Ultragenyx宣佈向歐洲藥品管理局（EMA）提交上市許可申請（MAA），以獲得MPS Ⅲ IA（Sanfilippo綜合徵A型）的首個研究性基因療法

瑞士巴塞爾，2026年10月2日（環球新聞網）--今天，Ultragenyx宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）已驗證該公司的研究性基因療法rebisufligene etisparvovec的上市許可申請（MAA），用於治療粘胞菌病Ⅲ型（MPS Ⅲ IA），也稱為Sanfilippo綜合徵A型。

EMA驗證確認申請足夠完整，FDA可以開始正式的科學審查。驗證並不構成對該申請的批准，也不代表對研究治療的安全性或有效性的確定，也不保證該申請最終將獲得上市許可。Ultragenyx高級副總裁兼歐洲、中東和非洲區域主管Jane Cooper表示：「EMA對我們申請的驗證標誌着這種研究性療法正在進行的審查過程中的一個重要監管里程碑。」「我們認識到MPS HIPAA社區內存在重大未滿足的需求，並繼續與歐洲藥品管理局（EMA）一起推進我們的全球監管戰略。我們還計劃隨着時間的推移擴展到其他地區。」

MPS Ⅲ A是一種罕見的進行性遺傳性疾病，與嚴重的神經功能障礙和重大未滿足的醫療需求相關。目前，受影響兒童及其家人的治療選擇仍然有限。研究性基因療法還獲得了歐洲藥品管理局的優先藥物（PRIME）指定和孤兒藥物指定，反映了MPS TGA的罕見性和嚴重性以及受影響患者及其家人經歷的重大未滿足的醫療需求。這些指定旨在支持治療嚴重疾病和罕見疾病的藥物的開發和評估，不應被解釋為表明將獲得上市許可。

作為一種研究性高級治療藥物，該申請將屬於歐盟衞生技術評估法規引入的歐盟聯合臨牀評估（JCA）框架的範圍。JCA旨在支持歐盟成員國之間協調一致的臨牀評估流程，並代表了更廣泛的患者訪問途徑的新組成部分。

該公司還在繼續與多個地區的衞生當局進行討論，並啟動了與英國藥品和保健產品監管局（MHRA）以及沙特食品和藥物管理局（SFDA）的監管參與活動，作為其更廣泛目標的一部分，即尋求潛在的未來地理擴張。

關於Sanfilippo綜合徵A型

Sanfilippo綜合徵A型是一種極其罕見、致命的髓鞘儲存病，主要影響大腦，其特點是從兒童早期開始出現快速、進行性神經退行性病變。患有A型Sanfilippo綜合徵的兒童通常會出現進行性的整體發育迟緩，隨后喪失認知、語言和運動功能，最終導致過早死亡。據估計，A型Sanfilippo綜合徵影響商業地區約3，000至5，000名患者，平均預期壽命為15年。該疾病是由硫胺酶（SGSH）缺乏引起的，導致硫酸乙撲蛋白在細胞中積聚並對中樞神經系統造成進行性損害。

關於rebisufligene etisparvovec

Rebisufligene etisparvovec是一種單劑量靜脈注射的AAC 9基因療法，旨在遞送缺陷酶基因的功能性副本，該基因可以表達和取代SGSH酶。Ultragenyx於2026年9月17日獲得FDA對rebisufligene etisparvovec的批准。

關於Ultragenyx

Ultragenyx是一家生物製藥公司，致力於為患者提供治療嚴重罕見和超罕見遺傳性疾病的新型療法。該公司建立了多元化的批准藥物和候選治療組合，旨在解決醫療需求未滿足且生物學明確的疾病，而這些疾病通常沒有批准的治療方法來治療基礎疾病。該公司由一支在罕見病療法開發和商業化方面經驗豐富的管理團隊領導。Ultragenyx的戰略基於時間和成本效益的藥物開發，目標是為最緊迫的患者提供安全有效的治療方法。

前瞻性陳述和Ultragenyx對數字媒體的使用除本文包含的歷史信息外，本新聞稿包含前瞻性陳述，包括有關EMA審查rebisfligene etisparvovec（UX 111）營銷授權申請的聲明;審查的潛在時間和結果以及歐盟委員會的任何決定; UX 111的潛在安全性、有效性和益處;歐盟成員國的聯合臨牀評估流程和潛在的患者准入;以及Ultragenyx在其他地區的監管參與和潛在擴張計劃。這些陳述是1995年《私人證券訴訟改革法案》「安全港」條款含義內的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性，可能導致實際結果與明確或暗示的結果存在重大差異。此類風險和不確定性包括EMA或其他衞生當局要求額外數據、研究或生產信息、延迟審查或拒絕授予上市授權或其他批准的可能性;臨牀數據無法確定批准所需的安全性和有效性;出現製造、質量或供應問題;聯合臨牀評估或國家定價和報銷流程延迟或限制患者就診;與歐盟以外當局的接觸不會導致提交或批准。PRIME和孤兒指定以及對應用程序的EMA驗證並不能保證批准或患者訪問。

有關影響Ultragenyx的風險和不確定性的更多信息，請參閱其於2026年8月5日提交的10-Q表格季度報告，以及隨后向SEC提交的定期報告。Ultragenyx不承擔更新或修改這些前瞻性陳述的義務，除非法律要求

除了向美國證券交易委員會提交的文件、新聞稿和公開電話會議外，Ultragenyx還利用其投資者關係網站和社交媒體發佈有關公司的重要信息，包括可能被視為對投資者重要的信息，並遵守FD法規規定的披露義務。有關Ultragenyx的財務和其他信息定期發佈，可在Ultragenyx的投資者關係網站（https：//ir.ultragenyx.com/）和LinkedIn網站（https：//www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmacical-inc-/）上訪問。

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