椎間盤醫學在第14屆血液腫瘤學會（SOHO）年會上公佈了在維拉紅細胞增多症（PV）患者中進行的RESTORE-PV II期試驗的初步結果

馬薩諸塞州沃特鎮九月2026年9月9日（環球新聞網）-- Disc Medicine，Inc.（納斯達克股票代碼：Iron）是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於為患有嚴重血液病的患者尋找新療法和商業化，該公司今天公佈了RESTORE-PV II期試驗在very紅細胞增多症（PV）患者中使用DISC-3405進行的積極初步結果。這些數據在德克薩斯州休斯頓舉行的2026年血液腫瘤學會（SOHO）年會的海報會議上展示，表明DISC-3405治療可以增加hepcidin並降低血清鐵，從而減少靜脈切開術、控制紅細胞壓積並改善PV患者的症狀負擔。這些數據將在明天（9月10日）的SOHO會議上進行口頭演示。Disc還再次介紹了selCodebart II期RALLY-MF試驗（DISC-0974）在骨髓纖維化貧血（MF）患者中進行的積極結果，以及一項新的系統性文獻回顧，通過患者報告的結果來描述與MF相關的貧血的人文負擔。

Disc Medicine總裁兼首席執行官、JD、博士John Quisel表示：「對RESTORE-PV試驗數據的首次觀察表明，DISC-3405既定的藥效學在重要的臨牀指標上得到了良好的轉化。」「事實證明，限制鐵是一種針對大量very紅細胞增多症患者的變革性治療方法，有可能滿足他們對紅細胞壓積控制的迫切需求，同時管理症狀負擔並減少對放血的依賴。我們對DISC-3405的目標是提供最佳的產品展示，將持久的疾病控制與使用新型抗體方法的簡單、可控且方便的給藥相結合。在PV的更新和今年MF的早期進展之間，我們加強了對血液腫瘤學的承諾，現在有兩個項目正在朝着骨髓增生性腫瘤的潛在關鍵發展邁進。」

這項II期多中心、開放標籤RESTORE-PV試驗招募了40名成年PV參與者，其中A隊列20名參與者和B隊列20名參與者。在該試驗中，經過4至12周的觀察后，參與者進行12周的劑量增量，然后皮下接受DISC-3405，Q2周（隊列A）或Q4周（隊列B）300毫克，持續20周，隨后以這些劑量進行最多20周的額外治療。在數據截止時，隊列A中的所有20名參與者均接受了給藥，n=13名患者完成了26周的研究，隊列B中的20名參與者中的18名接受了給藥。列出了隊列A的療效數據，列出了隊列A和B的基線和安全性數據。在整個升級和維護期間，結果顯示：

Disc計劃在2026年底之前提供RESTORE-PV的更新，以及DISC-3405治療鐮狀細胞病的1b期試驗的初始數據。

關於selCodebart，該公司還預計將與美國食品和藥物管理局（FDA）分享第二階段會議結束后的反饋，並計劃在今年年底前在MF貧血方面進行關鍵開發。

關於DISC-3405

DISC-3405是一種研究性抗TMPRSS 6（跨膜絲氨酸蛋白酶6，也稱為間質蛋白酶-2）單克隆抗體，旨在增加鐵調素的產生並抑制血清鐵。於2023年1月從Mabwell Therapeutics獲得許可的DISC-3405。鐵調素誘導的治療潛力包括治療與鐵過載相關的疾病、紅細胞產生過量的疾病或由鐵可用性引起的疾病。Disc已經在健康志願者的1期研究中建立了DISC-3405的臨牀機制證明，並在真性紅細胞增多症患者中啟動了2期試驗，在鐮狀細胞病患者中啟動了1b期試驗。

DISC-3405是一種研究藥物，在全球任何司法管轄區均未被批准用作治療藥物。

真性紅細胞增多症（PV）是一種慢性和罕見的骨髓增生性腫瘤，其特徵是紅細胞的異常增殖。PV在美國影響約150，000名患者，在歐洲也有類似的患病率。紅細胞的過量產生會改變血液的粘稠度，導致血液液化，並使患者患心臟病和血栓事件（例如心臟病發作和中風）的風險增加。患者還會出現脾臟腫大等併發症以及疲勞、半月板炎、注意力難以集中等疾病症狀。目前的治療包括放血以物理去除血液和鐵以限制紅細胞生成或使用細胞減少劑進行治療，目標是減少紅細胞計數和控制症狀。

關於椎間盤醫學

Disc Medicine是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於為患有嚴重血液病的患者發現、開發和商業化新型治療方法。我們正在構建一個創新的、潛在的一流候選治療藥物組合，旨在通過針對紅細胞生物學的基本生物途徑（特別是血紅蛋白生物合成和鐵穩態）來治療廣泛的血液疾病。欲瞭解更多信息，請訪問www.discmedicine.com。

關於前瞻性陳述的Disc警示聲明

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的「前瞻性陳述」，包括但不限於有關Disc對其selCodebart和DISC-3405開發計劃下一階段的期望的明確或暗示陳述，包括啟動和完成其臨牀試驗的預計時間表，預計的數據發佈時間、其他臨牀活動以及預計與監管機構的討論。使用的詞語，例如但不限於「相信」、「預期」、「估計」、「項目」、「打算」、「未來」、「潛在」、「繼續」、「可能」、「可能」、「計劃」、「將」、「應該」、「尋求」、「預期」或「可能」等詞語或這些術語的否定詞以及旨在識別前瞻性陳述的其他類似詞語或表達。前瞻性陳述既不是歷史事實，也不是對未來業績的保證。相反，它們基於Disc對Disc業務未來、未來計劃和策略、臨牀結果和其他未來狀況的當前信念、期望和假設。新的風險和不確定性可能不時出現，不可能預測所有風險和不確定性。我們不對任何此類前瞻性陳述的準確性做出任何陳述或保證（明確或暗示）。

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