Pasatru™（Atlantosmab-grts）在OPTIMA試驗擴展期間證明成人進行性骨質疏松症（FOP）患者中沒有出現新的異位性礦化（HO）病變

根據一項在成人FOP中進行的為期56周的安慰劑對照試驗的結果，Pasatru是第一種也是唯一一種獲得FDA批准的治療方法，顯示新的HO病變和臨牀醫生評估的發作均有所減少

ASBMR上公佈的最新數據顯示，Pasatru在第56周至第84周期間具有持續的療效和一致的安全性特徵，支持長期疾病控制

紐約州塔里鎮2026年10月12日（環球新聞網）-- Regeneron Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克：REGN）今天宣佈了三期OPTIMA試驗的84周積極結果，該試驗在患有進行性骨質疏松性纖維發育不良（FOP）的成人中評估了Pasatru™（Atlantosmab-grts）。Pasatru的這些長期研究結果證明，在阻止新的、流氓骨生長和顯着減少疾病爆發方面具有持續的功效，並在美國骨與礦物研究學會（ASBMR）年會的最新口頭會議上進行了介紹。Pasatru最近獲得了美國食品和藥物管理局（FDA）的批准，該試驗基於一項為期56周的安慰劑對照試驗，旨在減少新的異位性礦化（HO）病變的形成和臨牀醫生評估的成人FOP發作。Pasatru是一種VelocImmune®衍生的全人單克隆抗體，可結合Activin A蛋白並抑制其信號傳遞，Regeneron科學家發現Activin A蛋白是參與FOP患者HO病變發展的關鍵蛋白質。

倫敦皇家國家骨科醫院代謝骨疾病中心主任理查德·基恩教授説：「FOP是一種毀滅性的、無情的疾病，每一次發作都可能帶來對潛在新的異常骨生長的焦慮，並導致活動能力喪失。」OPTIMA試驗的全球主要研究員。「患者迫切需要的是長期控制新的HO病變和發作，以幫助患者安心。三期OPTIMA試驗的84周數據表明，持續的疾病改善控制以及總體耐受良好的安全性特徵，這對成人FOP群體非常重要。」

OPTIMA是一項全球、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，招募了63名18歲及以上FOP患者。試驗參與者被隨機分配接受Pasatru 10毫克/公斤、Pasatru 3毫克/公斤或安慰劑，每四周一次，持續56周。此后，58名參與者完成了雙盲擴展階段，直至至少84周。

第56周時，OPTIMA達到了主要終點，表明新的HO病變減少了90%或更多，臨牀醫生評估的成人FOP發作大幅減少。這些56周數據的詳細結果最近發表在《柳葉刀》上。然后在第84周時重新評估終點。通過計算機斷層掃描（CT）掃描評估，從第56周開始，Pasatru在第84周沒有觀察到新的HO病變，而安慰劑組則觀察到9個新的HO病變。此外，先前在Pasatru 3毫克/公斤組第56周檢測到的一個新的HO病變在第84周時不再檢測到。與安慰劑相比，臨牀醫生評估的新發作數量也有所減少，尤其是Pasatru 10毫克/公斤組觀察到1例，Pasatru 3毫克/公斤組觀察到14例，安慰劑組觀察到17例。

截至第84周，兩種劑量的Pasatru的安全性總體耐受良好，與56周時觀察到的情況一致。56周時，接受Pasatru治療的至少10% FOP成年人中發生的最常見不良反應是膿腫、痤瘡、毛發生長加快、Madarosis（眉毛或睫毛脫發）、口腔潰瘍、鼻出血（流出血）、毛囊炎、甲溝炎（指甲感染）和皮疹。第84周時，最常見的治療后出現的不良事件是接受Pasatru 10毫克/公斤治療的參與者的痤瘡和接受Pasatru 3毫克/公斤治療的參與者的鼻出血（均非嚴重）。接受Pasatru 10毫克/公斤治療的參與者中，治療后出現的出血事件低於接受Pasatru 3毫克/公斤或安慰劑治療的參與者。皮膚和軟組織感染呈劑量依賴性增加（安慰劑組為33%，Pasatru 3毫克/公斤組為53%，Pasatru 10毫克/公斤組為78%），這些感染均通過進一步治療得到解決，沒有患者因感染而停止治療。試驗中沒有報告死亡。

Pasatru在患有FOP的青少年和兒童中進行的3期試驗OPTIMA 2計劃於今年晚些時候開始。欲瞭解更多信息，請訪問Regeneron臨牀試驗網站、聯繫clinicaltrials@regeneron.com或致電+1 844-734-6643。

關於FOP FOP是一種極其罕見的遺傳性疾病，其中肌肉、韌帶和結締組織被流氓骨形成逐漸滲透，這一過程稱為HO。頜骨、脊柱、臀部和胸腔的HO會使説話、進食、行走或呼吸等基本動作變得困難，導致骨骼畸形、體重減輕和行動能力不斷喪失。全球已知約有900人被診斷出患有FOP，大多數患者在30歲時成為輪椅使用者，中位生存年齡約為56歲。

關於OPTIMA臨牀試驗OPTIMA是一項3期、多中心、跨國試驗，旨在評估Pasatru在活動性FOP患者中減少異位骨形成和耀斑的功效及其安全性、耐受性和藥代動力學。

該試驗招募了63名年齡在18歲及以上的參與者，他們患有任何引起FOP的I型激活素A受體（ACVR 1）變體，表現出FOP疾病活動性或HO病變進展，並且篩選時累積模擬關節受累量表（CAQI）評分& 19。CADIS是臨牀醫生用來評估關節受累程度的評分工具，評分越高，疾病嚴重程度越高（量表：0至30）。符合條件的參與者被隨機分配接受Pasatru 10毫克/公斤、Pasatru 3毫克/公斤或安慰劑，每四周一次，持續56周。此后，參與者可以選擇在雙盲擴展期繼續接受最初分配的治療至少84周，或者停止治療並進入僅觀察組。

在治療期間，通過對HO病變的全身CT掃描、醫生和患者對發作的評估、利用CADIS評估關節功能以及觀察疾病嚴重程度的變化來評估療效。安全性評估包括不良事件報告、生命體徵測量、體檢和凝血測試。

關於Pasatru Regeneron數十年來一直從事FOP研究，並幫助提供了對該疾病生物學和自然歷史的基本見解。Regeneron科學家發現激活素A通過驅動HO（FOP的主要病理）在FOP中發揮關鍵作用。Pasatru是一種VelocImmune衍生的全人單克隆抗體，可結合激活素A蛋白並抑制其信號傳遞，激活素A蛋白參與FOP患者異位骨的發育。

Pasatru在美國獲得FDA批准，可減少成人FOP新的HO病變的形成和臨牀醫生評估的發作。在歐盟，歐洲藥品管理局目前正在審查Pasatru的監管提交文件。包括日本在內的世界各國計劃提交更多監管材料。Pasatru此前曾獲得FDA的快速通道認定和孤兒藥認定，以及歐盟歐洲藥品管理局和日本厚生勞動省的孤兒認定。

Regeneron致力於支持罕見疾病患者。Regeneron的myRARE™計劃提供資源來幫助患者和醫療保健提供者，包括產品信息、保險福利驗證以及有關潛在財務支持的信息。要了解myRARE，請訪問myRARE.com或致電1-833- 4 my-RARE（1-833-469-7273）。

重要安全性信息

關於帕斯卡魯，我應該瞭解的最重要信息是什麼？

PasATRU可能會引起嚴重的副作用，包括：

如果您懷孕了，請不要接受PAATRU。

在您收到PAATRU之前，請告訴您的醫療保健提供者您的所有健康狀況，包括您是否：

告訴您的醫療保健提供者您服用的所有藥物，包括處方藥和非處方藥、維生素和草藥補充劑。

PasATRU最常見的副作用包括：

這些並不是PAATRU可能的所有副作用。致電您的醫生尋求有關副作用的醫療建議。您可以通過1-800-FDA-1088向FDA報告副作用。

什麼是帕薩特魯魯？

PasATRU™（Atlantosmab-grts）是一種處方藥，用於減少骨骼外新的異常骨生長（異位骨質疏松）的形成和患有進行性骨質疏松症（FOP）的成人的發作。

目前尚不清楚PasATRU對兒童是否安全有效。

請單擊此處獲取完整的處方信息，包括用藥指南。

關於Regeneron的VelocImmune技術Regeneron的VelocImmune技術利用具有基因人源化免疫系統的專有基因工程小鼠平臺來產生完全優化的人抗體。當Regeneron的聯合創始人、總裁兼首席科學官George D.揚科普洛斯是一名研究生，他的導師弗雷德里克·W。早在1985年，他們就率先設想製造這種基因人源化小鼠，而Regeneron花了幾十年時間發明和開發VelocImmune和相關的VelociSuite®技術。Yancopoulos博士和他的團隊使用VelocImmune技術創建了很大一部分原始的、FDA批准的全人單克隆抗體。這包括Dupixent®（dupixent ®）、Libtayo®（cemiplimab-rwlc）、Prralent ®（alimab）、Kevzara®（sarilumab）、Evkeeza®（evinacumab-dgnb）、Inmazeb®（atoltivimab、maftivimab和odesivimab-ebggn）、Veopoz®（pozelimab-bbel）和Pasatru™（vitosmab-grts）。此外，REGEN-COV®（casirivimab和imdemimab）已在COVID-19大流行期間獲得FDA授權，直至2024年。全球共有11種抗體和雙特異性產品獲得批准或授權，這些產品是使用VelocImmune技術發明或衍生的。

本新聞稿包括前瞻性陳述，涉及與未來事件和Regeneron Pharmaceuticals，Inc.未來業績有關的風險和不確定性。（「Regeneron」或「公司」），並且實際事件或結果可能與這些前瞻性陳述存在重大差異。諸如"預期"、"期望"、"打算"、"計劃"、"相信"、"尋求"、"估計"、此類詞語的變體以及類似表述等詞語旨在識別此類前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。這些陳述涉及Regeneron和/或其合作者或被許可人銷售或以其他方式商業化的產品的性質、時機以及可能的成功和治療應用等，這些風險和不確定性包括（統稱為「Regeneron的產品」）和由Regeneron和/或其合作者或被許可人開發的候選產品（統稱為「Regeneron的候選產品」）以及正在進行或計劃的研究和臨牀項目，包括但不限於Pasatru ™（Atlantosmab-grts）用於治療患有進行性骨質疏松性纖維發育不良（「FOP」）的成年人; Regeneron產品的利用、市場接受度和/或商業成功的不確定性（例如Pasatru）和Regeneron的產品候選以及研究的影響（無論是由Regeneron還是其他機構進行，無論是強制還是自願），包括本新聞稿中討論或引用的研究，關於上述任何內容; Regeneron候選產品和Regeneron產品的新適應症（包括用於治療患有FOP的青少年和兒童的Pasatru）可能獲得監管批准和商業發佈的可能性、時間和範圍; Regeneron的合作者、被許可人、供應商或其他第三方的能力（如適用）執行與Regeneron產品和Regeneron候選產品相關的製造、灌裝、整理、包裝、貼標籤、分銷和其他步驟; Regeneron管理多種產品和候選產品供應鏈的能力以及與關税和其他貿易限制相關的風險; Regeneron產品管理引起的安全問題（例如Pasatru）和Regeneron候選產品用於患者，包括與在臨牀試驗中使用Regeneron產品和Regeneron候選產品相關的嚴重併發症或副作用;監管和行政政府當局的決定可能會推迟或限制Regeneron繼續開發或商業化Regeneron產品和Regeneron候選產品的能力;影響Regeneron產品、研究和臨牀項目以及業務的持續監管義務和監督，包括與患者隱私相關的業務;來自第三方付款人和其他第三方的Regeneron產品報銷或共付費用援助的可用性和範圍，包括私人付款人醫療保健和保險計劃、健康維護組織、藥房福利管理公司以及醫療保險和醫療補助等政府計劃;此類付款人和其他第三方的承保範圍和報銷確定以及此類付款人和其他第三方採用的新政策和程序;藥品定價法規和要求以及Regeneron定價策略的變更，包括與Regeneron 2026年4月與美國政府達成的協議有關的變更;影響醫療保健行業的法律、法規和政策的其他變化;競爭產品和候選產品（包括生物仿製藥產品）可能優於Regeneron產品和Regeneron產品候選產品或更具成本效益; Regeneron和/或其合作者或許可證持有人進行的研究和開發計劃的結果可以在其他ST中複製的程度導致候選產品進入臨牀試驗、治療應用或監管批准;意外費用;開發、生產和銷售產品的成本; Regeneron滿足其任何財務預測或指導的能力以及對這些預測或指導的假設的變更;任何許可、合作或供應協議的可能性，包括Regeneron與賽諾菲和拜耳的協議（或其各自的附屬公司，如適用），將被取消或終止;公共衞生爆發、流行病或流行病對Regeneron業務的影響;以及與公司和/或其運營相關的訴訟和其他訴訟以及政府調查相關的風險（包括美國司法部和美國馬薩諸塞州特區檢察官辦公室發起或參與的未決民事訴訟），與其他方知識產權相關的風險以及與此相關的未決或未來訴訟（包括但不限於與EYLEA®（阿柏西普）注射劑相關的專利訴訟和其他相關訴訟），任何此類訴訟和調查的最終結果，以及上述任何情況可能對Regeneron的業務、前景、經營業績和財務狀況產生的影響。對這些和其他重大風險的更完整描述可以在Regeneron向美國證券交易委員會提交的文件中找到，包括截至2025年12月31日止年度的10-K表格和截至2026年6月30日季度的10-Q表格。任何前瞻性陳述都是基於管理層當前的信念和判斷做出的，並警告讀者不要依賴Regeneron做出的任何前瞻性陳述。Regeneron不承擔任何義務更新（公開或以其他方式）任何前瞻性陳述，包括但不限於任何財務預測或指導，無論是由於新信息，未來事件或其他原因。

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