由於試驗失敗波及生物技術合作伙伴，諾華股價下跌

周二，諾華股份公司（NYSE：NVS）股價出現了該公司近代歷史上最大的單日跌幅之一。

周二，該公司分享了全球三期HARBOR研究的數據，該研究評估del-desiran治療1型肌強直性營養不良（DM 1）。

該研究並未證明視頻手張開時間（vHOT）（一種手部肌張力的新指標）的主要終點與安慰劑相比有統計學上的顯着改善。

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肌強直是一種神經肌肉疾病，肌肉在自願收縮或用力后無法立即放松。

HARBOR的安全性結果總體與之前報告的數據一致。

諾華正在評估完整的HARBOR數據集，並將與衞生當局合作，以確定del-desiran最合適的開發途徑。

Del-desiran是諾華以高達120億美元收購Avidity Biosciences后添加到神經肌肉管道中的三種抗體-寡核苷酸結合物（AOC）療法之一。

諾華正在推進delpacibart zotadirsen（del-zota）治療具有適合第44號突變的杜氏肌營養不良症患者。

該公司向del-zota申請加速批准，並獲得FDA優先審查指定。

根據最近的陽性1/2期生物標誌物數據，諾華計劃與FDA會面，討論delpacibart braxlosiran（del-brax）治療面肩肱肌營養不良症（FSHD）的下一步措施。

周五，諾華還分享了另一項試驗的失望，此前該公司發佈了pelacarsen三期LP（a）HORIZON試驗（一項心血管結局研究）的數據。

與安慰劑相比，該研究沒有達到降低心血管事件風險的主要終點，心血管事件是心血管死亡、非致命性心肌梗塞、非致命性中風和需要住院的緊急冠狀動脈血運重建的複合物。

該研究人群正在接受指南指導的治療，包括調脂和抗高血壓治療，使用Pelacarsen后，脂蛋白（a）（LP（a））水平較低。

LPO（a）升高是一種遺傳性心血管風險因素，影響全球約五分之一的尚未獲得批准的靶向治療的人。

更新后，Ionis Pharmaceuticals Inc.隨着諾華根據2019年的許可和合作協議獲得了pelacarsen的全球開發、生產和商業化權利，（納斯達克股票代碼：IONS）股價也暴跌。

2023年，Royalty Pharma plc（納斯達克股票代碼：RPRX）以高達11.25億美元的價格收購了Ionis在Biogen旗下SPINRAZA（nusinersen）和諾華旗下pelacarsen的特許權使用費的權益，其中包括5億美元的預付款和高達6.25億美元的額外pelacarsen里程碑付款。

在試驗數據令人失望后，Royalty Pharma股價周二也走低。

NVS/IONS/RPRX股價活動：根據Benzinga Pro數據，周二盤前交易期間，諾華股價下跌12.57%，至139.88美元，Ionis Pharmaceuticals股價下跌9.80%，至52.40美元，Royalty Pharma股價下跌6.29%，至59.94美元。

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