Opus Genetics將於2026年在里約Retina上展示OPGx-BEST 1和OPGx-LGA 5基因治療項目的臨牀結果;預計將於2026年第四季度進行OPGx-LGA 5的第三期臨牀試驗

在該公司1/2期臨牀試驗的初始低劑量隊列1中，OPGx-BEST 1顯示75%的可評估參與者的視網膜敏感性得到改善，支持進一步的臨牀開發

新的BEST 1數據分析將視網膜結構與視覺功能聯繫起來，使人們能夠關注最有可能對治療產生反應的區域

在公司的1/2/3期臨牀試驗中，OPGx-LGA 5在成人中在24個月內證明了視力和光敏度的持續改善，在兒科參與者中在6個月內取得了令人鼓舞的結果

OPGx-LGA 5的3期臨牀試驗給藥預計將於2026年第四季度進行

北卡羅來納州研究三角公園2026年10月15日（環球新聞網）-- Opus Genetics，Inc.（納斯達克股票代碼：IRD）（「Opus Genetics」或「公司」）是一家臨牀階段生物製藥公司，開發基因療法以恢復遺傳性視網膜疾病（IRD）患者的視力和預防失明，該公司介紹了其OPGx-BEST 1和OPGx-BCA 5基因治療項目的臨牀結果。2026年里約熱內盧在視網膜奧運會上舉行。

該公司公佈了OPGx-BEST 1 1 1/2期BIRD-1試驗低劑量隊列1的結果，該研究顯示四分之三的可評估參與者（75%）的視網膜敏感性有所改善。額外的分析確定了與視覺功能和治療反應相關的視網膜結構和成像特徵，提供了可能有助於指導未來臨牀發展的見解。正在進行的OPGx-BEST 1 1/2期試驗的其他發現表明，患有BEST 1相關視網膜疾病的參與者的視網膜敏感性得到了令人鼓舞的改善，以及對可能有助於預測治療反應的成像標誌物的新見解。

該公司還介紹了OPGx-LGA 5的1/2期臨牀試驗的結果，該試驗證明，接受OPGx-LGA 5治療Leber先天性黑蒙5（LGA 5）的成人和兒童的視功能持續改善，Leber先天性黑蒙5（BCA 5）是一種罕見的遺傳性視網膜疾病，從兒童時期開始導致嚴重視力喪失。在OPGx-LGA 5 1/2期研究中，觀察到3名成人蔘與者在24個月內的視力和光敏度的改善，3名兒童參與者在6個月內的視力和光敏度有所改善。參與者還報告了日常活動的改善，包括獨立導航、識別家庭成員以及識別物體和看到顏色。