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CAMP 4 Therapeutics將於2026年9月28日舉辦虛擬分析師日,討論用於治療SYNGAP 1相關疾病的CM-002

2026-09-08 20:05

馬薩諸塞州沃特鎮九月2026年8月(環球新聞網)--CAMP 4 Therapeutics Corporation(「CAMP 4」)(納斯達克股票代碼:CAMP)是一家臨牀階段生物製藥公司,開發一系列調節性RNA靶向療法,旨在上調基因表達,目標是恢復健康蛋白質水平以治療廣泛的遺傳性疾病,該公司將於2026年9月28日星期一舉辦虛擬分析師日,從12:美國東部時間下午00 - 1:30由CAMP 4的執行領導團隊領導,患者倡導者和領先的KOL參與其中。要註冊,請單擊此處。

您可以在CAMP 4網站的投資者關係頁面https://investors.camp4tx.com/上訪問實時網絡廣播。演示結束后,網絡廣播的重播將在CAMP 4網站上存檔30天。

該計劃將解決SYNGAP 1相關疾病未滿足的臨牀需求,並概述公司首次人體1/2期臨牀試驗CMP-002的臨牀試驗設計,CMP-002是一種潛在的針對SYNAGP 1相關疾病患者的一流疾病改善療法,預計將於2026年第四季度啟動。該公司還將提供有關其早期發現管道的最新信息。

Stéphane Auvin,醫學博士,博士,(巴黎Cité大學羅伯特·德佈雷大學醫院)將加入討論這種疾病的未滿足需求和當前的治療格局。

正式演講結束后將舉行現場問答環節。

關於Stéphane Auvin,醫學博士,博士Stéphane Auvin,醫學博士,博士,是一名兒童神經學家和癲癇學家,也是法國巴黎羅伯特·德佈雷大學醫院和巴黎狄德羅大學的正教授。奧文博士正在巴黎APHP羅伯特·德佈雷大學醫院罕見癲癇中心進行癲癇項目,並在巴黎CLARM U1141進行實驗研究。他的臨牀和研究活動專注於兒童癲癇及其治療。奧文博士的研究團隊正在研究發育中大腦中的炎症癲癇、生酮飲食和抗癲癇藥物。巴黎羅伯特·德佈雷兒童醫院的癲癇項目參與抗癲癇藥物開發和臨牀試驗(PK、II期、III期和IV期)。他是150多篇同行評審論文或書籍章節的作者,並擔任ILAE(國際抗癲癇聯盟)兒科委員會主席(2017-2021年)和《癲癇》副主編。奧文博士還是法國兒科神經病學學會主席(2019-2022年)。

關於SYNGAP 1相關疾病SYNGAP 1相關疾病(也稱為SYNGAP 1)是一種罕見的、單倍不足的中樞神經系統疾病,由SYNGAP 1基因突變引起,導致約50%的正常SYNGAP蛋白水平。在美國,這種疾病影響了超過10,000人,其特徵是100%的患者有智力障礙,約85%的患者有癲癇,約70%的患者有嚴重的行為問題,約60%的患者有睡眠問題,以及交流受限,約30%的患者無法言語。目前還沒有針對SYNGAP 1患者的獲批疾病緩解療法。

CMP-002是CAMP 4的主要研究性反義寡核苷酸(ASO)治療候選藥物,旨在與SYNGAP 1特異性regRNA結合,以增加SYNGAP 1基因表達並將SYNGAP蛋白恢復至接近野生型水平。通過鞘內給藥,CM-002已證明患者源性神經元中SYNGAP蛋白表達呈劑量依賴性增加,人源化單倍不足小鼠模型中與疾病相關的行為表型逆轉,化學誘導癲癇發作小鼠模型中癲癇發作表型和參數有統計學顯着改善,非人靈長類動物中SYNGAP蛋白顯着上調。

前瞻性陳述本新聞稿包含前瞻性陳述,涉及風險、不確定性和意外情況,其中許多超出了公司的控制範圍,這可能會導致實際結果、績效或成就與預期結果、績效或成就存在重大差異。除本新聞稿中包含的歷史事實陳述外的所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下,您可以通過「可能」、「將」、「應該」、「預期」、「計劃」、「預期」、「可能」、「意圖」、「目標」、「項目」、「考慮」、「相信」、「估計」、「預測」、「潛在」或「繼續」等術語或其他類似表達的負面術語來識別前瞻性陳述,儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。前瞻性陳述包括但不限於有關公司計劃在SYNGAP 1相關疾病患者中啟動CMP-002 1/2期臨牀試驗的預期時間軸的陳述; CMP-002和公司其他候選產品的治療潛力;公司RAP平臺技術和早期發現管道的潛力;以及公司的戰略、目標、業務計劃和重點。本新聞稿中的前瞻性陳述僅限於本新聞稿發佈之日,並且受到許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響,這些風險、不確定性和假設可能導致公司的實際業績與前瞻性陳述中的預期存在重大差異,包括但不限於:公司有限的經營歷史、自成立以來出現的鉅額虧損以及預計在可預見的未來出現的鉅額且不斷增加的虧損;公司需要大量額外融資來實現其目標;臨牀開發的不確定性以及與公司候選產品的開發和商業化的額外成本或延迟相關的風險;臨牀試驗中患者入組和給藥的延迟或困難;公司候選產品造成的任何重大不良事件或不良副作用的影響;潛在競爭,包括來自大型和專業製藥和生物技術公司的競爭;公司實現公司當前或未來合作或許可安排好處的能力以及成功完善未來合作伙伴關係的能力;公司管理公司增長和公司運營擴張的能力;與公司候選產品製造相關的風險;公司為其候選產品獲得和維護足夠知識產權保護的能力;公司依賴第三方進行公司的臨牀前研究和臨牀試驗;公司遵守公司根據他人授予公司的開發和商業化公司候選產品的權利的許可所承擔的義務;與公司供應商運營相關的風險;以及公司截至2025年12月31日的10-K表格年度報告和截至2026年6月30日的季度10-Q表格季度報告中「風險因素」部分描述的其他風險和不確定性,以及公司向美國證券交易委員會提交的其他信息。本新聞稿中的前瞻性陳述具有內在的不確定性,不能保證未來事件。由於前瞻性陳述固有的風險和不確定性,其中一些無法預測或量化,其中一些超出了公司的控制,你不應該過度依賴這些前瞻性陳述.前瞻性陳述中反映的事件和情況可能不會實現或發生,以及實際的未來結果、行動水平vity、表現以及事件和情況可能與前瞻性陳述中預測的存在重大差異。此外,該公司的運營環境不斷變化。新的風險和不確定性可能不時出現,管理層無法預測所有風險和不確定性。投資者、潛在投資者和其他人應該仔細考慮這些風險和不確定性。除適用法律要求外,公司不承諾公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述,無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。

關於CAMP 4治療學CAMP 4正在開發針對廣泛遺傳性疾病的疾病修飾療法,其中放大健康蛋白質可能會提供治療益處。我們的方法通過利用基因控制的基本機制來放大mRNA。爲了放大mRNA,我們的治療ASO候選藥物瞄準調節RNA(regRNA),后者局部作用於轉錄因子,是基因表達的主要調節因子。CAMP 4專有的RAP Platform®能夠繪製regRNA並生成治療候選物,旨在靶向與單倍不足和隱性部分功能喪失疾病相關的regRNA,其中有超過1,200種,其中蛋白質表達的適度增加可能有臨牀意義。欲瞭解更多信息,請訪問camp4tx.com。

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投資者關係:Sara Michelmore里程碑顧問sara@milestone-advisorsllc.com

媒體:Sofia Brendez LifeSci Communications sbermudez@lifescicomms.com

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