Prime Medical宣佈美國FDA批准PM 647治療Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的新葯研究申請

--該許可凸顯了Prime Medical肝臟特許經營權的持續執行、模塊化和勢頭，以最近對PM 577 a的監管許可為基礎--

--預計2027年將有初步臨牀數據--

馬薩諸塞州劍橋九月24，2026（GLOBE NEWSWIRE）-- Prime Medicine，Inc.（納斯達克：PRME）是一家致力於提供新型差異化一次性治療遺傳療法的生物技術公司，今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准該公司針對PM 647的研究性新葯（IND）申請，PM 647是一種研究性體內Prime Editor Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。該許可使PM 647能夠在美國進行臨牀研究，其中大約10萬人攜帶PM 647旨在糾正的PiZZ基因型。

「FDA批准PM 647 IND是Prime Medical的一個重要里程碑，標誌着我們肝臟系列的持續發展勢頭，」醫學博士艾倫·雷恩（Allan Reine）表示，Prime Medical首席執行官。「PM 647有可能改變AATD的治療方式，提供了一種基於Prime Editor的方法，超越蛋白質替代，針對疾病的根本原因。通過糾正潛在突變並恢復全功能AAT的產生，PM 647可以同時解決AATD的肺部和肝臟表現，併爲患者提供有差異的一次性治療方法。除了其治療潛力之外，PM 647還展示了Prime Medical平臺的可重複性和生產力。PM 577 a獲得監管批准僅幾個月后，PM 647進入臨牀開發也強化了Prime Medical的模塊化平臺和通用肝臟LNP如何支持多個項目的快速進展。」

1/2期臨牀試驗

1/2期臨牀試驗將是一項全球性、單組、開放標籤、首次人體研究，旨在評估成人AATD患者一次性靜脈輸注PM 647的安全性、耐受性和初步臨牀療效。該研究最初將招募患有僅肺部AATD表現的成年參與者。在僅接受肺部治療的參與者中證明耐受性后，該研究將擴大到一個單獨的隊列，招募患有嚴重肝臟疾病的成年人，無論是否伴有AATD的肺部表現。

關於PM 647

PM 647是一種研究性的一次性體內Prime Editor，旨在糾正WRPINA 1基因中的E342 K（Pi*Z）突變，這是AATD的最常見原因。通過從源頭糾正突變，PM 647旨在恢復功能性M-AAT的產生，並解決疾病的肝臟和肺部表現。在完全人源化小鼠模型中，PM 647實現了高編輯效率，並通過單次輸注以臨牀相關劑量將糾正的M-AAT蛋白恢復到健康人體範圍。PM 647使用與Prime Medical針對威爾遜病的研究項目PM 577 a相同的肝臟定向脂質納米顆粒（LNP）。

關於Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症

α-1抗胰蛋白酶缺乏症是一種由SERPINA 1基因變異引起的遺傳性疾病。在患有嚴重疾病的人中，功能性α-1抗胰蛋白酶不足可導致進行性肺損傷，而肝臟中突變蛋白的積累可導致進行性肝病。患者沒有獲得批准的治療性治療，以解決疾病的兩種表現的潛在遺傳原因。據估計，在美國和歐洲大約有20萬人攜帶PiZZ基因型。

關於Prime Medical

Prime Medical是一家領先的生物技術公司，致力於為患者創建和提供下一代基因編輯療法。該公司正在部署其專有的Prime Editor平臺（一種多功能、精確和高效的基因編輯技術），以開發新型差異化一次性治療性遺傳療法。Prime Editor旨在僅在基因內的正確位置進行正確編輯，同時最大限度地減少不必要的DNA修改，具有修復幾乎所有類型的基因突變的潛力，並在許多不同的組織、器官和細胞類型中發揮作用。總而言之，Prime Editor的多功能基因編輯功能可以為數千種潛在適應症帶來機會。

Prime Medical目前正在推進圍繞其核心關注領域（肝臟、肺部以及免疫學和腫瘤學）組織的多元化研究性治療項目組合。在每個核心領域，Prime Medical最初專注於一套高價值項目，每個項目都針對一種具有充分了解生物學和明確定義的臨牀開發和監管路徑的疾病，並且每個項目都希望為擴展到更多機會提供基礎。隨着時間的推移，該公司打算最大限度地發揮Prime Editor廣泛而多功能的治療潛力，以及Prime Editor平臺的模塊性，以快速有效地擴展到其當前管道中的疾病之外，可能包括其他遺傳疾病、免疫性疾病、癌症、傳染病，並針對常見疾病中的遺傳風險因素，這些疾病共同影響數百萬人。欲瞭解更多信息，請訪問www.primemedicine.com。

© 2026 Prime Medical，Inc. All rights reserved. Prime Medicine、Prime Medicine徽標和PASSIGE是Prime Medicine，Inc.的商標。此處提及的所有其他商標均為其各自所有者的財產。

前瞻性陳述

本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述，包括但不限於有關Prime Medical信念和期望的暗示和明確陳述：PM 647糾正AATD病因突變和治療AATD的潛力; PM 647的1/2期臨牀試驗，包括試驗設計、試驗的全球覆蓋範圍以及2027年初始臨牀數據的預計時間;公司AATD和Wilson疾病項目的持續發展和推進; Prime Editor平臺和通用肝臟LNP的模塊性及其好處;以及Prime Editor在數千種潛在適應症中釋放機會的潛力。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述都是基於管理層當前的預期和信念，並受到一些風險，不確定性和重要因素的影響，這些因素可能導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的內容存在重大差異，包括但不限於與以下相關的風險：與Prime Medical候選產品進入臨牀試驗相關的不確定性;臨牀前和IND啟用研究的授權、啟動和進行以及潛在候選產品的其他開發要求，包括與開放IND和獲得監管批准相關的不確定性;與新技術的開發和優化、臨牀前研究的結果或臨牀研究無法預測與未來研究相關的未來結果相關的風險; Prime Medical能夠建立和維護涵蓋其Prime Editor技術的知識產權的保護範圍; Prime Medicine確定和簽訂未來許可協議和合作的能力; Prime Medicine對現金跑道和未來財務業績的預期時間軸的預期;以及總體經濟、行業和市場狀況。這些以及其他風險和不確定性在Prime Medical最新的10-K表格年度報告以及隨后提交給美國證券交易委員會的任何文件中題為「風險因素」的部分中進行了更詳細的描述。此外，任何前瞻性陳述僅代表Prime Medical截至今天的觀點，不應被視為代表其在任何后續日期的觀點。Prime Medicine明確否認更新任何前瞻性陳述的任何義務，但須遵守適用法律規定的任何義務。我們不對任何此類前瞻性陳述的準確性做出任何陳述或保證（明確或暗示）。

投資者和媒體聯繫

Gregory Dearborn Prime Medicine 857-209-0696 gdearborn@primemedicine.com

Hannah Deresiewicz Precision AQ 212-362-1200 hannah. precisionaq.com