Rocket Pharmaceuticals與FDA就持續招募和給藥以及RP-A501治療達農病的II期試驗的關鍵要素保持一致

Rocket Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克股票代碼：RCKT）是一家完全整合的商業階段生物技術公司，致力於開發治療罕見和危及生命的疾病的基因藥物，專注於遺傳性心血管疾病，今天宣佈與美國食品和藥物管理局（FDA）就持續招募和給藥以及RP-A501治療達農病的全球關鍵2期試驗的關鍵要素保持一致，包括重新調整的劑量、12名患者的關鍵人群和確定的12個月共同主要終點。

FDA審查的臨牀數據包括根據修改后的方案治療的前三名患者的結果。三人均完成了至少四周的隨訪，並在按照方案規定的觀察后出院。尚未觀察到血栓性微血管病或毛細血管滲漏綜合徵的臨牀或實驗室證據。在審查可用的安全數據后，FDA確認根據修改后的方案以重新校準的劑量繼續招募和給藥。

FDA還確認，關鍵研究人群將包括12名男性患者，使用商業級產品接受RP-A501治療，重新校準劑量為每公斤3.8 x 10 ³基因組拷貝（GC/kg）。重要的是，根據修改后的方案接受重新校準劑量治療的前三名患者計入12名患者的關鍵人群，剩下另外9名患者需要入組和治療。Rocket預計將在2027年中期完成剩余患者的給藥。

主要評估將在12個月時進行，使用之前確定的心肌LAM 2蛋白表達和左心室質量指數較基線下降10%的協同主要終點。這些端點旨在支持潛在的加速批准途徑。

「FDA對關鍵療效框架的確認標誌着RP-A501和達農病界的一個重要里程碑，」醫學博士Gaurav Shah説，火箭製藥首席執行官。「隨着前三名患者計入12名患者的關鍵人群，並且已建立的共同主要終點得到保留，我們現在有了一條明確且可操作的路徑來完成關鍵研究。重新校準劑量的初步臨牀經驗和支持性產品橋樑數據進一步鞏固了前進的道路。"

修改后的方案納入了重新校準的RP-A501劑量和由利妥昔單抗、西羅莫司和皮質類固醇組成的優化免疫調節方案，以及增強的資格標準、安全性監測和風險緩解措施。重新校準的劑量是根據2期商業級產品的分析特徵（包括其全顆粒含量）選擇的，並得到非臨牀橋連數據的支持。

非臨牀橋連數據進一步支持重新校準劑量的藥理學活性。在Danon病小鼠模型中，以3.8 × 10 GC/kg給予II期材料導致心臟LAMP 2B蛋白表達與較高劑量下觀察到的結果相當，並證明了相當的載體生物分佈。