Akebia Therapeutics宣佈首例患者在Ebribafusp治療罕見的互補性腎病的II期籃子試驗中接受治療

評估ebribafusp治療IgA腎病、狼瘡性腎病和C3腎病的開放標籤II期試驗

初步數據預計將於2027年發佈

馬薩諸塞州沃爾瑟姆，九月2026年14月14日（環球新聞網）-- Akebia Therapeutics®，Inc.（納斯達克：AKBA）是一家旨在改善受腎病影響的人們生活的生物製藥公司，今天宣佈，第一位患者已在其II期籃子試驗中接受給藥，該試驗評估ebribafusp治療罕見的互補性腎病，包括IgAN、狼瘡性腎病（LN）和C3腎病（C3 G）。Ebribafusp是一種研究性的下一代抗C3 d因子H融合蛋白，旨在抑制組織中的補充激活，而不抑制血液中的補充系統。第二階段籃子試驗是開放標籤的，Akebia預計將於2027年報告初始數據。

Akebia首席研發兼醫療官Steven Burke博士説：「為這項籃子試驗中的第一位患者接種疫苗是ebribafusp計劃的一個重要里程碑，更重要的是，對於患有罕見腎病的患者來説。」「Ebribafusp的設計目的是直接抑制腎臟組織中的補充激活，而不抑制血液中的補充系統。如果成功，我們相信這種差異化的方法有可能為患者提供長期治療選擇，同時降低與全身補體抑制相關的感染風險，並可能適用於多種罕見腎臟疾病。

II期籃式試驗旨在評估Ebribafusp的安全性，療效和藥代動力學，預計將招募多達30名IgAN，LN或C3 G患者。在主研究中，患者將接受ebribafusp每周一次皮下給藥，持續26周，隨后是針對應答者的長期擴展研究。主要終點是不良事件的發生率，次要終點包括通過尿蛋白肌萎縮比（UPCR）測量的蛋白尿變化、通過估計的小球過濾率（BEP）測量的腎功能和藥代動力學。該試驗還將測量血液和尿液中的補充生物標誌物，以評估ebribafusp在不抑制血液中的補充系統的情況下降低腎臟組織中的補充活性的程度。

有關試驗的更多信息可在ClinicalTrials.gov上獲取，標識符為NCT 06419205。

關於Ebribafusp Ebribafusp（之前稱為AKB-097和ADX-097）是一種抗C3 d因子H融合蛋白，是一種研究性的下一代補充劑。C3 d在小球中的存在是許多互補物介導的腎臟疾病的標誌。Ebribafusp旨在靶向組織中的互補激活位點，以滅活替代途徑C3轉化酶。Ebribafusp正在進行研究，目標是針對腎損傷部位的局部、不受控的補充活性和炎症。

2025年11月，Akebia從Q32 Bio，Inc.手中收購了ebribafusp的全球版權(Q32生物）。在Q32 Bio進行的非臨牀研究中，ebribafusp分佈到受影響的組織和器官，並表現出持久的組織藥代動力學和藥效學特性。在Q32 Bio在健康志願者中進行的一項已完成的I期臨牀試驗中，觀察到ebribafusp通常耐受良好，並顯示出最低的抗藥抗體。

Akebia Therapeutics，Inc.是一家完全整合的生物製藥公司，旨在改善受腎病影響的人們的生活。Akebia成立於2007年，總部位於馬薩諸塞州沃爾瑟姆。有關更多信息，請訪問我們的網站www.akebia.com，該網站不構成本版本的一部分。

前瞻性聲明本新聞稿中有關Akebia Therapeutics，Inc.的聲明的（「Akebia ' s）的戰略、計劃、前景、預期、信念、意圖和目標是經修訂的1995年美國私人證券訴訟改革法案含義內的前瞻性陳述，包括但不限於：Akebia對ebribafusp的潛在益處和作用機制的信念和期望，包括其直接抑制腎臟組織中的互補激活而不抑制血液中的補充系統的潛力，其靶向組織中的互補激活位點以使替代途徑C3轉化酶同步的能力，以及其靶向局部，腎臟損傷部位的補充活性和炎症不受控制; Akebia認為ebribafusp代表了一種差異化的方法，如果成功，有可能為患者提供長期治療選擇，同時降低與系統性補充抑制相關的感染風險; Akebia認為ebribafusp可以適用於多種罕見腎臟疾病; Akebia對啟動II期籃子試驗的信念和期望，包括罕見腎病患者的潛在益處;以及Akebia對II期籃子試驗的目標和期望，包括其證明安全性、有效性和藥代動力學的能力、入組的患者數量以及報告試驗初始數據的時間。

術語「意圖」、「相信」、「計劃」、「目標」、「潛力」、「預期」、「估計」、「目標」、「預測」、「預期」、「未來」、「可能」、「將」、「可能」、「可能」、「繼續」、這些詞語的衍生詞以及類似的參考文獻旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由於各種風險、不確定性和其他因素，實際結果、性能或經驗可能與任何前瞻性陳述中表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於與以下相關的風險：Akebia產品和候選產品的潛在治療益處、安全性和有效性;與Akebia正在進行和計劃的研發活動相關的風險和不確定性，包括啟動、進行或完成臨牀前研究和臨牀試驗，招募患者參與此類臨牀前研究和臨牀試驗的能力以及時間; Akebia的臨牀前研究和臨牀試驗的結果，包括初始、初步、中期或回顧性數據、分析或結果可能無法複製或預測未來臨牀前或臨牀數據、分析或結果的最終分析或結果，或者此類分析或結果可能不支持此類候選產品的進一步開發; FDA等衞生當局就監管文件和其他相互作用做出的決定; Akebia商業產品的潛在需求和市場潛力和接受度以及與Akebia商業產品相關的覆蓋範圍和報銷，包括對潛在市場機會的估計; Akebia商業產品的競爭格局，包括仿製藥進入者及其時機; Akebia獲得和維持其產品和候選產品專利保護的能力，以及成功捍衞這些專利免受第三方挑戰的能力; Akebia吸引和留住合格人才的能力; Akebia實現和維持盈利能力以及維持運營費用與其運營計劃一致的能力; Akebia的收入及其前期財務業績可能無法指示未來業績;製造、供應鏈和質量問題以及任何召回、減記、損害或其他相關后果或潛在后果;提前終止Akebia的任何合作;地緣政治環境的變化和美國關税貿易政策的不確定性。其他風險和不確定性包括Akebia最近向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-Q表格季度報告以及Akebia未來可能向SEC提交的其他文件中「風險因素」標題下確定的風險和不確定性。這些前瞻性陳述（除非另有説明）僅限於本新聞稿發佈之日，並且，除非法律要求，Akebia不承擔並明確否認任何更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述的義務。

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