Benitec Bizarma發佈2026年全年財務業績並提供運營更新

加利福尼亞州海沃德九月2026年14月14日（環球新聞網）-- Benitec Bizerma Inc.（納斯達克：BNSX）（「Benitec」或「公司」）是一家臨牀階段生物技術公司，基於其專有的「沉默並取代」DNA定向RNA干擾（「ddRTI」）平臺，開發用於危及生命的基因定義疾病的疾病修飾基因藥物，今天公佈了截至2026年6月30日的整個財年的財務業績，並提供了最近監管互動和即將發佈的臨牀數據演示的最新情況。

「對於貝尼特斯來説，今年是臨牀執行和BB-301的持續開發的重要一年，」傑瑞爾·A説。班克斯，醫學博士，博士，貝尼特斯執行主席兼首席執行官。「在這一年里，我們完成了隊列1中所有六名患者的隨訪，並完全入組了隊列2，同時繼續進行所需的監管互動，為BB-301進入關鍵試驗做準備。迄今為止觀察到的臨牀益處的一致性和持久性，以及我們與FDA就關鍵研究計劃進行的討論，繼續增強了我們對BB-301有意義地改變OPMD相關吞嚥困難過程的潛力的信念。我們感謝促成這一進展的患者、家人和研究人員，我們期待在這一勢頭上再接再厲，努力計劃於2027年中期啟動關鍵研究。」

臨牀亮點

該公司繼續通過正在進行的1b/2a期臨牀研究的臨牀開發來推進BB-301，該研究評估局部給藥BB-301治療OPMD相關吞嚥困難的安全性和臨牀有效性。

中期臨牀研究更新

監管更新

即將到來的催化劑

財務摘要

2026年全年財務業績

截至2026年6月30日止年度，該公司報告的總費用為5，120萬美元，而截至2025年6月30日止年度為4，180萬美元。2026年的研發費用為2，340萬美元，高於2025年的1，830萬美元，主要與正在進行的用於治療OPMD的BB-301臨牀開發有關。研發費用的增加主要反映了630萬美元的股份薪酬增加和220萬美元的工資增加，部分被合同製造活動減少380萬美元所抵消。

2026年一般和行政費用總計2，780萬美元，而2025年為2，340萬美元。這一增長主要是由於270萬美元的股份薪酬增加和80萬美元的工資增加。

截至2026年6月30日止年度的運營淨虧損為5，120萬美元，而上一年為4，180萬美元。截至2026年6月30日止年度股東應占淨虧損為4，550萬美元，即每股基本股和稀釋股0.98美元，而截至2025年6月30日止年度股東應占淨虧損為3，790萬美元，即每股基本股和稀釋股1.05美元。截至2026年6月30日，公司擁有1.8億美元的現金和現金等價物。

關於BB-301

這些前瞻性陳述基於公司當前的預期，並受到可能導致實際結果出現重大差異的風險和不確定性的影響，包括與以下方面相關的意外進展和風險：我們開發和潛在商業化候選產品的計劃的成功;臨牀前研究和臨牀試驗的完成時間;未來臨牀試驗中患者入組和給藥的時間和充分性;我們臨牀試驗數據的可用時間;監管機構備案和批准的時間和結果;新型AAC載體的開發;我們未來潛在的對外許可和合作;我們技術被許可者的計劃; ddRTI和我們候選產品的臨牀實用性以及潛在屬性和好處，包括治療效果的潛在持續時間和「一次」治癒的潛力;我們的知識產權地位和我們專利組合的持續時間;費用、持續虧損、未來收入、資本需求和額外融資需求，以及我們在市場條件和其他因素的情況下獲得額外融資的能力;我們預計現金和現金等值物足以執行我們的業務計劃的時間長度;意外延迟;進一步的研究和開發以及臨牀試驗的結果可能不成功或不足以滿足適用的監管標準或值得繼續開發;在臨牀試驗中招募足夠數量的受試者的能力; FDA和其他政府當局做出的決定;美利堅合衆國的監管動態;公司保護和執行其專利和其他知識產權的能力;公司對其與合作伙伴和其他第三方關係的依賴;公司產品和公司合作伙伴產品的有效性或安全性;公司產品和公司合作伙伴產品在市場和市場競爭中的接受度;對第三方製造商和供應商的依賴，以及與製造複雜性、供應中斷以及遵守當前良好製造規範、銷售、我們候選產品的營銷和分銷要求;高於預期的費用;包括與訴訟或戰略活動相關的費用;我們發生重大損失以及我們實現或維持盈利能力或產生任何收入的能力的不確定性;公司通過增加收入和獲得額外融資滿足其資本需求的能力;地方、區域、國家和國際經濟狀況和事件的影響;包括地緣政治不穩定以及與在國際市場開展業務和尋求監管批准相關的風險;我們吸引和留住關鍵管理、科學和技術人員的能力;我們和我們的第三方信息技術系統中的網絡安全威脅和漏洞;影響藥品定價和報銷的立法和監管改革的影響，包括醫療保險藥品價格談判和政府定價框架;在臨牀試驗中使用我們的候選產品或在未來的任何上市批准后產生的潛在產品責任索賠;醫生、患者、第三方付款人或醫學界的其他人可能不接受我們的候選產品，我們可能無法從候選產品的銷售或許可中產生任何未來收入;以及美國政府機構運營中斷，包括FDA人員配置變化;以及公司提交給美國證券交易委員會的報告中不時詳述的其他風險。本公司不承擔任何意圖或義務，列出這些前瞻性陳述的日期。

BB-301是一種新型的、修飾的AAC 9外殼，表達一種獨特的、單一的雙功能構建體，促進密碼子優化的Poly-A結合蛋白核-1（PABPN 1）和兩種針對突變體PABPN 1（OPMD的致病基因）的小抑制性RNA（siRNA）的共表達。這兩種siRNA被建模為microRNA骨架，以沉默有缺陷的突變體PABPN 1的表達，同時允許密碼子優化的PABPN 1的表達，以用蛋白質的功能版本取代突變體。BB-301是在一次性手術中局部給藥到喉嚨中驅動吞嚥過程的肌肉，這種方法旨在最大限度地提高局部益處並最大限度地減少全身暴露。我們相信BB-301的沉默和替代機制在治療OPMD方面具有獨特的地位，可以減緩或停止突變PABPN 1的表達，同時提供功能性替代蛋白。BB-301已獲得EMA的孤兒藥物認定以及FDA的孤兒藥物和快速通道認定，目前正在一項1b/2a期、首次人體、開放標籤劑量升級研究中進行評估，以評估對OPMD受試者肌肉注射BB-301的安全性和臨牀活性（NCT 06185673）。

關於Benitec Bizerma Inc.

貝尼特斯·比斯馬公司（納斯達克：BNMC）是一家臨牀階段生物技術公司，開發改善疾病的基因藥物，旨在改善患有危及生命的遺傳疾病的患者的生活。該公司專有的「沉默並取代」DNA指導的RNA干擾（ddRTI）平臺將RNA干擾（RTI）與基因療法相結合，以創造旨在促進致病基因的持續沉默和同時遞送替代基因的藥物，以恢復正常的細胞功能。一次給藥后。該公司的主要研究候選藥物BB-301是第一種也是唯一一種處於臨牀開發階段的疾病修飾基因藥物，用於治療眼嚥肌營養不良症（OPMD）相關的吞嚥困難。欲瞭解更多信息，請訪問www.benitec.com。

前瞻性陳述

除本文中列出的歷史信息外，本新聞稿中列出的事項包括前瞻性陳述，包括有關貝尼特斯開發和商業化其候選產品的計劃、完成臨牀前和臨牀試驗的時間、臨牀試驗數據的可用時間、臨牀試驗中患者招募和給藥的時間和充分性的陳述，預期監管文件和其他監管步驟的時間，以及ddRTI和Benitec候選產品的臨牀實用性和潛在屬性和好處，以及其他前瞻性陳述。

投資者關係聯繫人：Candice Masse astr合作伙伴candice.@ astrpartners.com

媒體聯繫方式：Audra Friis Sam Brown Healthcare Communications（917）519-9577 audrafriis@sambrown.com

資料來源：Benitec Bizerma Inc.