Korro宣佈在KRRO-121的1/2期臨牀試驗（ANCHOR）中接種第一批隊列

馬薩諸塞州劍橋2026年10月5日（環球新聞網）-- Korro Bio，Inc.（科羅）（納斯達克：KRRO）是一家臨牀階段生物製藥公司，利用其寡聚酸促進的RNA編輯（OPRA ®）平臺開發一類針對罕見和高度流行疾病的新型遺傳藥物，該公司今天宣佈，第一批參與者已在其KRRO-121的1/2期臨牀試驗中接受了給藥，該公司正在開發GalNAc結合的RNA編輯寡核苷酸（REO），用於治療尿循環障礙（UCD）患者和肝性腦病（HE）患者的高氨血癥。

「UCD患者及其家人一直生活在一種低級的恐懼之中，擔心胃病、遺漏劑量的氮清除劑或錯誤的膳食可能會引發高氨血癥危機。在多項具有不同突變的臨牀前研究中，KRRO-121已經證明了抑制氨漂移的能力，」Korro首席執行官兼總裁Ram Aiyar博士説。「給錨定組的第一批人接種疫苗是朝着首先獲得安全性、然后是活動性證據邁出的一步。我們希望通過這項試驗證明，為UCD患者提供安心的潛力，無論他們的突變背景如何。我要感謝所有參與實現這一目標並與我們合作為UCD患者提供選擇的利益相關者。」

該試驗目前正在澳大利亞招募健康志願者，是名為ANCHOR（通過基於寡核苷酸的RNA編輯控制高氨血癥的評估）的全球1/2期臨牀試驗計劃的一部分。錨由兩個部分組成：

Korro 1期臨牀試驗的SAD部分將在最多5個隊列中招募多達30名健康志願者，其中MAD部分將在兩個隊列中招募多達20名受試者。SAD和MAD部分均將進行安慰劑對照（www.clinicaltrials.gov（NCT 07773246））。

關於Korro

Korro是一家臨牀階段的生物製藥公司，利用新型寡核苷酸促進RNA編輯（OPERA®）平臺開發用於罕見和高度流行疾病的新型遺傳藥物。OPERA提供RNA編輯寡核苷酸（REO）的精確的、組織定向的遞送，所述RNA編輯寡核苷酸修飾靶向的天然mRNA轉錄物以修復或形成具有增強功能的從頭蛋白。該平臺結合了一系列功能，包括通過ADAR蛋白（作用於RNA的腺苷脱氨酶）的轉錄生物學的複雜知識、REO的機器學習優化、接頭化學專業知識，以及使用高度針對性的組織特異性遞送方法。因此，OPRA平臺使Korro能夠生成和推進一系列差異化程序，這些程序旨在利用人體的天然RNA編輯過程，提供精確但短暫的單鹼基編輯，以產生活性增強的治療性蛋白質。其內源性蛋白質。通過編輯RNA而不是DNA，Korro正在通過提供額外的精確度和可調節性來擴大遺傳藥物的範圍，這有可能提高特異性和改善長期耐受性。Korro希望利用基於REO的方法，通過利用其專有的OPRA平臺和先例的給藥模式，將其藥物提供給患者，包括用於皮下給藥的N-乙基半乳糖胺（GalNAc）結合物、生產技術和已建立的已批准的寡聚核寡核酸藥物監管途徑。Korro常駐馬薩諸塞州劍橋市。欲瞭解更多信息，請訪問korrobio.com。

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繞錨定件

ANCHOR（通過基於寡核苷酸的RNA編輯控制高氨血癥的評估）是Korro的全球兩部分1/2期臨牀試驗計劃，評估KRRO-121的安全性，耐受性，藥代動力學（PK）和臨牀活性。第1部分將包括在健康成人志願者中進行的KRRO-121的1期單次給藥劑量遞增（SAD）和1期多次給藥劑量遞增（MAD）研究。第2部分將是在UCD患者中進行的II期試驗。

第1部分SAD於2026年9月開始，在最多5個隊列中招募了最多30名健康志願者，每個劑量水平均接受安慰劑對照。第1部分MAD將在兩個隊列中最多20名健康志願者中評價某些選定劑量的KRRO-121。第1部分的主要目的是評價KRRO-121的安全性、耐受性和PK。

ANCHOR計劃的第2部分將評估UCD患者的KRRO-121，評估安全性、耐受性、PK和臨牀活性。UCD患者的給藥預計將於2027年上半年開始，中期臨牀讀數預計將於2027年下半年進行。有關ANCHOR計劃的更多信息，請訪問ClinicalTrials.gov（NCT 07773246）;由兩部分組成的ANCHOR計劃中的后續試驗將在試驗開始時附加到ClinicalTrials.gov中。

關於高氨血癥

高氨血癥是氨在血液中的危險積聚，可表現爲多種適應症，包括尿循環障礙（UCD）和肝性腦病（HE）。UCD是一種罕見的先天性代謝障礙，涉及尿生成（將氨轉化為尿液進行排泄的過程）所需的酶缺乏。任何一種尿循環酶的缺乏或缺乏都會導致高氨血癥並增加高氨血癥危象（HAC）的風險，從而導致嚴重和永久性的神經系統症狀、昏迷和死亡。HE是肝臟疾病的一種神經精神併發症，其特徵是認知功能障礙和意識改變。HE主要是由於肝臟無法充分對氨解毒引起的，通常發生在肝硬化患者中。這導致氨在血液中積聚並穿過血腦屏障，導致從輕微的認知障礙到嚴重的意識混亂和昏迷的大腦功能障礙。

關於KRRO-121

KRRO-121是一種GalNAc偶聯的RNA編輯寡聚核寡核酸，可用於治療任何突變背景的UCD患者以及HE患者的高氨血癥。KRRO-121利用Korro專有的INTERA ®平臺，旨在產生穩定的從頭谷氨胺合成酶（GS）蛋白，這是一種參與氨清除的關鍵酶。這種合成救援方法旨在提高高氨血癥驅動的疾病（例如UCD和HE）中的氨清除率。Korro的臨牀前數據支持KRRO-121有可能成為一種泛UCD治療方法，可以控制氨水平，並有可能實現飲食自由化、減少對氮清除劑的依賴並降低HACs的風險。KRRO-121還有可能增強HE患者的氨控制，這可能會降低複發性HE發作的風險。KRRO-121可能會提供不頻繁的皮下給藥，如果在臨牀研究中得到證實，這可能會比當前需要每日多次給藥的治療提供顯着的改善。KRRO-121有潛力成為UCD和HE的差異化、一流的疾病改善療法。

前瞻性陳述

本新聞稿中的某些陳述可能構成經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的「前瞻性陳述」。前瞻性陳述包括但不限於有關Korro對未來的期望、希望、信念、意圖或策略的明確或暗示陳述，包括但不限於有關以下方面的明確或暗示陳述：ANCHOR 1/2期臨牀試驗計劃的設計、實施、入組和進展，包括ANCHOR結果的時間; KRRO-121的潛力和市場機會; KRRO-121的臨牀前發現轉化為臨牀結果的程度; OPRA平臺的治療潛力; Korro為UCD患者提供額外治療選擇並改善其結果的能力;在多個項目中達到臨牀里程碑;等等。此外，任何提及未來事件或情況的預測、預測或其他描述的陳述，包括任何基本假設，都是前瞻性陳述。「預期」、」相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「預期」、「打算」、「可能」、「可能」、「計劃」、「可能」、「潛在」、」預測」、「項目」、」應該」、「努力」、「將」、「目標」、「目標」、「承諾」和類似表述可識別為前瞻性陳述，但沒有這些字眼並不表示該聲明沒有前瞻性。前瞻性陳述是基於當前的預期和假設，雖然被認為是合理的，但本質上是不確定的。新的風險和不確定性可能不時出現，不可能預測所有風險和不確定性。可能導致實際結果與當前預期存在重大差異的因素包括但不限於管理層控制範圍之外的各種因素，包括與臨牀前研究和進行臨牀試驗相關的風險;與臨牀試驗驗證臨牀前研究觀察結果相關的風險;與第三方合作相關的風險;與保護知識產權相關的其他風險;以及與總體經濟狀況相關的風險;以及Korro向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中不時指出的其他風險和不確定性，包括第二部分第1A項。Korro於2026年8月6日向SEC提交的10-Q表格季度報告中的「風險因素」，因此可能會通過其向SEC提交的其他文件進行修改或補充。本新聞稿中的任何內容均不應被視為任何人對本文所述前瞻性陳述將實現或此類前瞻性陳述的任何預期結果將實現的陳述。您不應過度依賴本新聞稿中的前瞻性陳述，這些陳述僅限於其發佈之日，並且通過參考此處的警告性陳述來對其進行完整限定。除法律要求外，Korro不承擔或接受任何義務公開發布任何前瞻性陳述的更新或修訂，以反映其預期或任何此類陳述所基於的事件、條件或情況的任何變化。本新聞稿並不旨在總結對科羅投資的所有條件、風險和其他屬性。

Korro Bio聯繫方式

投資者和媒體聯繫方式Malini Chatterjee，Blueprint生命科學小組博士mchatterjee@bplifescience.com或ir@korrobio.com 917.330.4269