Ascendis Pharma稱生長藥物對嬰兒有好處

Ascendis Pharma A/S（納斯達克股票代碼：ASND）周三公佈了其reAChin試驗開放標籤前哨隊列的第52周數據。

數據顯示，每周一次的Transcon ANP（navepegritide）可以穩定或改善0歲至2歲以下軟骨發育不全嬰兒的枕大孔狹窄，並具有線性生長益處。

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在52周內，Transcon ANP治療維持或改善了所有隊列參與者的顱頸連接處健康狀況。

根據軟骨發育不全孔Magnum評分（一種基於MRI的標準化分級系統），每個孩子都獲得了穩定或改善的評分。

枕大孔矢狀直徑平均擴大3.15毫米，無患者需要減壓手術。

該療法還產生了顯着的線性生長結果。參與者的平均年化生長速度為每年9.9釐米，ACH特定仰卧位長度Z評分較基線平均增加+0.42。

藥代動力學結果與年齡較大兒童的觀察結果相匹配，支持100 μg/kg/周劑量。

TransCon CNP表現出較高的總體耐受性，研究期間未報告注射部位反應、死亡、骨折、骨相關安全性事件或症狀性低血壓。

研究人員沒有觀察到與治療相關的不良事件，導致零試驗退出或劑量中斷。

今年6月，Ascendis Pharma報告了其II期PaTH Forward試驗的五年結果，表明Transcon甲狀旁腺功能減退症成人具有持續的療效和安全性。

該公司表示，該療法繼續複製內源性甲狀旁腺激素（甲狀旁腺激素）的作用，支持穩定的鈣控制、腎臟健康、骨骼健康和生活質量，同時允許大多數患者停止傳統治療。

ASND Price Action：根據Benzinga Pro數據，截至周四發佈時，Ascendis Pharma股價上漲0.10%，至261.06美元。

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