Omeros對其納索普利單抗治療骨髓干細胞移植相關血栓性微血管病的上市授權申請收到EMA CHMP的否定意見

該決定是在重新審查其於2026年6月通過的最初負面意見后做出的。CHMP召集了一個由血液學家、統計學家和移植醫生以及兩名患者代表組成的八人臨時專家組（AHEG），作為重新檢查過程的一部分。AHEG負責解決CHMP準備和提出的一個由三部分組成的問題。CHMP與AHEG閉門會議的最后會議紀要指出，「AHEG建議外部專家審查個體患者水平的數據，以更好地瞭解與治療反應和生存相關的因素。「Omeros於8月份向CHMP提交了大量患者層面的數據，作為重新檢查的理由之一。CHMP沒有向AHEG提供患者層面的數據。

納索普利單抗於2025年12月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，品牌名稱為YARTEMLEA®。YARTEMLEA是第一種也是唯一一種獲得監管批准的TA-GMA療法，在美國廣泛適用於兩歲及以上的TA-GMA患者。YARTEMLEA靶向MASP-2，這是一種補藥集素途徑的效應酶，具有獨特的安全性，是市場上唯一一種沒有盒裝警告、風險評估和緩解策略（REMS）或疫苗接種要求的全身性補藥。歐洲還沒有批准的TA-GMA療法。

Omeros正在美國市場利用自己的現場力量將YARTEMLEA商業化，並計劃在獲得歐盟營銷授權后向歐盟（EU）的第三方授予商業化權。

格雷戈里·A説：「我們對重審過程和結果深感失望。」德莫普洛斯，醫學博士，Omeros董事長兼首席執行官。「我們相信，我們的YARTEMLEA療效和安全性數據、FDA最近批准的針對成人和兒童的廣泛適應症、歐洲移植醫生十年來對其TA-GMA患者的同情使用請求，以及美國的快速商業採用清楚地表明瞭該藥物有利的風險效益。隨着YARTEMELA不斷成為美國的標準護理，令人沮喪的是，歐洲的患者將無法常規獲得其潛在救生益處。隨着我們進一步努力擴大YARTEMLEA在全球範圍內的用途和適應症，並進一步發展我們的MASP-2特許經營權，我們正在努力為患有TA-GMA的患者提供全額報銷的指定患者使用YARTEMLEA（在歐洲和其他地區允許的情況下）。"

由於美國商業市場對YARTEMLEA藥物供應的需求不斷增加，Omeros已通知CHMP其打算終止YARTEMLEA同情使用計劃。目前正在接受YARTEMLEA的同情型TA-GMA患者將獲得足夠的藥物來完成各自的療程。

Omeros正在為其MASP-2系列尋找其他適應症，包括YARTEMLEA、長效抗體OMS 1029以及該公司的口服小分子抑制劑。計劃於今年晚些時候開始針對急性呼吸窘迫綜合徵（ARD）和預防兒科患者高危TA-GMA的臨牀研究。