Sionna Therapeutics宣佈計劃將ION-451 + ION-2222雙重組合推進到2a期概念驗證試驗

SEN-719 PreciION CF子集的事后分析顯示，安慰劑調整后的汗液氯化物平均降低高達-8.6 mmo/L，與NBD 1生物活性一致

雙重組合2a期試驗預計將於2027年第一季度啟動

裁員46%和其他節省成本的措施優先推進雙重組合計劃並將現金跑道延長至2029年下半年

Sionna將於美國東部時間今天下午4：30主持電話會議

馬薩諸塞州沃爾瑟姆，九月2026年14日（環球新聞）-- Sionna Therapeutics，Inc.（納斯達克：ION）是一家臨牀階段生物製藥公司，其使命是開發治療囊性纖維化（CF）的新葯，今天宣佈計劃將其首選的專有雙重組合ION-451 + ION-2222推進到Ascension CF 2a期概念驗證（Pod）試驗中，以及該公司對PreciION CF 2a期試驗的事后分析結果。在對PrecisionCF的臨牀、藥代動力學（PK）和非臨牀數據進行廣泛審查后，決定推進SION-451 + SION-2222。從該試驗和先前的I期雙重組合試驗中獲得的信息將為雙重組合的開發策略提供信息。

Sionna總裁兼首席執行官Mike Cloonan表示：「對於我們來説，花時間完成全面的事后數據分析非常重要，以更好地瞭解ION-719 PreciION CF試驗結果及其潛在影響。」「分析確定了一些重要因素，我們認為這些因素使試驗的解釋變得複雜，並且可能削弱了NBD 1穩定的影響。事后調查結果，加上ION-451 + ION-2222的有利第一階段結果，支持將雙重組合推進到2a階段。我們受到了CF社區的啓發，他們的聲音繼續強化對新治療選擇的需求。」

格雷戈里·S·格雷戈里説：「儘管取得了重大進展，但CF患者仍然需要新的選擇。」薩維茨基，醫學博士，公共衞生碩士，波士頓兒童醫院囊性纖維化中心主任、哈佛醫學院兒科副教授。「直接穩定NBD 1仍然代表着解決CF潛在生物學的差異化方法。我很高興看到Sionna繼續進行ION-451 + ION-2222的2a期試驗，這將是進一步探索NBD 1生物學是否可以為CF患者帶來有意義的好處的重要下一步。」

Precision SION CF 2a期臨牀試驗（NCT 07108153）是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、交叉試驗，在15名患有CF F508 del純合子的成人受試者中評價了將SION-719添加到Trikafta®中的安全性和耐受性。汗液氯化物的變化是CFTR功能的重要指標，是關鍵的活動終點。正如之前宣佈的那樣，該試驗沒有達到其關鍵活性終點，Sionna也沒有將SION-719作為SOC的附加藥物。

在公佈基線結果后，Sionna對臨牀、PK和非臨牀數據進行了全面分析，以更好地瞭解PrecisionCF結局，包括對NBD 1機制和SION-451 + SION-2222雙重組合的影響。

試驗中的主要分析以第1天作為基線評估了安慰劑調整的汗液氯化物變化。預先指定的次要分析使用每個治療期開始時測量的基線評估了安慰劑調整的汗液氯化物變化。在14名可評估參與者中，兩種方法下的結果相似，主要分析中安慰劑調整的汗液氯化物變化為-1.0mmol/L，次要分析中為-1.1mmol/L。

事后分析確定了三個可能混淆觀察到的治療效果的因素：

Sionna認為，這些分析表明ION-719在試驗中具有生物活性，但ION-719和Trikafta之間的PK異常值和複雜相互作用可能影響了觀察到的結果並減弱了潛在的治療信號。

ION-451 + ION-2222雙組合第2階段開發計劃Sionna計劃將ION-451 + ION-2222推進到Ascension CF第2a階段Pod試驗中。該公司繼續認為，直接穩定NBD 1與互補CFTR調節劑的組合具有有意義地改善CFTR功能的潛力。

Ascension CF POC將是一項開放標籤試驗，評價接受SION-451 + SION-2222治療28天的F508 del純合子CF成人。參與者將從Trikafta轉換為SION-451 + SION-2222，試驗將評估汗液氯化物，安全性和PK。該設計將融入PreciION CF在給藥依從性和汗液氯化物變異性方面的關鍵知識，預計該試驗將於2027年第一季度啟動。

推進ION-451 + ION-2222的決定得到了基於ION-451的雙重組合的第一階段健康志願者試驗結果的支持，該公司於2026年8月10日宣佈了該試驗的總體結果。該試驗實現了其安全性、耐受性和PK目標。根據目標暴露覆蓋範圍，ION-451 + ION-2222被確定為首選的雙重組合，並且進一步的ION-451每日兩次（BID）+ION-2222每日一次（QD）方案表現出良好的耐受性特徵。計劃劑量的第一階段暴露在Sionna CFHBE試驗中與CFTR功能有意義改善相關的範圍內。

企業更新在完成對其運營的全面審查后，Sionna董事會批准裁員約46%，公司已實施其他成本節約措施，將其資源集中在推進ION-451 + ION-2222並延長其運營跑道上。Sionna希望保留推進雙重組合計劃所需的核心臨牀、科學、監管、技術和企業能力。該公司目前估計重組和相關費用總額約為640萬美元。

Sionna於2026年第二季度結束時持有約2.683億美元的現金、現金等值物和有價證券。該公司估計，裁員、停止對SEN-719的投資作為標準護理的附加措施以及其他節省成本的措施將將其現金跑道延長到2029年下半年。

網絡廣播詳細信息Sionna Therapeutics的現場網絡廣播將於美國東部時間今天（2026年9月14日）下午4：30開始，可通過此鏈接訪問。喜歡通過電話傾聽或提出問題的參與者可以在Sionna的投資者關係網站上或點擊此處註冊。重播將在Sionna網站https://investors.sionnatx.com/news-events/events「投資者」部分的「活動」頁面上提供。

關於Sionna Therapeutics Sionna Therapeutics是一家臨牀階段的生物製藥公司，其使命是通過開發使囊性纖維化跨膜傳導調節因子（CFTR）蛋白功能正常化的新葯，徹底改變目前囊性纖維化（CF）的治療模式。Sionna的目標是為CF患者提供差異化藥物，通過直接穩定CFTR的核苷酸結合結構域1（NBD 1），使其CFTR功能儘可能恢復到正常水平，Sionna認為這對CF患者的臨牀結局和生活質量的潛在改善至關重要。有關Sionna的更多信息，請訪問www.sionnatx.com。

有關前瞻性陳述的警告本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述，包括但不限於有關Sionna信念和期望的暗示和明確陳述：其目標是改變CF的治療範式;其對PreciION CF試驗結果的解釋以及潛在混雜因素對這些結果解釋的影響; NBD 1穩定化改善CFTR功能併產生臨牀益處的潛力，包括對PreciION CF中ION-719生物活性的信念以及臨牀前和體外分析數據到臨牀結果的可翻譯性; SEN-451 + SEN-2222計劃的2a階段概念驗證試驗的目標、設計、時間、啟動和進行; ION-451 + ION-2222的治療潛力、臨牀受益和安全性;裁員和其他節省成本措施的預期時機、範圍、成本和效益;公司保留推進ION-451 + ION-2222並作為上市公司運營所需的能力和人員的能力;公司預期的現金跑道;以及其他非歷史事實的陳述。

在某些情況下，前瞻性陳述可以通過「可能」、「將」、「應該」、「將」、「預計」、「計劃」、「預期」、「可能」、「意圖」、「目標」、「項目」、「相信」、「估計」、「預測」、「潛在」或「繼續」等術語或其他類似表達的負面術語來識別。任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念，並受到可能導致實際事件或結果發生重大差異的風險、不確定性和重要因素的影響，包括開發候選產品固有的不確定性;解釋PreciION CF結果和潛在的混淆因素;事后分析的固有侷限性，是探索性的，可能無法可靠地預測未來的結果;體外和臨牀前數據可能無法轉化為臨牀受益的風險;用一種化合物觀察到的結果可能無法預測不同化合物或組合的結果的風險;以及設計和實施計劃中的2a期試驗。其他風險包括公司證明其候選人安全有效的能力;獲得監管反饋或批准;實現預期的重組節省和跑道延長;在裁員后保留關鍵人員和能力;確保足夠的資金;並應對總體經濟、行業和市場狀況。Sionna最近的10-Q表格季度報告以及隨后提交給美國證券交易委員會的文件中的「風險因素」中描述了這些風險和不確定性。前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生。任何前瞻性陳述僅代表Sionna截至今天的觀點，不應被視為代表其此后任何日期的觀點。除非法律要求，Sionna不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。我們不對任何此類前瞻性陳述的準確性做出任何明確或暗示的陳述或保證。

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