Kyverna Therapeutics報告了一年的積極數據，證明Miv-cel在僵直人綜合徵和全身性重症肌無力中的持久臨牀反應和有利的安全性特徵

頂線耐久性數據強化了單劑量miv-cel使患者擺脫終身疾病負擔和慢性免疫治療的潛力，進一步凸顯了miv-cel的差異化結構

一年內持續的臨牀效益和殘疾逆轉支持成為第一個批准的MPS療法和第一個批准的自身免疫性疾病CAR T細胞療法的可能性;滾動BLA提交有望於2026年第四季度完成

gMG的長期II期隨訪顯示出持續長達1.5年的穩健且持久的效果，大多數患者維持着SSE; III期入組預計將於2027年中期完成

一致、耐受良好的安全性特徵，一年隨訪中沒有高級別CRS或ICANS，也沒有IEC-HS病例

公司將於美國東部時間2026年9月24日上午8點召開電話會議

加利福尼亞州埃梅里維爾九月2026年24日（環球新聞網）-- Kyverna Therapeutics，Inc.（納斯達克：KYTX），一家為神經系統自身免疫性疾病患者開創變革性療法的晚期臨牀免疫學公司，今天宣佈了來自KYSA-8的一年正面數據，這是其在僵硬人綜合徵（SPS）患者中進行的miv-cel（mivabtagene autoleucel，KYV-101）註冊試驗，以及來自KYSA-6 2期部分的正面正面長期隨訪數據，在全身型重症肌無力（gMG）患者中的註冊試驗。這兩項試驗的數據將在即將舉行的醫學會議上分享。

Kyverna Therapeutics首席執行官Warner Biddle表示：「MPS和gMG實現的持久臨牀反應，加上一貫良好的安全性，為自身免疫性CAR T設定了新的基準，並強化了miv-cel潛在的同類最佳表現以及改變神經系統自身免疫性疾病治療格局的能力。」「這些一年期的衞生檢疫數據進一步加強了我們的滾動BLA提交，該提交預計將於今年第四季度完成。Miv-cel的差異化結構和完善的製造工藝支撐了這些長期結果，並強調了為患有嚴重神經系統自身免疫性疾病的患者提供一次性變革療法的機會。"

「KYSA-8的結果令人信服，特別是考慮到MPS的沉重負擔和缺乏批准的療法，」醫學博士阿曼達·皮奎特（Amanda Piquet）説，FAAN，科羅拉多大學安舒茨醫學院自身免疫神經病學主任、席琳·迪翁基金會捐贈主席、KYSA-8試驗的首席研究員。「單劑miv-cel后，觀察到的活動性、僵硬度和其他特定疾病指標的持續改善，以及良好的耐受性，強調了其為SPs患者帶來顯着、持久的益處的潛力。"

KYSA-8 MPS註冊試驗中的頂線12個月數據

正如AAN 2026上報告的那樣，KYSA-8中實現了主要終點和所有關鍵次要終點，具有統計學意義。頂線一年耐久性數據進一步強化了積極的結果。

截至2026年7月數據庫鎖定，26名MPS患者的12個月隨訪數據包括：

Kyverna打算將一年數據納入其滾動生物製品許可申請（BLA）提交材料中，該申請預計將於2026年第四季度完成。完整的數據集將於2026年10月21日至23日在加拿大多倫多舉行的ACTRIMS-ECTRIMS聯合會議MS Toronto上展示。

「在SPS中，我們繼續看到強有力的證據表明，單劑量的miv-cel有可能重置免疫系統，逆轉疾病進展，並使患者擺脫慢性免疫治療，提供持續的臨牀益處和耐受良好的安全性，」Naji Gehchan博士説，Kyverna Therapeutics的首席醫療和發展官。「同樣，在我們的2期gMG試驗中，臨牀上有意義的反應持續了至少一年，幾乎所有患者都停止了免疫抑制劑治療。這些前所未有的結果，結合miv-cel作為具有CD 28共刺激的完全人CD 19 CAR T細胞療法的分化特徵，將miv-cel與批准的和研究性治療區分開來，並強烈支持我們正在進行的3期註冊試驗。最重要的是，它們使我們更接近為神經系統自身免疫性疾病患者提供持久、無藥物、無疾病緩解的目標。"

KYSA-6 gMG II期試驗的長期隨訪數據

截至2026年6月數據截止（n=7），目前5名患者的隨訪時間為一年及以上（最長1.5年），其中1名患者9個月，另1名患者6個月。進一步加強了AAN 2026上共享的數據，單劑miv-cel導致了深入而持久的臨牀反應，證明：

KYSA-6第二階段部分的其他長期隨訪數據將於2026年9月29日美國東部時間上午10：15在佛羅里達州奧蘭多舉行的美國神經肌肉與電診斷醫學協會（AANEM）年會上以口頭形式分享。

KYSA-6試驗的第三階段部分正在進行中，預計將於2027年中期完成入組。

投資者電話會議詳情

Kyverna將於美國東部時間9月24日星期四上午8點召開電話會議，審查分別來自KYSA-8和KYSA-6的主要MPS和gMG長期隨訪數據。電話會議和實時網絡廣播詳細信息和演示材料將在Kyverna投資者關係網頁ir.kyvernatx.com的「活動與演示」部分提供。一個存檔的重播也將提供。

撥入註冊鏈接：電話會議註冊

網絡廣播鏈接：Kyverna SPS和gMG長期隨訪數據電話會議

關於KYSA-8註冊臨牀試驗KYSA-8是一項單組註冊2期試驗，其中26名對至少一種免疫治療反應不充分的成年MPS患者接受了單劑miv-cel。主要終點是16周時T25 FW較基線的變化以及不良事件（AE）的發生率和嚴重程度。衡量殘疾、僵硬、超敏反應和活動能力的次要終點分別包括改良Rankin量表（mRS）、僵硬分佈指數（DSI）、提高敏感性量表（SS）和Hauser Amendix指數（HAI）。

關於KYSA-6 2/3期臨牀試驗KYSA-6註冊試驗的2期部分設計為一項在gMG患者中進行的miv-cel的單組、開放標籤、多中心研究。主要療效終點是24周時MG-ADL評分較基線的變化，次要終點包括24周時QMG和MCR評分較基線的變化。七名患有中度至重度gMG的患者均接受了單劑miv-cel，他們之前的免疫抑制劑治療（包括FcRN和補充抑制劑）均失敗。

該試驗的III期部分是一項約60例患者、全球、開放標籤、隨機對照試驗，採用交叉設計，評價miv-cel與標準治療（SOC）的對比。協同主要終點為MG-ADL和QMG，次要終點包括24周時MGC相對於SOC較基線的變化、24周時MG-ADL相對於SOC較基線改善≥3分的患者比例、24周時MSE相對於SOC的患者比例，預計III期試驗將於2027年年中完成入組。

關於僵直人綜合徵（SPS）SPS是一種罕見的進行性神經系統自身免疫性疾病，其特徵是肌肉僵硬和疼痛性肌肉痙攣，影響活動性和步態。軀干、手臂和腿部的僵硬、僵硬和痙攣會導致進行性殘疾，導致高達80%的患者失去行動能力，需要助行器或使用輪椅1 -3。已證明，衞生和植物保護會導致永久殘疾和死亡風險增加3。大多數MPS患者都具有針對谷氨酸脱氨酶65（GAD 65）或甘氨受體的抗體，這些抗體會破壞正常的抑制性神經傳遞，從而導致了MPS的標誌性症狀。目前還沒有FDA批准的MPS治療方法。目前的治療選擇包括症狀治療、超説明書免疫療法，例如靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）、利妥昔單抗和血漿置換術，以及支持性護理和身體、言語、職業和精神治療;然而，大多數患者對這些治療選擇反應不足或沒有反應。美國估計有6，000名患者被診斷出患有MPS 4 -5。

關於泛發性重症肌無力（gMG）重症肌無力是一種B細胞和抗體介導的自身免疫性神經肌肉疾病，導致肌肉無力和疲勞，患者可能會出現説話、咀嚼、吞嚥或呼吸困難。6 -7 MG是由B細胞產生的自身抗體引起的，該抗體導致對神經和肌肉細胞連接處的關鍵信號蛋白的免疫攻擊，從而抑制神經與肌肉正確溝通的能力。該疾病包括gMG，它會影響眼睛以外的肌肉，可能涉及眼球、肢體和呼吸肌。大多數具有眼部表現（最常見的症狀）的患者在MG診斷后兩年內發展爲gMG。儘管症狀最初可能會緩解，但大多數患者都會出現進展性疾病，需要長期免疫抑制治療。多達20%的MG患者一生中至少經歷過一次呼吸危機。8在美國，估計有80，000名患者被診斷出患有gMG。9 -10關於miv-cel（mivocabtagene autoleucel，KYV-101）Miv-cel是一種完全人類、自身、CD 19靶向CAR T細胞療法，具有CD 28共刺激。它的功效和耐受性是獨特的，有可能實現深度B細胞耗盡、重置免疫系統並通過單劑實現自身免疫性疾病的持久無藥、無病緩解。Miv-cel正在接受B細胞驅動的自身免疫性疾病調查，並採用成熟、經過驗證的生產工藝生產。迄今為止，已有100多名患者接受了一系列自身免疫性疾病的miv-cel治療，臨牀數據表明其安全性一致且耐受良好。

關於Kyverna Therapeutics Kyverna Therapeutics，Inc.（納斯達克：KYTX）是一家晚期臨牀免疫學公司，開創了對神經系統自身免疫性疾病具有治療潛力的差異化療法。Kyverna領先的靶向自身CD 19的CAR T細胞治療候選物miv-cel（mivocabtagene autoleucel，KYV-101）已證明有可能從根本上改變多種B細胞驅動的自身免疫性疾病的治療範式。Kyverna正在推進其潛在的一流神經免疫學系列，其最近完成的僵硬人綜合症（MPS）註冊試驗和正在進行的全身性重症肌無力（gMG）註冊試驗。

根據令人信服的臨牀數據，Miv-cel獲得了三項FDA再生醫學高級治療（RMAT）稱號，分別是SPs、gMG和非活動性二次進行性多發性硬化症（naSPMS），進一步增強了該療法在神經免疫學領域的潛力。此外，該公司還繼續推進新的創新，擴大患者的准入和選擇，擴大其在該領域的領導地位。欲瞭解更多信息，請訪問https://kyvernatx.com。

前瞻性陳述本新聞稿中有關未來預期、計劃和前景的陳述，以及有關非歷史事實事項的任何其他陳述，可能構成「前瞻性陳述」。「這些詞語，但不限於，「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「預期」、「意圖」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「項目」、「應該」、「目標」、「將」、「將」和類似的表達旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些或類似的識別詞。本新聞稿中的前瞻性陳述包括但不限於與以下方面相關的陳述：單劑miv-cel有可能使患者擺脫終身疾病負擔和慢性免疫治療、重置免疫系統、逆轉疾病進展併爲患者提供顯着、持久或持續的臨牀益處; miv-cel潛在的同類最佳概況; miv-cel有可能改變神經系統自身免疫性疾病的治療格局; miv-cel可能成為第一種批准的針對MPS患者的治療方法或第一種批准的針對自身免疫性疾病的CAR T細胞療法;完成MPS中miv-cel滾動BLA提交的預計時間以及預計將包含在此類提交中的數據; gMG KYSA-6試驗第三階段部分的預計完成入組時間; Kyverna的管道機會;以及Kyverna潛在的一流神經免疫學特許經營權。由於各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所表明的結果存在重大差異，包括：與市場條件相關的不確定性;與監管提交以及與FDA互動的時間和結果相關的風險;按照預期時間表招募患者參加臨牀試驗的能力;最終結果可能會在進一步分析后發生變化或與最終結果不同的可能性;之前的臨牀試驗、指定患者訪問活動和臨牀前研究產生的可能性可能不一定能預測未來的結果;以及Kyverna最近向美國證券交易委員會提交或隨后可能提交的10-K表格年度報告和10-Q表格季度報告的「風險因素」部分中討論的其他因素。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述均基於Kyverna管理團隊的當前預期，僅限於本新聞稿之日，Kyverna明確否認有任何更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

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