組多中心研究，旨在評估UGN-103在99名患者中的療效和安全性。參與研究的患者在門診環境中每周一次接受75毫克的UGN-103膀胱內灌注治療，持續六周。主要終點是在三個月內的完全緩解率，隨后還將進行長達12個月的隨訪，以評估疾病總生存期。如需瞭解更多關於UTOPIA研究的信息，請訪問https://clinicaltrials.gov/study/NCT06331299。

關於UroGen Pharma Ltd……UroGen是一家生物技術公司，致力於開發並推廣用於治療尿路上皮癌和特殊類型癌症的創新解決方案，因為患者理應擁有更好的治療選擇。UroGen開發了RTGel逆熱水凝膠技術，這是一種專有的緩釋水凝膠平臺技術，有望改善現有藥物的治療效果。UroGen的緩釋技術能夠延長尿液組織與藥物的接觸時間，從而使局部治療成為更有效的治療方式。UroGen的首個產品已被批准用於治療低級別上尿路尿路上皮癌，而其第二個產品ZUSDURI（絲裂黴素溶液）則被批准用於複發性LG-IR-NMIBC的成年患者。這兩種產品都旨在通過非手術手段來消除腫瘤。UroGen的總部位於新澤西州普林斯頓，同時在以色列也有業務運營。

請訪問www.UroGen.com以獲取更多信息，或在X平臺上關注我們，賬號名為@UroGenPharma。

關於medac……在medac集團，我們認為健康是人類最寶貴的資源。自1970年以來，我們的使命就是通過提供最佳的醫療治療方案來改善全球患者的生活質量。作為一家總部位於德國的全球性製藥公司，我們在90多個國家為全球患者提供高質量的醫療解決方案。我們擁有超過2,000名員工，致力於改善人類健康。

我們的產品在德國及其他歐洲國家按照最高標準製造，利用自己的物流中心和生產設施，然后在全球範圍內進行分銷。

我們不斷努力改進授權藥品，並在風濕病學、泌尿學、血液學和腫瘤學領域開發創新療法。我們的使命之一是提供安全、高質量且創新的原創產品，以及仿製藥和生物類似物。通過這種方式，我們讓那些需要治療的人能夠獲得重要的治療方法。

如需更多信息，請訪問www.medac-group.com。

ZUSDURI的批准用途説明：ZUSDURI（絲裂黴素溶液）是一種處方藥，適用於那些因先前接受過膀胱手術但未能治癒或不再有效的低級別中等風險非肌肉浸潤性膀胱癌患者。

重要安全信息：如果您患有膀胱穿孔或曾經對絲裂黴素或ZUSDURI中的任何成分產生過敏反應，則不應使用ZUSDURI。

在服用ZUSDURI之前，請告知您的醫療專業人員您所有的健康狀況，包括以下情況：

對於已婚女性：在服用ZUSDURI期間以及最后一次服藥后的6個月內，應使用有效的避孕方法。

對於正在接受ZUSDURI治療的男性：在服用ZUSDURI期間以及最后一次服藥后的3個月內，也應使用有效的避孕方法。

我該如何服用ZUSDURI呢？

服用ZUSDURI后可能會出現以下常見副作用：血肌酐水平升高、血鉀水平升高、排尿困難、紅細胞數量減少、某些血液肝功能指標異常、白細胞數量增減、尿路感染、尿液中出現血液等。

建議您向FDA報告處方藥產生的負面副作用。您可以訪問www.fda.gov/medwatch，或撥打1-800-FDA-1088進行報告。您也可以向UroGen Pharma報告副作用，聯繫電話為1-855-987-6436。

如需瞭解更多關於ZUSDURI的詳細信息，請參考其完整用藥説明，其中包括患者須知內容。

前瞻性聲明 本新聞稿中包含一些前瞻性聲明，這些聲明根據1995年《私人證券訴訟改革法》的定義而存在。這些聲明包括但不限於以下內容：FDA批准URN-103新葯申請后的預期反應；預計的PDUFA目標行動日期為2027年6月14日；認為UGN-103是UroGen產品線的下一步發展，並且與ZUSDURI相比，UGN-103具有潛在優勢，包括其簡化的製造過程和重組過程；UGN-103的知識產權保護期限預計至2044年7月；LG-IR-NMIBC的年度美國患者數量和人口統計信息；UroGen獨有的RTGel技術有可能改善除絲裂黴素以外的其他藥物的治療效果；以及UroGen的緩釋技術使得局部給藥比其他治療方法更有效。諸如「可能」、「預計」、「潛在」、「將會」等詞語用於標識這些前瞻性聲明。這些聲明涉及許多風險、不確定性和假設，包括但不限於：儘管UGN-103的新葯申請已經獲得FDA批准，但無法保證該申請能夠在預期的時間內獲得批准；PDUFA目標行動日期2027年6月14日可能因UroGen無法控制的因素而推迟；初步臨牀結果可能無法反映未來觀察到的結果；與UroGen產品和候選產品相關的潛在安全問題和其他併發症；我們及許可方保護各自專利和其他知識產權的能力，包括UroGen或其許可方的專利申請可能未能成功，在這種情況下，知識產權的保護期限會有限；保持監管批准的難度；商業化活動中的各種問題；標籤限制；UroGen所在行業的競爭；開發和商業化UroGen產品和候選產品的範圍、進展和擴展；相關市場的規模和增長情況，以及市場接受度相對於其他療法或手術的情況；UroGen吸引或保留關鍵管理人員、董事會成員和其他人員的能力；UroGen的RTGel技術和產品可能不會如預期那樣表現；UTOPIA試驗的數據可能不足以支持UGN-103的批准；UroGen可能無法成功開發並獲得任何包含RTGel技術的其他產品的監管批准；以及一般宏觀經濟和地緣政治條件對UroGen業務和財務狀況的影響。這些及其他風險和不確定性在UroGen於2026年8月5日提交給美國證券交易委員會的2026年季度報告中的「風險因素」部分有詳細説明。鑑於這些風險和不確定性，前瞻性聲明中討論的事件和情況可能不會發生，UroGen的實際結果可能與預期有重大差異。任何前瞻性聲明僅適用於本新聞發佈日的情境，並基於UroGen在發佈之日時可獲得的信息。

投資者：Vincent Perrone 高級投資者關係總監 vincent.perrone@urogen.com 電話：609-460-3588 內線1093

媒體：Cindy Romano 企業傳播總監 cindy.romano@urogen.com 電話：609-460-3566 內線1083