Fennec Pharmaceuticals宣佈在Soop 2026上口頭介紹研究者發起的日本Pedmark® II期STS-J 01臨牀研究的詳細結果

~主要終點符合：美國言語-語言-聽力協會（ASHA）-定義的聽力損失有24.0%的患者，而預先規定的歷史基準為56.4%（P=0.001）~

根據Brock標準，約84%的患者患有0級聽力損失;未觀察到3級或4級聽力損失~

~在24名可評價患者中的23名（95.8%）中觀察到客觀緩解;前瞻性藥代動力學分析提供了新的機制見解，支持兒科、青少年和年輕人（AYA）患者的六小時PEDMARK®給藥間隔~

~在臨時兒童腫瘤學小組（COG）方案ACCL 0431和SIObel 6研究的基礎上，STS-J 01代表了第三項研究，證明PEDMARK®對順鉑抗腫瘤活性沒有干擾~

北卡羅來納州研究三角公園九月2026年17日（環球新聞網）--芬內剋制藥公司（納斯達克：FENC;多倫多證券交易所：專業製藥公司FRx）今天宣佈口頭介紹了由製藥商發起的II期STS-J 01臨牀試驗的詳細結果，該試驗評估PEDMARK®（硫代硫酸鈉注射液）在降低日本兒童、青少年和年輕人（AYA）非轉移性實體瘤患者中的抗癌作用。這些數據將於今天在德克薩斯州聖安東尼奧舉行的第58屆國際兒科腫瘤學會（Soop）年會上公佈。

PEDMARK®是美國食品和藥物管理局（FDA）批准的第一種也是唯一一種治療方法，旨在降低1個月及以上患有侷限性非轉移性實體瘤的兒科患者中與鉑治療相關的耳毒性風險，並且還獲得了國家綜合癌症網絡的認可，可用於AYA患者。

該研究招募了日本11家機構的33名患者，其中主要隊列中的27名患者和探索隊列中的6名患者。主要研究結果包括：

「STS-J 01的臨牀和藥理學發現令人信服。我們觀察到聽力損失顯着減少，根據布洛克標準，沒有3級或4級聽力損失，並且可評價患者的客觀緩解率為95.8%。前瞻性藥代動力學分析進一步提供了重要的機制見解，以瞭解為什麼六小時間隔很重要，支持這樣一個模型，即在鉑有時間分配和啟動其抗腫瘤活性后，PEDMARK®作用於殘留的循環和可交換鉑。總之，這些發現增加了一個重要的獨立證據，支持延迟PEDMARK®給藥的臨牀理由，」Pierre S. Sayad，PhD，M.S.，芬內剋制藥的首席醫療官

安全性特徵與PEDMAK ®已知的耐受性特徵和含鉑化療的預期毒性一致。PEDMARK®沒有引起嚴重不良事件，也沒有觀察到4級PEDMARK®相關毒性。

「對於日本患有癌症的患者來説，成功治療腫瘤同時保留聽力的能力可能會對他們在治療結束后很長一段時間的生活產生深遠的影響。順山英iso Hiyama醫學博士説：「順鉑仍然是一種重要且有效的治療方法，但永久性聽力喪失的風險代表着一個重大未滿足的需求，特別是對於可能終生承受順鉑后果的兒童和青少年來説。」博士，日本廣島廣島大學醫院兒科外科首席研究員兼教授。「STS-J 01的結果令人鼓舞，因為它們表現出顯着的聽力保護，併爲延迟PEDMAK ®給藥的抗腫瘤活性提供了令人放心的臨牀背景。我們相信，這些結果為醫療保健專業人員提供了對PEDMAK ®的進一步支持和信心。」

Fennec正在日本尋求註冊，目前正在探索PEDMAK ®的合作或許可機會。

關於STS-J 01研究STS-J 01是一項II期、研究者發起的、開放標籤、單組臨牀試驗，旨在評估PEDMARK®預防鉑誘導的耳毒性。該研究入組了兩個隊列的33名患者：27名3-18歲兒童（主要隊列）和6名探索隊列的患者，均患有侷限性實體瘤，包括神經母細胞瘤、肝母細胞瘤、生殖細胞瘤、骨和軟組織肉瘤、成神經細胞瘤和非典型畸形樣橫紋肌樣腫瘤。患者在化療后六小時接受PEDMAK ®靜脈注射，劑量根據體重調整。主要終點是根據美國言語聽力協會（ASHA）標準評估的3至18歲隊列治療結束時聽力損傷的發生率。次要終點包括安全性、抗腫瘤功效、藥代動力學和通過Brock分級測量的聽力損失發生率。探索性措施包括縱向測聽隨訪和替代聽力測試的驗證。

關於鉑誘導的耳毒性順鉑和其他含鉑化療藥物被廣泛用於治療實體腫瘤，並且對於提高生存率至關重要。不幸的是，這些救生治療往往會導致永久性、不可逆轉的聽力喪失，也稱為耳毒性。1

順鉑治療導致聽力喪失的情況並不罕見。研究表明，根據化療的劑量和持續時間，60-90%接受順鉑治療的患者可能會出現聽力損失。2許多接受順鉑治療的患者將需要終身助聽器或人工耳蝸植入，這對一些人來説可能是有幫助的，但不能逆轉聽力損失，而且隨着時間的推移，費用可能很高。3治療-誘發性聽力損失會降低生存質量，因為它影響生活的許多方面，如言語和語言技能、學習成績、社會情感發展、職業潛力和獨立生活的能力。5雖然聽力監測被推薦用於幫助管理耳毒性，但目前在某些癌症患者人群中未得到充分利用。

PEDMARK®（硫代硫酸鈉注射液）PEDMARK®是第一個也是唯一一個美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的治療方法，適用於降低1個月及以上患有局部、非轉移性實體瘤的兒科患者與順鉑治療相關的耳毒性風險。它是一種獨特的硫代硫酸鈉製劑，裝在單劑量即用型小瓶中，用於兒科患者靜脈注射。PEDMARK也是第一個也是唯一一個在兩項開放標籤、隨機化3期臨牀研究（兒童腫瘤組（COG）方案ACCL 0431和SIOPEL 6）中具有已確定給藥方案的有效性和安全性數據的治療藥物。

此外，國家綜合癌症網絡（NCCN）向青少年和年輕成人（AYA）人群推薦PEDMAK ®，並獲得2A認可。

美國每年約有500，000名患者被診斷出患有癌症，這些患者可以通過鉑類化療進行治療。6，7耳毒性的發生率取決於化療的劑量和持續時間，許多接受治療的患者將需要終生佩戴助聽器。在FDA批准PEDMARK之前，沒有預防這種聽力損失的藥物。與沒有聽力損失的同齡人相比，癌症治療導致聽力損失的患者的生活質量在統計學上顯著更差。8，9

PEDMARK已由合作小組在兩項生存和減少耳毒性的3期臨牀研究COG ACCL 0431和SIObel 6中進行了研究。兩項研究均已完成。COG ACCL 0431方案納入了兒童癌症，通常接受強化的順氮治療治療，以治療侷限性和擴散性疾病，包括新診斷的肝母細胞瘤、生殖細胞瘤、骨肉瘤、神經母細胞瘤、成神經細胞瘤和其他實體瘤。SIObel 6僅招募了具有局部腫瘤的肝母細胞瘤患者。

適應症和用途PEDMARK®（硫代硫酸鈉注射液）適用於降低1個月及以上患有局部非轉移性實體瘤的兒科患者與順鉑相關的耳毒性風險。

使用侷限性尚未確定在輸注劑量超過6小時后給藥PEDMARK的安全性和有效性。PEDMARK在較長時間的化療后給藥可能不會降低耳毒性的風險，因為不可逆轉的耳毒性可能已經發生。

重要安全信息PEDMARK禁忌用於對硫代硫酸鈉或其任何成分有嚴重超敏反應史的患者。

臨牀試驗中8%至13%的患者發生超敏反應。監測患者的超敏反應。如果發生超敏反應，立即停用PEDMARK並進行適當的護理。在每次后續PEDMARK給藥前給予抗組胺藥或糖皮質激素（如果適用）。PEDMARK可能含有亞硫酸鈉;對亞硫酸鹽敏感的患者可能會出現超敏反應，包括過敏症狀和危及生命的或嚴重的哮喘發作。哮喘患者更常見亞硫酸鹽敏感性。

由於高鈉血癥的風險增加，PEDMARK不適用於1個月以下的兒科患者或患有轉移性癌症的兒科患者。

臨牀試驗中12%至26%的患者發生高鈉血癥，其中包括一例3級病例。臨牀試驗中15%至27%的患者出現低鉀血癥，9%至27%的患者出現3級或4級。在基線和臨牀指徵時監測血清鈉和鉀水平。基線血清鈉含量超過145 mmol/L的患者暫停使用PEDMAK。如果小球過濾率（GFR）低於60毫升/分鍾/1.73m2，則更密切地監測高鈉血癥和低鉀血癥的體徵和症狀。

每次PEDMARK給藥前給予止吐藥。酌情提供額外的止吐藥和支持性治療。

SIOPEL 6中最常見的不良反應（≥25%，與順鉑單藥治療相比，組間差異>5%）為嘔吐、噁心、血紅蛋白降低和高鈉血癥。COG ACCL 0431中最常見的不良反應（≥25%，與順鉑單藥治療相比，組間差異>5%）為低鉀血癥。

請參閱PEDMARK®的完整處方信息：www.PEDMARK.com。

關於芬內剋制藥芬內剋制藥公司是一家專業製藥公司，致力於對抗接受順鉑化療的癌症患者的耳毒性。Fennec專注於PEDMAK ®的商業化，以降低癌症患者鉑引起的耳毒性風險。PEDMARK於2022年9月獲得FDA批准，並於2023年6月獲得歐盟委員會批准，並獲得英國（英國）於2023年10月獲得批准，品牌名稱為PEDMARQSIRST。

於二零二四年三月，Fennec訂立獨家許可協議，據此，Norgine Pharmaceuticals Ltd.，歐洲領先的專業製藥公司將在歐洲、英國、澳大利亞和新西蘭。PEDMARQSI現已在多個國家/地區上市。

PEDMARK在美國獲得了孤兒藥物獨家經營權，PEDMARQSI在歐洲獲得了兒科使用營銷許可，其中包括八年加兩年的數據和市場保護。此外，Fennec擁有在美國和國際上為PEDMARK提供保護的專利，直至2039年。

欲瞭解更多信息，請訪問www.fennecpharma.com並關注LinkedIn。

前瞻性陳述除本新聞稿中描述的歷史信息外，所有其他陳述均為前瞻性陳述。諸如「相信」、「預期」、「計劃」、「預期」、「估計」、「打算」、「可能」、「將」等詞語或這些術語的否定詞以及類似表達，旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括有關我們的業務戰略、時間軸和其他目標、計劃和前景的陳述，包括我們關於PEDMARK®/PEDMARQSI®的商業化計劃、PEDMARK®/ PEDMARQSI®的市場機會和市場影響、其對患者的潛在影響以及與其使用相關的預期利益、未來的商業和監管里程碑以及Norgine的特許權使用費支付，PEDMARK®/PEDMARQSI®的潛在區域合作或許可機會，以及在本發佈日期后獲得進一步資金的可能性。前瞻性陳述受到公司業務固有的某些風險和不確定性的影響，可能導致實際結果發生變化，包括監管和指南發展可能發生變化的風險和不確定性、科學數據和/或製造能力可能不足以滿足監管標準或收到所需的監管許可或批准、臨牀結果可能無法在實際患者環境中複製、不可預見的全球不穩定，包括政治不穩定，或新型冠狀病毒等大流行或傳染病爆發帶來的不穩定（COVID-19），或圍繞疫情的持續時間和嚴重程度，公司專利和專利申請提供的保護可能會受到競爭對手的質疑、無效或規避，公司產品的可用市場不會像預期的那麼大，公司的產品將無法滲透到一個或多個目標市場，收入將不足以資助進一步的開發和臨牀研究，我們有能力在需要時以可接受的條款或根本獲得必要的資本，但公司可能無法滿足其未來在不同國家和城市的資本要求，以及公司向美國證券交易委員會提交的文件中不時詳細介紹的其他風險，包括其表格10-截至2025年12月31日止年度的K。除法律要求外，芬內克否認有任何更新這些前瞻性陳述的義務。

有關相關風險因素的更詳細討論，請參閱我們在www.sec.gov和www.sedar.com上提供的公開文件。

PEDMARK® PEDMARQSI®和Fennec®是Fennec Pharmaceuticals Inc.的註冊商標。

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