X4 Pharmaceuticals宣佈FDA C類會議取得積極成果

- FDA同意減少全球4 WARD 3期慢性中性粒細胞減少試驗的樣本量-

- 預計將在2026年年底前完成招生，並在2028年上半年完成頂線數據-

波士頓，9月2026年8月8日（環球新聞網）--專注於改善罕見血液病患者生活的X4 Pharmaceuticals（納斯達克股票代碼：XFOR）今天宣佈與美國食品和藥物管理局（FDA）舉行的C型會議取得積極成果，涉及全球4 WARD 3期臨牀試驗。此次會議的目的是就修訂后的樣本量和相關統計功效以及安全性數據庫的規模進行一致，以支持馬沃里沙福在4 WARD中治療慢性中性粒細胞減少症的補充新葯申請（sNDA）。

FDA同意該公司的分析，即4 WARD試驗的樣本量從176名參與者減少到126名參與者，為年感染率下降和中性粒細胞絕對計數（非國大）陽性反應等共同主要終點保持了足夠的總體功效。此外，FDA表示，擬議的安全數據庫可以接受，以支持潛在的sNDA。

「在對4 WARD的統計計劃進行嚴格的重新檢查后，我們確定該試驗的效力過大，我們可以將樣本量減少到126名參與者，同時為我們的共同主要終點保留良好的統計效力，」Adam Craig博士説，博士，X4 Pharmaceuticals執行董事長。「我們很高興FDA同意我們的分析。隨着我們新的臨牀研究組織（CTO）的持續執行，我們預計將在今年年底前完成4 WARD的招募，並在2028年上半年報告總體數據。」

「估計有15，000名患者因慢性中性粒細胞減少症而經歷嚴重和/或複發性感染，我們仍然相信，mavorixafor可以利用其獨特的價值主張來解決重大市場機遇，治療選擇非常有限，」克雷格博士總結道。

關於4 WARD臨牀試驗

4 WARD試驗是一項全球性、關鍵性III期臨牀試驗，旨在評估口服每日一次mavorixafor（伴或不伴G-CSF）治療患有先天性、獲得性原發性自身免疫性或特發性慢性中性粒細胞減少症且正在經歷複發性和/或嚴重感染的患者的療效、安全性和耐受性。這項為期52周的試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，旨在招募126名年齡在12歲及以上的患者，這些患者在基線篩選時確認的中性粒細胞絕對計數（ANC）谷值水平低於1,000個細胞/微升，並且在前一年有兩次或兩次以上嚴重和/或複發性感染的病史。該研究的共同主要終點是年感染率和中性粒細胞絕對計數（非國大）陽性反應的降低。欲瞭解更多信息，請訪問clinicaltrials.gov（NCT 06056297）。

關於慢性中性粒細胞減少症和Mavorixafor

慢性中性粒細胞減少症是一種罕見的主要血液病，其特徵是血液中循環中性粒細胞水平持續或間歇性異常低，持續三個月以上。因此，患有慢性中性粒細胞減少症的人患嚴重和危及生命的感染以及生活質量下降的風險增加。中性粒細胞通過CXCR 4/CXCL 12軸保留在骨髓中，產生細胞儲備。Mavorixafor是一種小分子，以膠囊形式遞送，用於口服給藥，作為趨化因子受體CXCR 4的選擇性阻滯劑。研究表明，mavorixafor對CXCR 4受體的下調可以將功能性中性粒細胞從骨髓動員到多種疾病狀態的外周血流中。循環中性粒細胞的水平通常由抽血獲得的中性粒細胞絕對計數（非國大）確定。

關於X4 Pharmaceuticals

X4 Pharmaceuticals是一家專注於改善罕見血液病患者生活的公司，通過在有重大未滿足需求的領域開發和商業化創新療法。利用免疫系統疾病和CXCR 4生物學方面的專業知識，X4成功開發了mavorixafor，這是一種口服CXCR 4拮抗劑，在美國以XOLREMDI®的首個適應症上市。該公司目前正在進行一項全球性的關鍵3期臨牀試驗（4 WARD），評估mavorixafor在慢性前列腺疾病中的作用。美國FDA已授予馬沃里沙福快速認證，用於治療慢性中性粒細胞減少症。X4總部位於馬薩諸塞州波士頓。欲瞭解更多信息，請訪問www.x4pharma.com。

X4前瞻性陳述

本新聞稿包含適用證券法含義內的前瞻性陳述，包括經修訂的1995年私人證券訴訟改革法案。這些陳述可以通過詞語「可能」、「將」、「可能」、「將」、「應該」、「預期」、「計劃」、「預期」、「意圖」、「相信」、「估計」、「預測」、「項目」、「潛力」、「繼續」、「目標」或涉及X4預期、戰略、計劃或意圖的其他類似術語或表達來識別。前瞻性陳述包括但不限於有關公司獲得和維持其候選產品監管批准的能力的暗示或明確陳述、Norgine在歐盟商業化XOLREMRI的計劃、根據公司與Norgine的許可和供應協議可能實現的里程碑和版税的收取、公司臨牀試驗的預期設計和招募、包括全面註冊4 WARD的預計時間、公司現金資源的充足性和預期的現金跑道以及公司的未來計劃。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的期望和信念。這些前瞻性陳述既不是對未來業績的承諾，也不是對未來業績的保證，並且受到各種風險和不確定性的影響，其中許多超出了X4的控制範圍，這可能導致實際結果與這些前瞻性陳述中預期的結果存在重大差異，包括即使獲得批准，mavorixafor最終可能不會在商業上取得成功的風險;公司無法啟動和完成其臨牀試驗，包括4 WARD試驗; FDA就C類會議提供的反饋對FDA不具有約束力，FDA可能會在其對任何sNDA的審查方面採取不同立場;樣本量的減少可能會對4 WARD試驗證明其協同主要終點的統計學顯著結果的能力產生不利影響; 4 WARD試驗的入組可能無法在本新聞稿所述的時間範圍內完成，或根本無法完成;以及其他風險和不確定性，包括X4最近的10-K表格年度報告中題為「風險因素」的一節所述的風險和不確定性，以及X4向美國證券交易委員會提交的其他文件，包括其10-Q表格季度報告。X4沒有義務更新本新聞稿中包含的信息，以反映新的事件或情況，除非法律要求。

X4投資者聯繫人：Remy Bernarda Jenny Kobin IR Advisory Solutions IR@X4pharma.com

資料來源：X4 Pharmaceuticals，Inc.