Satellos宣佈FDA批准Forazapadin治療面肩袖肌營養不良症（FSHD）的IND申請，並與加拿大FSHD基金會合作，提供非稀釋性融資以支持臨牀開發

多倫多，9月2026年24日（環球新聞網）-- Satellos Bioscience Inc.（納斯達克：MSLE，TSX：MSCI）是一家臨牀階段藥物開發公司，正在開發可能改善生活的藥物來治療退行性肌肉疾病，該公司今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准其研究新葯（IND）申請，用於治療面肩肱肌營養不良症（FSHD）。該公司計劃於2026年第四季度啟動FSHD的II期臨牀研究。Satellos還宣佈，FSHD加拿大基金會已同意提供高達500萬美元的非稀釋性融資，用於FSHD中forazapadin的臨牀開發。

「我們相信forazapadin靶向的生物學有潛力解決退行性肌肉疾病中未滿足的重大需求，我們擴展到FSHD反映了我們肌肉再生方法的廣泛潛力，」聯合創始人兼首席執行官Frank Gleeson説。「當研究人員、臨牀醫生、行業合作伙伴和倡導組織圍繞一個共同的目標走到一起時，醫學就會取得進步，我們感謝FSHD加拿大基金會對我們工作的夥伴關係和信心。這種支持預計將使我們能夠將forazapadin推進FSHD的臨牀開發，並將我們的肌肉再生策略擴展到第二個患者社區。

「像我這樣患有FSHD的人渴望找到可以阻止我們肌肉變弱的治療方法。但我們也希望恢復其中一些肌肉，」加拿大FSHD基金會聯合創始人尼爾·卡米爾説。「這就是這一宣佈如此有意義的原因。看到福拉帕丁進入臨牀試驗以評估FSHD中肌肉再生的潛力，這對我們社區來説是重要的一步。雖然我們知道前面還有很長的路要走，但看到這樣的創新方法進入臨牀是令人鼓舞的。FSHD Canada感謝Solve FSHD、FSHD協會和FSHD Global的朋友為幫助實現這一目標而提供的支持。時間就是肌肉！」

Satellos與FSHD加拿大基金會之間的合作提供了非稀釋資本，以推進forazapadin在FSHD中的臨牀開發。根據該協議，該基金會同意在未來五個季度繳納最多500萬美元的里程碑付款，以換取未來FSHD相關收益的有上限的收入分成權益。這些資金預計將支持IND批准的II期隨機、雙盲、安慰劑對照概念驗證臨牀研究，該研究旨在評估60毫克和120毫克劑量福拉帕丁在18歲及以上患有FSHD的成年人中口服給藥的安全性、耐受性、藥代動力學和潛在療效，我們預計將於2026年第四季度啟動。

Satellos首席醫療官Wildon Farwell博士補充説：「我們很高興收到FDA批准我們的forazapadin IND申請用於第二種疾病適應症，目前還沒有批准的治療方法。FSHD是一種遺傳性疾病，其中肌肉再生似乎受到損害。我們期待與FSHD社區合作，評估forazapadin影響肌肉再生的潛力，並使FSHD患者受益。特別是，我們很高興清除包括60 mg和120 mg劑量水平的forazapadin，使我們的小分子候選藥物的兩個劑量的評估。

FSHD是最常見的肌肉萎縮症之一，全球約有80萬人受到影響。它是由DUX 4基因異常激活引起的，會損害肌肉並導致進行性肌肉無力。症狀通常始於面部、肩部和上臂的肌肉，然后發展到身體的其他部位。進展的嚴重程度和速度因人而異，目前還沒有批准的疾病改善療法。

該IND的清除代表了福拉帕丁正在開發的第二個臨牀適應症。目前正在評估福拉帕丁的杜氏肌營養不良症（DMZ），正在患有DMZ的成年人中進行的II期臨牀試驗的初步數據顯示，福拉帕丁具有良好的安全性，通過MRI測量的肌肉脂肪分數降低，並且在60毫克治療六個月后觀察到的總努力增加。該公司認為這些發現可能與肌肉再生一致。

關於FORAZAPADIN Forazapadin是一種專有的口服小分子候選藥物，由Satellos開發，作為再生退行性肌肉疾病或損傷狀況中丟失的骨骼肌的新型方法。Forazapadin的目標是AAK 1，這是Satellos鑑定的一種關鍵蛋白質，被認為能夠幫助恢復人體的天然肌肉修復和再生生物學，這是一個在DMZ、FSHD和其他退行性疾病中被破壞的基本過程。通過抑制AAK 1，福拉帕丁治療旨在重建據信參與支持肌肉再生的生化信號。Satellos正在推進福拉帕丁作為一種治療DMZ的潛在治療方法，該治療方法獨立於肌萎縮蛋白，無論其是否發生突變，均可作為獨立治療還是輔助治療，正在進行的2期臨牀研究包括BASECAMP（一項針對兒科參與者的全球隨機安慰劑對照研究）和TRAILHEAD（一項針對成人蔘與者的開放標籤研究）。一項旨在評估福拉帕丁在成人FSHD中的安全性、有效性和耐受性的II期臨牀研究預計將於2026年第四季度開始。

該公司此前將該計劃稱為SAT-3247，並預計在未來的科學、監管和企業傳播中過渡到更廣泛地使用該計劃的國際非專有名稱forazapadin。

關於衞星生物科學公司Satellos是一家臨牀階段藥物開發公司，專注於恢復退行性肌肉疾病的自然肌肉修復和再生。通過研究，Satellos開發了forazapadin，這是一種口服小分子AAK 1抑制劑，旨在解決肌肉修復和再生的缺陷。Forazapadin正在兩項2期臨牀試驗中被評估為杜氏肌營養不良症（DMD）的潛在疾病改善治療，BASECAMP用於DMD兒童受試者，TRAILHEAD用於DMD成人受試者。FDA還批准了一項研究性新葯（IND）申請，用於forazapadin治療面肩肱型肌營養不良症（FSHD）的臨牀評價。該公司已經確定了其他肌肉疾病和損傷情況，其中恢復肌肉修復和再生可能具有治療益處，並計劃在未來的臨牀開發中尋求這些機會。欲瞭解更多信息，請訪問www.satellos.com並在X，LinkedIn，Facebook和Instagram上與Satellos聯繫。

本新聞稿包括有關Satellos及其業務的適用證券法所定義的前瞻性信息或前瞻性陳述，其中可能包括但不限於有關以下方面的陳述：評估forazapadin作為杜氏肌營養不良症（DMD）的疾病修飾治療;尋求forazapadin的監管批准的可能性，forazapadin代表治療患有面肩肱型肌營養不良症（FSHD）的人的疾病改善方法的潛力; forazapadin提出的作用機制，包括關於AAK 1在肌肉修復和再生中的作用的聲明;初步臨牀數據的解釋，包括認為觀察到的結果可能與肌肉再生一致; forazapadin作為DMD治療的潛在適用性，無論外顯子突變狀態如何，無論是作為獨立治療還是連續治療;通過臨牀試驗（包括BASECAMP、TRAILHEAD和計劃的II期FSHD臨牀試驗及其預期設計參數）的入組、推進、設計和結果時間;福拉帕丁在解決多種退行性肌肉疾病中未滿足的重大需求方面的潛力，以及Satellos計劃在未來的臨牀開發中研究其他肌肉疾病和損傷狀況;福拉帕丁對FSHD患者或患有其他退行性肌肉疾病或肌肉損傷的患者的前瞻性影響; FSHD評估的預期時間和相關II期臨牀試驗的啟動; FSHD加拿大基金會為推進forazapadin FSHD臨牀開發所做的貢獻，包括時間和金額，以及Satellos預計使用此類融資收益; Satellos的技術和藥物開發計劃;以及Satellos期望在未來的科學、監管和企業傳播中更廣泛地使用該計劃的國際非專有名稱forazapadin。所有非歷史事實的陳述或信息，包括但不限於有關未來估計、計劃、計劃、預測、預測、目標、假設、對未來表現、事件或發展的預期或信念的陳述，均為「前瞻性信息或陳述」。通常（但並非總是），前瞻性信息或陳述可以通過使用「應」、「意圖」、「相信」、「計劃」、「預期」、「意圖」、「估計」、「預期」、「潛在」、「預期」或任何變體來識別（包括否定或複數變體）此類詞語和短語，或聲明某些動作、事件或結果「可能」、「可能」、「可以」、「可能」、「將」或「將」被採取、發生、導致、導致或實現。該等陳述乃基於本公司管理層對未來事件的當前預期及看法。這些陳述基於假設，並受到風險和不確定性的影響。在做出前瞻性陳述時，公司依賴於各種假設，包括但不限於：公司關於AAK 1抑制和肌肉再生的科學假設的有效性;根據FSHD加拿大基金會協議收到預期里程碑付款;其有能力以優惠的條件獲得未來資金（如果有的話）;在臨牀試驗中獲得積極結果;獲得必要監管批准的能力;安排候選產品和技術製造的能力;以及一般業務、市場和經濟狀況。雖然管理層認為這些陳述所依據的假設是合理的，但它們可能被證明是不正確的。本新聞稿中討論的前瞻性事件和情況可能不會發生，並且可能因已知和未知的風險而存在重大差異k影響公司的因素和不確定性，包括但不限於與製藥和生物科學行業相關的風險（包括與臨牀前和臨牀試驗以及監管批准相關的風險）、治療方法的研究和開發、臨牀前和臨牀試驗的結果，初步臨牀數據可能無法在后續研究中複製，或者公司對此類數據的解釋可能被證明不正確，一般市場狀況和股票市場、經濟因素和管理層管理和運營公司業務的能力，包括通貨膨脹和生物製藥業務的運營成本，以及Satellos 2026年3月27日年度信息表的「風險因素」部分中更詳細描述的風險和不確定性，並於2026年8月11日修訂和重述了日期為2026年8月11日的簡短基本貨架招股説明書（每份招股説明書均位於Satellos的SEDART+個人資料中），並通過引用納入了Satellos於2026年8月11日向美國證券交易委員會提交的F-10表格，以及Satellos在EDGAR（sec.gov）和SEDART+（sedarplus.ca）上的公開文件中。儘管Satellos試圖識別可能導致實際行動、事件或結果與前瞻性陳述中描述的情況存在重大差異的重要因素，但可能還有其他因素導致行動、事件或結果與預期、估計或預期不同。因此，讀者不應過度依賴任何前瞻性陳述或信息。無法保證任何前瞻性陳述。除適用證券法要求外，前瞻性陳述僅在做出之日起生效，Satellos不承擔任何公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

關於FSHD加拿大基金會FSHD加拿大基金會是一家總部位於卡爾加里的慈善組織，致力於尋找面肩肱型肌營養不良症（FSHD）的治療方法，面肩肱型肌營養不良症是影響成人和兒童的最常見形式之一。該基金會由Neil Cameran和Craig Kelley創立，為研究、自然史研究、生物標誌物開發和臨牀項目提供資金和合作夥伴，旨在推進加拿大和全球FSHD社區的治療。欲瞭解更多信息，請訪問fshd.ca。

聯繫人投資者：Caitlin Lowie，投資者關係與傳播副總裁，ir@satellos.com媒體：Emily Williams，傳播高級總監，media@satellos.com