Cellectis在重大檢修中支持基因編輯

Cellectis SA（納斯達克股票代碼：CLLS）周一宣佈戰略轉型，成為一家專注於慢性病持久治療的體內基因編輯實體。

消息公佈后，該股下跌逾27%。

董事會於9月11日批准了這一轉向，將資源重新調整為主要體內資產，並將其運營現金跑道延長至2028年下半年。

截至2026年6月30日，現金、現金等值物和定期存款為1.69億美元，預計將為2027年第四季度提供跑道。

該公司的新方向集中在主要候選產品.HEAL-101和.HEAL-201上。

.HEAL-101使用針對APOC 3基因的TALE鹼基編輯器來治療嚴重的高乳酸血癥，這種疾病影響着美國和歐洲估計100萬至200萬患者。

臨牀前人源化小鼠模型顯示。HEAL-101使血漿APOC 3水平降低高達70%，並使循環三酸酯降低高達76%。

Cellectis計劃在中國啟動一期試驗，並於2027年下半年發佈初步臨牀數據。

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與此同時，.HEAL-201利用一種針對PCSK 9啟動子的TARE表觀遺傳調節劑來治療嚴重高膽固醇血癥，為美國和歐洲的另外100萬至200萬高風險患者提供了治療。

臨牀前測試表明，小鼠模型中血漿PCSK 9水平降低了90%以上。

Cellectis預計將於2028年上半年在中國啟動I期試驗並分享初步臨牀數據。

爲了優化財務資源，由於市場動態的變化，Cellectis將退出同種異基因CAR T細胞候選物lasme-cel和eti-cel的開發，同時為這些資產尋找戰略合作伙伴。

該公司指出，一線治療方案的持續和最近加速進步降低了複發率，減少了進入后期治療線的患者數量。

與此同時，雙特異性抗體和體內CAR-T方法的迅速出現加劇了二線和三線治療環境中的競爭。

此次運營重組支持與阿斯利康（AstraZeneca Plc）（紐約證券交易所代碼：AZN）、Alogene Therapeutics，Inc.的現有細胞治療合作伙伴關係。（納斯達克股票代碼：ALLO）和施維耶。

CLLS價格走勢：根據Benzinga Pro數據，周一發佈時Cellectis股價下跌27.42%，至2.250美元。

照片由Gorodenkoff通過Shutterstock拍攝

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