Entrada Therapeutics宣佈ENTR-601-45 1/2期ELEVATE-45-201研究中第一批杜興肌營養不良症（DID）參與者獲得積極結果

--隊列1在初始劑量為5毫克/公斤時達到了良好的安全性和耐受性的主要目標--

--INTETR-601-45血漿暴露與基於幼年非人類靈長類動物暴露數據預測的結果一致--

--與預期一致，次要目標表明，初始劑量為5毫克/公斤時，治療參與者的肌萎縮蛋白產量較基線平均增加0.10%--

--公司預計未來隊列中肌萎縮蛋白的產生和功能益處將顯着增加，同時保持方便的Q6 W給藥時間表--

-- ElevATE-45-201隊列2招募已完成，公司有望在2027年上半年報告10毫克/公斤劑量增加的數據--

波士頓，2026年10月14日（環球新聞網）-- Entrada Therapeutics，Inc.（納斯達克：TRDA）今天宣佈了INTETR-601-45的1/2期ELEVATE-45-201臨牀研究的雙盲、安慰劑對照、多次給藥（MAD）部分隊列1的陽性總體線數據，該研究對象是在確診的DMZ基因突變的門診受試者中進行的，可進行第45號突變。

隊列1的研究參與者接受了三劑5毫克/公斤的INTETR-601-45或安慰劑。頂線結果符合良好的安全性和耐受性的主要目標。次要目標也符合公司的預期，並證明與基線水平相比，治療參與者的肌萎縮蛋白平均增加了0.10%，exon skipping平均增加了0.15%。隊列1中的所有研究參與者現已進入研究的開放標籤、II期部分，他們將接受6劑5毫克/公斤的INTER-601-45。

「在隊列1中建立良好的安全性特徵是我們的主要目標，我們對結果感到滿意。這些積極的安全性結果，加上最初低劑量5毫克/公斤的治療參與者中肌萎縮蛋白的增加，是有希望的。重要的是，INTETR-601-45設計為每六周給藥一次。對於目前管理每周輸注計劃的家庭來説，INTETR-601-45當前的給藥計劃意味着一種潛在的治療方法，每年大約注射9次，而不是超過50次，」Natarajan Sethuraman博士説，研究與開發總裁Entrada Therapeutics。「此外，獨立數據監測委員會最近建議在ELEVATE-44-201臨牀研究的隊列3中繼續使用最高劑量18毫克/公斤，這支持了我們對在ELEVATE-45-201的隊列3中將劑量上調至15毫克/公斤的機會的信心，我們預計在該隊列中會看到有意義的更高暴露、肌萎縮蛋白的產生和功能益處。」

「具有確診的DMZ基因突變且容易發生第45號exon 45跳讀的人代表了DMZ患者人群的很大一部分。作為臨牀試驗中最先進的下一代exon skip結合物PMO之一，INTETR-601-45有潛力為大量Duchenne亞群提供耐受良好、低頻率的給藥選擇，這些亞群具有明顯且不斷增加的未滿足需求，」Giovanni Baranello教授説。倫敦大學學院兒科神經肌肉疾病教授和倫敦大奧蒙德街醫院兒科神經肌肉疾病名譽顧問，也是ELEVATE-45-201臨牀研究的首席研究員。「重要的是，在三劑MAD研究中在這個初始劑量下建立良好的安全性特徵是升級到更高劑量的重要基礎，並且看到如此年輕的參與者產生任何肌萎縮蛋白，基線水平如此低，是一個令人鼓舞的早期信號。」

ELEVATE-45-201隊列1的頂線結果亮點包括：

通過蛋白質雜交法測量抗肌萎縮蛋白並標準化為MHC;抗肌萎縮蛋白值是實際觀察值，包括值<LPO; INTETR-601-45組中的兩名參與者的基線抗肌萎縮蛋白水平為 LTD;抗肌萎縮蛋白的LPO為0.25%;抗肌萎縮蛋白的BID為0.1%;在基線進行活檢; LGA：定量下限; LTD：檢測限; MHC：肌球蛋白重鏈。

安全性、耐受性和藥代動力學

肌萎縮肽的產生、Exon跳過和功能益處

關於ELEVATE-45-201 1 1/2期研究ELEVATE-45-201是一項全球性、兩部分、隨機、雙盲、安慰劑對照1/2期研究，旨在評估INTETR-601-45在4至20歲患有Duchenne且適合進行第45號突變的門診受試者中的安全性、耐受性和有效性。該研究的多次劑量給藥劑量（MAD）A部分正在評估英國研究中心三個隊列的研究參與者靜脈注射INTETR-601-45后的安全性、藥代動力學、藥效學和功能參數和歐盟。該研究MAD部分的隊列1招募了8名杜興患者。他們以3：1的比例隨機接受5毫克/公斤劑量的INTER-601-45或安慰劑靜脈給藥。在雙盲期間，在第1天、第43天和第85天給藥，並在篩選時和末次給藥后六周進行肌肉活檢。在A部分給予最初的三劑后，所有參與者繼續進入II期開放標籤部分，其中在更長的時間內評估INTETR-601-45的安全性和有效性。隊列2的入組已完成，10毫克/公斤劑量正在進行中。該公司有望在2027年上半年報告隊列2（10毫克/公斤）的數據，隨后將報告隊列3（高達15毫克/公斤）的數據。

關於INTETR-601-45 INTETR-601-45是一種專有的內體逃逸載體（EEV™）偶聯寡聚體，其序列是為具有確診的DMZ基因突變且適合進行第45號突變的人設計和優化的。該人群約佔全球杜興患者人群的9%。這些患者面臨着侵襲性的病程，接受標準護理治療的患者失去運動的中位年齡在11至14歲之間。INTETR-601-45是一種研究性療法，正在評估其恢復mRNA閲讀框並允許翻譯稍微縮短但仍有功能的肌營養不良蛋白的潛力。

患者及其護理夥伴患者及其護理夥伴是我們社區的重要組成部分，我們致力於讓他們瞭解情況並保持聯繫。要實時接收社區更新並閲讀今天的更新，請訪問我們企業網站上的社區更新。

關於杜興肌營養不良症（DID）杜興肌營養不良症（DID）是一種由編碼肌營養不良蛋白的MED基因突變引起的罕見疾病。這些突變導致肌營養不良蛋白產生不足。肌萎縮肽對於維持肌肉細胞的結構完整性和功能至關重要。缺乏功能性肌萎縮蛋白會導致肌肉力量逐漸喪失，影響活動性並導致心臟或呼吸道併發症，從而導致高死亡率。據估計，美國和歐洲有41，000人患有DMZ。其中，大約11，500個可以跳過第44、45、50或51號。

本新聞稿包含涉及重大風險和不確定性的明確和暗示的前瞻性陳述。本新聞稿中包含的所有聲明（除歷史事實聲明外），包括有關Entrada戰略、未來運營、前景和計劃、管理目標、Entrada方法和EEV平臺的驗證和區分及其為患者提供潛在治療的能力的聲明，對Entrada的1/2期MAD臨牀研究的期望-601 - 45，包括隊列2在2027年上半年的數據發佈時間以及隨后的隊列3的數據、未來隊列中肌營養不良蛋白產生和功能益處的顯着增加、隊列3中劑量高達15毫克/公斤的可能性導致有意義地更高的暴露，抗肌萎縮蛋白的產生和功能益處以及MAD的能力第一部分研究的A部分旨在評價INTETR-601 - 45的安全性、藥代動力學、藥效學和功能參數，對INTETR-601 - 45的期望，包括恢復mRNA閲讀框並允許翻譯稍微縮短但仍然有功能的肌萎縮蛋白蛋白的潛力，以及每年大約9次給藥的給藥方案的潛力，Entrada的EEV候選產品的潛在治療益處，包括ENTR-601 - 45成為變革性治療選擇的潛力，用於治療DMZ的ENTR-601 - 44、ENTR-601 - 45、ENTR-601 - 50和ENTR-601 - 51的持續開發和進步以及用於潛在治療DM 1的合作候選產品VX-670，繼續擴大和開發額外治療計劃和模式的能力，包括神經肌肉和遺傳性視網膜疾病的潛在治療，構成了1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。"預期"、"相信"、"繼續"、"可能"、"估計"、"預期"、"打算"、"可能"、"可能"、"目標"、"正在進行"、"計劃"、"預測"、"項目"、"潛在"、"應該"或"將"或這些術語的否定詞或其他類似術語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。Entrada可能實際上無法實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。由於各種重要因素，實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異，包括：候選產品的識別和開發固有的不確定性，包括研究活動的進行以及臨牀前研究和臨牀研究的啟動和完成;臨牀前和臨牀研究結果的可用性和時間的不確定性; Entrada提交和獲得監管許可以及啟動臨牀研究的時間和能力;臨牀前研究或臨牀研究的結果是否可預測后期臨牀前研究和臨牀研究的結果; Entrada的現金資源是否足以為公司可預見和不可預見的運營費用和資本支出需求提供資金;以及Entrada向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中發現的風險和不確定性，包括公司最近的10-K表格以及Entrada可能向美國證券交易委員會提交的后續文件中發現的風險和不確定性。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表Entrada截至本新聞稿發佈之日的觀點。恩特拉達預計，隨后的事件和事態發展將導致其觀點發生變化。然而，雖然Entrada可能會選擇更新這些前瞻性統計數據在未來的某個時候，它明確否認有任何這樣做的義務。這些前瞻性陳述不應被視為代表Entrada在本新聞稿發佈日期之后的任何日期的觀點。

關於Entrada Therapeutics Entrada Therapeutics是一家臨牀階段的生物製藥公司，旨在通過開發一類新型遺傳藥物來改變患者的生活，這些藥物涉及長期以來被認為無法達到的細胞內靶點。通過專有、多功能和模塊化方法，Entrada正在推進一個強大的基因藥物開發組合，用於潛在治療神經肌肉和遺傳性視網膜疾病等疾病。該公司的主要寡聚核寡核酸項目正在開發中，用於治療患有Duchenne型肌營養不良症的患者，這些患者的可能性是44、45、50和51號exon-jump。Entrada合作開發了針對1型肌張力性營養不良症的臨牀階段項目VX-670。

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前瞻性陳述

Doug Snow投資者關係主管dsnow@entradatx.com

患者倡導聯繫Sarah Friedhoff患者倡導主管patientadvocacy@entradatx.com

媒體聯繫人Megan Prock McGrath CPD Comms，LLC megan@ctdcomms.com

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