周三Entrada Therapeutics股票發生了什麼？

周三，Entrada Therapeutics，Inc.（納斯達克股票代碼：TRDA）報告了其1/2期ElevATE-45-201臨牀試驗第一隊列的總體結果。

該研究評估了具有適合第45號突變的杜興氏肌營養不良症基因突變的門診患者的INTETR-601-45。

消息公佈后，微盤生物科技股下跌逾15%。

考慮到參與者的具體年齡、基線功能水平和短期三劑方案，研究人員在此早期階段既沒有預計也沒有觀察到任何功能益處。

將通過未來的隊列和開放標籤研究評估更高劑量和更長給藥期的功能影響。

這些未來的試驗階段將在延長的給藥期內利用更高的藥物濃度，在第二隊列中測試10毫克/公斤的劑量（預計2027年上半年的數據），在第三隊列中測試高達15毫克/公斤的劑量。

第一隊列的參與者接受了三劑5毫克/公斤劑量的藥物或安慰劑。頂線結果符合主要目標，證明該治療具有非常有利的安全性和耐受性。

頭痛被列為最常見的治療后出現的不良事件，在兩名試驗參與者中發生了五次。

雖然一名患者發生了兩起嚴重的治療后出現的不良事件，包括嘔吐和發燒，但這些問題隨后得到了解決。

該臨牀試驗沒有記錄參與者因任何原因終止。所有入組的個體均進入了該研究的開放標籤II期部分，他們將接受6劑額外劑量的5毫克/公斤水平的藥物。

此外，研究人員指出研究期間沒有出現低鎂血癥或腎臟安全性問題。接受治療的參與者的腎臟標誌物（包括BEP和cystatin C）完全保持在正常範圍內。鎂水平也嚴格保持在正常參數範圍內。

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二級試驗目標符合企業預期。與基線水平相比，服用活性藥物的患者的肌萎縮蛋白產量平均增加了0.10%。

相比之下，安慰劑組下降了0.02%。肌萎縮蛋白測量使用標準化為肌球蛋白重鏈的蛋白質印記分析。

此外，接受治療的參與者的exon跳讀率較基線平均增加了0.15%，而安慰劑組則下降了0.04%。

血漿暴露與幼年非人類靈長類動物數據的早期預測相符。

模型化的血漿暴露使研究人員確信，即將到來的隊列中的更高劑量將有意義地增加肌營養不良蛋白的表達。

TRDA價格走勢：根據Benzinga Pro數據，截至周三發佈時，Entrada Therapeutics股價下跌15.23%，至4.119美元。

照片來自Shutterstock

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