Vertex宣稱來自「低估」的腎臟藥物的令人鼓舞的數據

Vertex Pharmaceuticals Incorporated（納斯達克股票代碼：VRTX）周二報告了其2b期AMPLIFIED試驗的數據，該試驗評估了Inaxaplin對APOL 1介導的腎病（AMKD）患者的治療。

該研究在兩個不同的患有中度蛋白尿或共存2型糖尿病的患者群體中測試了每日45毫克劑量和優化的標準護理。

在第一組23名患有中度蛋白尿的參與者中，22名可評估患者在13周后實現了尿白蛋白與肌萎縮比（UOCR）較基線平均下降42.7%。

該隊列還顯示尿蛋白與肌萎縮比（UPCR）下降了44.7%。該組中的大多數參與者之前沒有診斷出局灶節段性腎病（FMSG）。

這些發現與之前在患有FMSG的AMKD患者中進行的2a期試驗結果密切一致，其中第13周，Inaxaplin使UACN下降了43.4%，UPCR下降了47.6%。

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第二組入組了18例AMKD、2型糖尿病和蛋白尿患者。在該組的17名可評價參與者中，治療導致第13周UACR較基線下降17.3%。

此外，該隊列在相同的治療期內UPCR下降了25.4%。

Inaxaplin在兩個患者組中均表現出良好的安全性和耐受性。研究人員沒有觀察到與治療相關的嚴重不良事件，所有報告的不良事件均為輕度或中度。

頭痛是最常見的副作用，影響了7.3%的參與者。五名患者出現暫時性、無症狀的谷氨酶水平升高，現已完全消退。

Vertex已完成2/3期AMPLITUTE研究的參與者招募，該研究評估了伊沙普林在患有嚴重蛋白尿且缺乏其他腎臟疾病原因的個體中的作用。

該公司預計將在參與者完成48周的治療后於2027年初分享中期分析結果。本次中期評估的積極試驗數據可能會支持美國潛在的加速批准申請

威廉·布萊爾（William Blair）認為inaxaplin未得到充分重視，並將2027年初的AMPLITUTE數據視為該計劃的下一個關鍵催化劑。

分析師邁爾斯·明特（Myles Minter）寫道：「除了AMKD之外，在Vertex的CF巨頭的新產品發佈中具有潛在的變革性增長格局，我們繼續將該公司視為生物技術領域的核心大中型股增長故事。」

威廉·布萊爾（William Blair）重申了Vertex的「跑贏大盤」評級。

VRTX Price Action：根據Benzinga Pro數據，截至周二發佈時，Vertex Pharmaceuticals股價上漲2.04%，至521.14美元。

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照片由Piotr Swat通過Shutterstock拍攝