Syndax宣佈Axatilimab治療特發性肺纖維化的MAXPIRe II期試驗的總體結果

- 試驗不符合主要終點：肺活量年化下降率-

- Axatilimab耐受性良好，安全性特徵與安慰劑相當;沒有觀察到新的安全性信號-

- Axatilimab在cGVAR的多項試驗中繼續取得進展，預計將在今年晚些時候和2028年初取得結果-

紐約，2026年10月12日（環球新聞網）-- Syndax Pharmaceuticals（納斯達克股票代碼：SNDX）今天宣佈，axatilimab治療特發性肺纖維化（Fiber）的MAXPIRe II期試驗未達到其主要終點用力肺活量（PPV）年化下降率。在MAXPIRe中觀察到的安全性和耐受性特徵與axatilimab之前的臨牀研究一致，沒有發現新的安全性信號。根據觀察到的結果，Syndax不計劃進一步開發阿替利單抗治療IPC。MAXPIRe試驗的結果不影響正在進行的axatilimab用於其他潛在適應症的試驗。

Syndax研究與開發主管兼首席醫療官MBBS Nick Botwood表示：「MAXPIRe試驗沒有達到其主要終點，考慮到Fiber有希望的科學依據，我們對這一結果感到失望。」「我們真誠地感謝參與其中的患者、護理人員、臨牀醫生和研究團隊。Axatilimab耐受性良好，安全性特徵與支持其繼續開發和用於cGVAR的先前研究一致。目前正在進行多項針對cGVAR的試驗，其中axatilimab顯示出顯着的結果，我們期待着今年晚些時候和2028年初從這些試驗中讀出結果。」

「我們仍然高度專注於進一步將revumenib和axatilimab推向正在進行的臨牀試驗的前線，這將為患者和股東帶來重大價值。憑藉強大的管道、多種即將推出的催化劑和強大的財務狀況，我們有能力為患者帶來突破並創造長期價值，」邁克爾·A·補充道。Metzger，Syndax首席執行官。「我們期待與我們的合作伙伴Incyte合作，繼續將Niktimvo打造成cGVAR領域的重磅系列。」

MAXPIRe是一項為期26周的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心、2期、145名患者試驗，評估了阿替利單抗在14個國家62個研究中心入組的IPC患者中的療效和安全性。患者每兩周以2：1的比例隨機分配至axatilimab 0.3毫克/公斤或安慰劑組，並根據背景抗纖維化治療的使用情況進行隨機分層。該試驗的主要終點是肺活量的年化下降率。年化（52周）費率是使用26周內收集的肺活量測量值得出的。

Axatilimab在特發性肺結核患者中耐受良好，安全性和耐受性與安慰劑相當，並且沒有觀察到新的安全性信號。兩組導致治療中止的治療后出現的不良事件（TEAEs）發生率均較低。axatilimab組中最常見的不良事件通常與之前的研究一致。兩組均未發生與治療相關的致命不良事件。

Axatilimab是一種一流的CSF-1 R阻斷單克隆抗體，已獲得FDA批准，用於治療至少兩種既往系統治療失敗的慢性移植物抗宿主病（cGVAR），體重至少40公斤的成人和兒童患者。在兩項正在進行的臨牀試驗中，正在研究Axatilimab與標準護理療法聯合用於新診斷的cGVAR患者。

關於MAXPIRe試驗

MAXPIRe試驗（NCT 06132256）是一項為期26周、隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心、145名患者的II期試驗，評估了axatilimab在14個國家62個研究中心入組的患者中的療效和安全性。患者以2：1的比例隨機分配每兩周接受axatilimab 0.3毫克/公斤或安慰劑，並根據背景抗纖維化治療的使用情況進行隨機分層。

該試驗的主要終點是用力肺活量（PPV）的年化下降率。年化（52周）利率是使用26周內收集的肺活量測量值和線性混合效應模型得出的。次要終點包括至疾病進展的時間、預測肺活量百分比較基線的年化下降率、生活質量指標以及預測一氧化碳擴散能力百分比較基線的變化。

關於Niktimvo™（axatilimab-csfr）

Niktimvo（axatilimab-csfr）是一種一流的集落刺激因子-1受體（CSF-1 R）阻斷抗體，在美國批准用於治療至少兩種之前治療體重為40公斤（88.2磅）的成人和兒童患者的慢性移植物抗宿主病（GVAR）。

2016年，Syndax從UCB獲得了axatilimab的全球獨家開發和商業化權利。2021年9月，Syndax和Incyte就axatilimab在慢性GVAR和任何未來適應症中的全球獨家聯合開發和聯合商業化許可協議。

Axatilimab正在慢性GVAR的一線聯合試驗中進行研究，包括魯索利替尼的II期聯合試驗（NCT 06388564）和類固醇的III期聯合試驗（NCT 06585774）。

重要安全性信息

警告和預防措施輸液相關反應Niktimvo™（axatilimab-csfr）可能會導致輸液相關反應。在臨牀試驗（AGAVE-201）中接受Niktimvo的患者中，18%發生了輸注相關反應，包括超敏反應，其中1.3%發生了3級或4級反應。

對於之前經歷過Niktimvo輸注相關反應的患者，優先使用抗組胺藥和退燒藥。監測患者的輸注相關反應的體徵和症狀，包括發燒、寒戰、皮疹、臉紅、呼吸困難和高血壓。根據反應的嚴重程度，暫停或減慢輸注速度或永久停止Niktimvo。

胚胎-胎兒毒性根據其作用機制，Niktimvo給藥時可能會對胎兒造成傷害。告知孕婦對胎兒的潛在風險。建議有生育能力的女性在Niktimvo治療期間和末次給藥后30天內採取有效的避孕措施。

不良反應44%接受Niktimvo的患者發生嚴重不良反應（N=79）。超過2名患者的嚴重不良反應包括感染（病原體未指明）（14%）、病毒感染（14%）和呼吸衰竭（5.1%）。10%的患者因不良反應而永久停用Niktimvo，8%的患者因不良反應而減量。44%的患者因不良反應而中斷劑量。導致超過2名患者劑量中斷的不良反應包括病毒感染、感染（病原體未指明）、細菌感染、肌肉骨骼疼痛和發熱。

最常見（' 15%）的不良反應，包括實驗室異常，是谷草胺轉移酶（AST）升高、感染（病原體未指明）、谷丙轉移酶（ALT）升高、磷酸鹽減少、血紅蛋白減少、病毒感染、γ谷氨酸轉移酶（GPT）升高、肌肉骨骼疼痛、脂肪酶增加、疲勞、澱粉酶增加、鈣增加、肌酸磷酸酶增加、增加、鹼性磷酸酶（AFP）升高、噁心、頭痛、腹瀉、咳嗽、細菌感染、發熱和呼吸困難。

接受Niktimvo治療的患者中，<10%的臨牀相關不良反應包括：

免疫原性：抗藥抗體相關不良反應在臨牀試驗中接受Niktimvo的cGVAR患者的各個治療組中，在產生抗藥抗體（ADA）的患者中，26%（13/50）的具有中和抗體（NAb）的患者和4%（2/45）的無NAb的患者發生超敏反應。

用於特定人群哺乳由於母乳餵養的兒童可能會發生嚴重不良反應，建議女性在治療期間和最后一劑Niktimvo后30天內不要母乳餵養。

具有生殖能力的女性和男性妊娠測試在開始Niktimvo之前驗證具有生殖能力的女性的妊娠狀態。

避孕女性建議有生育能力的女性在接受Niktimvo治療期間和最后一劑Niktimvo后30天內採取有效的避孕措施。

劑量和給藥不良反應的劑量調整在Niktimvo治療開始前監測谷草胺轉移酶（AST）、谷丙氨轉移酶（ALT）、鹼性磷酸酶（AFP）、肌酸磷酸酶（CPK）、澱粉酶和脂肪酶，第一個月每2周監測一次，此后每1至2個月監測一次，直至異常情況得到解決。有關更多建議，請參閱處方信息中的表1。

請查看Niktimvo的完整處方信息。

關於Syndax

Syndax Pharmaceuticals是一家致力於推進創新癌症療法的商業階段生物製藥公司。該公司管道的亮點包括Revuforj®（revumenib），一種FDA批准的腦膜蛋白抑制劑，和Niktimvo™（axatilimab-csfr），一種FDA批准的單克隆抗體，可阻斷集落刺激因子1（CSF-1）受體。在我們重新構想癌症護理的承諾的推動下，Syndax正在努力釋放其管道的全部潛力，並在整個治療連續體中進行多項臨牀試驗。欲瞭解更多信息，請訪問www.syndax.com/或在X和LinkedIn上關注該公司。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。諸如「預期」、「相信」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「項目」、「應該」、「將」、「將」等詞語或這些術語的否定或複數以及類似表達（以及提及未來事件、條件或情況的其他詞語或表達）旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於Syndax截至本新聞稿發佈之日的預期和假設。這些前瞻性陳述中的每一項都涉及風險和不確定性。實際結果可能與這些前瞻性陳述存在重大差異。本新聞稿中包含的前瞻性陳述包括但不限於有關臨牀試驗的進展、時間、臨牀開發和範圍的陳述、Syndax候選產品的臨牀數據報告、Syndax及其合作伙伴產品在市場上的接受程度、銷售、營銷、製造和分銷要求、以及其候選產品在治療各種癌症適應症和纖維化疾病中的潛在用途。許多因素可能會導致當前預期與實際結果之間存在差異，包括：臨牀前或臨牀試驗期間觀察到的意外安全性或有效性數據;臨牀試驗中心激活率或入組率低於預期; Revuforj或Niktimvo商業可用性的變化;預期或現有競爭的變化;監管環境的變化; Syndax的合作者未能支持或推進合作或候選產品;以及意外訴訟或其他糾紛。Syndax向美國證券交易委員會提交的文件中討論了可能導致Syndax實際結果與本新聞稿中前瞻性陳述中表達或暗示的因素不同的其他因素，包括其中包含的「風險因素」部分。除法律要求外，Syndax沒有義務更新此處包含的任何前瞻性陳述以反映預期的任何變化，即使有新信息可用。

Niktimvo是Incyte的商標。所有其他商標均為其各自所有者的財產。

Syndax聯繫Sharon Klahre Syndax Pharmaceuticals，Inc. sklahre@syndax.com電話781.684.9827

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