Ultragenyx宣佈批准FAYUVI™基因療法，這是FDA批准的第一種治療Sanfilippo A型綜合徵（MPS TGA）的治療方法

FAYUVI是一種備受期待的首次治療選擇，有可能阻止或減緩與A型Sanfilippo綜合徵相關的毀滅性、不可逆轉的神經系統進展和功能喪失

Ultragenyx的UltraCare®計劃將支持訪問，預計商業產品將在30-60天內運送到合格的治療中心

FAYUVI標誌着Ultragenyx的第二次基因療法獲得批准，也是FDA的第六次批准

經FAYUVI批准，該公司收到了優先審查通知

Ultragenyx將於2026年9月17日東部時間下午5：30主辦電話會議

加利福尼亞州諾瓦託九月2026年17日（環球新聞）-- Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（納斯達克：RARE）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）批准FAYUVI™（rebisfligene etisparvovec-hopf）（也稱為UX 111）的標準全面批准，用於治療患有Ⅲ A型粘胞菌病（MPS TGA，Sanfilippo綜合徵A型）的兒科患者。FAYUVI是FDA批准的第一種治療Sanfilippo A型綜合徵（一種進行性和致命的神經退行性疾病）的治療方法，也是Ultragenyx的第二種基因治療批准。該公司在此批准后收到了優先審查通知。

「FAYUVI的批准反映了科學家和開發人員多年的研究，以及許多家庭和患者組織在面對這種毀滅性的、普遍致命的、沒有治療選擇的疾病時的堅定支持。對於一個已經等待太久但從未放棄希望的社區來説，這是一個歷史性的里程碑。」埃米爾·D·D·説。卡基斯，醫學博士，博士，Ultragenyx首席執行官兼總裁。「我們認識到向家庭提供這種療法的緊迫性，我們現在的重點是支持在美國及時獲得這種療法，同時我們與治療中心和付款人密切合作，支持家庭進行基因療法治療之旅。FDA的批准是實現我們長期目標的重要第一步，即將這種治療選擇提供給世界各地A型Sanfilippo綜合徵兒童家庭。」

「美國FDA批准FAYUVI是Sanfilippo綜合症A型群體花了數十年時間努力實現的一個里程碑：這是有史以來第一種治療這種無情地竊取兒童能力、獨立性和未來的疾病的方法，」治癒Sanfilippo基金會主席兼聯合創始人格倫·奧尼爾（Glenn O ' Neill）和國家MPS協會主席兼首席執行官國家MPS協會CNPM的特里·克萊因（Terri Klein）表示。「這項非凡的科學成就是聖菲利波社區數十年來倡導、籌款、合作和毅力的結晶，以及研究人員、臨牀醫生和行業合作伙伴從未失去對進步可能性的信心。我們通過向每一個做出貢獻的家庭致敬，並紀念我們在等待這一天時失去的孩子來慶祝。我們共同懷着新的希望展望未來，因為我們知道這種治療方法現已被批准用於受這種令人心碎的疾病影響的兒童和家庭。」

關於Sanfilippo綜合徵A型和FAYUVI Sanfilippo綜合徵A型是一種極其罕見、致命的髓鞘儲存病，主要影響大腦，其特徵是從兒童早期開始的快速、進行性神經退行性病變。患有A型Sanfilippo綜合徵的兒童通常會出現進行性的整體發育迟緩，隨后喪失認知、語言和運動功能，最終導致過早死亡。據估計，A型Sanfilippo綜合徵影響商業地區約3，000至5，000名患者，平均預期壽命為15年。該疾病是由硫胺酶（SGSH）缺乏引起的，導致硫酸乙撲蛋白在細胞中積聚並對中樞神經系統造成進行性損害。FAYUVI是一種單劑量靜脈注射的AAC 9基因療法，旨在傳遞缺陷酶基因的功能性副本，該基因可以表達和取代SGSH酶。

「這種基因療法解決了緊迫的未滿足的臨牀需求，併爲家庭提供了一個有前途的治療選擇，」Kevin M.説。弗拉尼根醫學博士，全國兒童醫院基因治療中心主任兼導致該研究獲得批准的首席研究員。「同樣令人滿意的是，這種載體是十多年前在Nationwide Children s首次開發的，它的批准凸顯了我們致力於開發對兒童健康產生有意義影響的療法。」

該療法的最終交付在開發過程中遇到了巨大的困難，公司希望這次批准能夠重振對其他超罕見基因療法的投資。該療法是由Haiyan Fu博士和Doug McCarty博士在俄亥俄州立大學/全國兒童醫院任職期間開發的，並獲得了Abeona的許可。儘管有積極的臨牀數據，但資金仍受到限制，Abeona做出了關鍵決定，將該資產授權給Ultragenyx，確保這種重要的治療方法到達了患者的終點線。Ultragenyx感謝Abeona的研究人員、開發和領導團隊，以及許多家庭、患者倡導團體和研究人員，他們多年來不知疲倦地克服了許多障礙，帶領公司走到了這個共同成功的時刻。

支持FAYUVI的臨牀項目FAYUVI的批准得到了關鍵Transpher A試驗和長期隨訪研究的數據的支持，這些研究證明了相對於自然史中觀察到的下降的臨牀益處，以及在臨牀評估和多種生物標誌物中的持久治療效果，同時保持可接受的安全性特徵。臨牀數據現已擴展至長達近8年的隨訪。

在整個研究過程中和所有年齡組中累積的腦脊髓液（CSF）硫酸乙撲（HS）水平的下降證明了替代缺失酶的生化功效。根據患者24至60個月大期間Bayley-III認知原始評分的平均變化來評估臨牀療效。將來自改良意向治療（mITT）人群（N=17）中的FAYUVID治療患者與來自外部可比自然史隊列（N=27）中未經治療的A型Sanfilippo綜合徵患者進行比較。研究期間，FAYUVID治療的患者（mITT）的認知評分比自然史高出23.5分（p<0.0001），為標準完全批准提供了療效基礎。

為符合條件的患者提供醫療服務Ultragenyx將提供支持，幫助入組患者和護理人員通過其UltraCare®計劃獲得治療，該計劃現在包括經過專門培訓的UltraCare®基因治療指南，以幫助瞭解保險範圍、協助獲得治療支持並回答有關治療過程的問題。專門的內部UltraCare基因治療指南於東部時間周一至周五上午9點至晚上8點提供，電話888-756-8657。更多信息，請訪問www.ulTracaresupport.com。

FAYUVI將通過美國合格治療中心（QC）網絡提供擁有實施基因治療的專業知識和培訓的醫療機構。Ultragenyx預計商業產品將在30-60天內運往QC。

FAYUVI完全在美國製造，位於馬薩諸塞州貝德福德的Ultragenyx基因治療製造工廠和俄亥俄州哥倫布市的Andelyn Biosciences。

更多詳細信息，包括有關QTC網絡的信息，將在fayuvi.com上獲取，預計將在未來幾天內上線。

投資者電話會議Ultragenyx將於今天東部時間下午5：30/太平洋時間下午2：30召開電話會議，討論FAYUVI的批准。該電話的現場和重播網絡廣播將通過該公司網站https://ir.ultragenyx.com/events-presentations進行。

適應症FAYUVI™（rebisufligene etisparvovec-hopf）是一種基於腺相關病毒（AAC）載體的基因療法，適用於治療神經發育功能保留的兒科患者的神經系統表現。

重要安全性信息

警告和注意事項

肝毒性在FAYUVI的臨牀研究中觀察到肝酶（ALT、AST和GPT）升高。在FAYUVI輸注之前，通過臨牀檢查和實驗室檢查（ALT、AST、GPT和總膽固醇）評估肝臟功能，並評估肝臟相關病史。FAYUVI輸注前后向所有患者給予皮質類固醇。如果觀察到異常，請調整皮質類固醇治療方案，包括增加劑量和/或延長皮質類固醇減量期。

FAYUVI給藥后，密切監測ALT、AST、GPT和總膽固醇水平，直至皮質類固醇減量完成並有臨牀指徵后2周。繼續監測所有肝酶升高的患者的肝臟功能，直至水平恢復至基線。

血小板減少在FAYUVI的臨牀研究中觀察到血小板計數下降。在FAYUVI輸注之前，評估血小板計數。前4周每周監測血小板計數，然后在輸注后6個月內每月監測一次。根據臨牀指徵繼續監測。

血栓性微血管病據報道，血栓性微血管病（GMA）與AAC基因療法有關。雖然臨牀研究中尚未發現與FAYUVI相關的GMA病例，但建議在FAYUVI輸注后對GMA進行實驗室和臨牀監測。

FAYUVI輸注后的前4周內密切監測血小板計數。TMS的體徵和症狀可能包括但不限於血小板減少、貧血、易瘀傷、高血壓、癲癇發作、尿量減少和腎功能不全。如果懷疑存在TLR，請立即諮詢兒科血液科醫生和/或腎病科醫生，根據臨牀指徵進行進一步評估和管理。

超敏反應和輸液反應輸注FAYUVI可能會發生輸液反應，包括超敏反應和過敏反應。症狀可能包括但不限於低血壓、發熱、心悸、噁心、嘔吐、發冷或頭痛。

密切監測患者的輸注反應的臨牀體徵和症狀，包括超敏反應，並根據臨牀指徵監測FAYUVI輸注期間和完成后的生命體徵。如果給藥過程中出現輸液反應，應暫停輸液並根據臨牀實踐提供支持性護理。如果暫停輸注並且適合繼續給藥，則在輸注反應消退后以較慢的速度重新開始。

由於AAC載體DNA可能整合到基因組中，FAYUVI治療后可能會出現抗抑郁的風險。

如果發生惡性腫瘤，請聯繫Ultragenyx Pharmaceutical Inc.。1-888-756-8657。

不良反應最常見的不良反應是（至少5%）：肝酶升高（85%）、嘔吐（67%）、行為異常（56%）、腹瀉（48%）、發熱（41%）、白細胞計數下降（30%）、庫欣樣特徵（30%）、食慾下降（22%）、血小板計數下降（19%）、貧血（19%）、排便（15%）、噁心（11%）、澱粉酶升高（11%）、鹼性磷酸酶升高（11%）、癲癇發作（11%）、肝腫大（11%）、肌肉痙攣（7%）、低鉀血癥（7%）、步態障礙（7%）和腎上腺功能不全（7%）。

疫苗接種在FAYUVI給藥之前，請考慮患者的疫苗接種狀況。FAYUVI（和使用皮質類固醇）治療前30天和皮質類固醇治療期間應避免接種疫苗。

妊娠沒有有關孕婦使用FAYUVI的數據。 懷孕或希望懷孕的女性不應接受FAYUVI治療。在有生育能力的女性給予FAYUVI之前，必須確認血清妊娠試驗呈陰性。

載體脱落FAYUVI的臨時載體脱落主要通過體液和廢物發生。建議患者和/或護理人員正確處理患者體液和廢物，包括直接接觸后的手部衞生。FAYUVI輸注后應遵循這些預防措施3個月。

向FDA報告處方藥的負面副作用。訪問www.fda.gov/medwatch或致電1-800-FDA-1088。您還可以向Ultragenyx Pharmaceutical Inc.報告副作用。1-888-756-8657。請參閱FAYUVI的完整處方信息。

關於Ultragenyx Ultragenyx是一家生物製藥公司，致力於為患者提供新型療法，用於治療嚴重罕見和超罕見遺傳性疾病。該公司建立了多元化的批准藥物和候選治療組合，旨在解決醫療需求未滿足且生物學明確的疾病，而這些疾病通常沒有批准的治療方法來治療基礎疾病。

該公司由一支在罕見病療法開發和商業化方面經驗豐富的管理團隊領導。Ultragenyx的戰略基於時間和成本效益的藥物開發，目標是為最緊迫的患者提供安全有效的治療方法。

有關Ultragenyx的更多信息，請訪問該公司網站：www.ultragenyx.com。

前瞻性陳述和數字媒體的使用除本文包含的歷史信息外，本新聞稿中列出的事項，包括有關FAYUVI的商業發佈、可用性、發貨時間和市場接受度的聲明; Ultragenyx向合格的治療中心供應FAYUVI的能力;患者獲得FAYUVI的機會，包括保險範圍和報銷; FAYUVI的安全性、功效、耐久性和潛在益處; FAYUVI的潛在商業機會;以及Ultragenyx滿足FDA要求並保持FAYUVI批准的能力，都是1995年私人證券訴訟改革法案「安全港」條款含義內的前瞻性陳述。

此類前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性，可能導致實際結果與前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。此類風險和不確定性包括與FAYUVI的商業推出和市場接受度相關的風險和不確定性;識別合格患者並建立和支持合格治療中心網絡的能力;與保險範圍和報銷相關的不確定性;與嚴重或不良副作用相關的風險，包括與AAC基因治療相關的風險;製造風險以及生產和供應足夠數量且符合監管要求的FAYUVI的能力; FDA可能修改已批准的適應症、施加額外要求或在不滿足適用要求時撤回批准的風險;小於預期的市場機會;其他療法或產品的競爭;產品責任;監管審查;以及可能影響Ultragenyx產品和候選產品的可用性或商業潛力的其他事項。Ultragenyx沒有義務更新或修改任何前瞻性陳述。

有關可能導致實際結果與這些前瞻性陳述中表達的不同的風險和不確定性的進一步描述，以及與Ultragenyx總體業務相關的風險，請參閱Ultragenyx於2026年8月5日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-Q表格季度報告，以及隨后向美國證券交易委員會提交的定期報告。

除了向美國證券交易委員會提交的文件、新聞稿和公開電話會議外，Ultragenyx還利用其投資者關係網站和社交媒體發佈有關公司的重要信息，包括可能被視為對投資者重要的信息，並遵守FD法規規定的披露義務。有關Ultragenyx的財務和其他信息定期發佈，可在Ultragenyx的投資者關係網站（https：//ir.ultragenyx.com/）和LinkedIn網站（https：//www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmacical-inc-/）上訪問。

Ultragenyx聯繫人

投資者Joshua Higa ir@ultragenyx.com

媒體傑西·羅蘭茲media@ultragenyx.com