Beam Therapeutics在2026年歐洲呼吸學會（ERS）大會上展示了BEAM-302治療Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的1/2期試驗的更新臨牀數據

BEAM-302繼續表現出作為AATD肺部和肝臟表現的一次性治療的潛力，AAT蛋白的產生在正常生理控制下

經過長達18個月的隨訪，數據顯示單劑BEAM-302體內糾正致疾病突變的長期持久性

BEAM-302治療增加循環中的總AAT和功能性AAT，並降低中性粒細胞彈性蛋白酶活性

BEAM-302導致循環突變Z-AAT減少並相應減少有毒循環Z-聚合物

BEAM-302的安全性特徵與基於LNP的治療保持一致

全球臨時隊列正在進行給藥，旨在支持美國潛在的加速批准

Beam主持投資者網絡廣播今天，2026年9月8日，美國東部時間上午7：00

馬薩諸塞州劍橋九月2026年8月8日（環球新聞網）-- Beam Therapeutics Inc.（納斯達克：BEAM）是一家通過鹼基編輯開發精確遺傳藥物的生物技術公司，今天宣佈了評估BEAM-302的阿爾法1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的1/2期試驗的更新臨牀數據。這些數據在西班牙巴塞羅那舉行的2026年歐洲呼吸學會（ERS）大會上發表。BEAM-302是Beam的主要肝臟靶向遺傳疾病項目，也是一種潛在的最佳和一流的治療方法，旨在直接糾正AATD的根本原因，並解決肝臟和肺部的疾病表現。

「BEAM-302是一種新型藥物，可以潛在地提供遺傳治療，並治療嚴重AATD患者的肺部和肝臟疾病表現，」醫學博士John Hurst説，博士，他是倫敦大學學院的教授，也是BEAM-302試驗的研究員。「今天在ERS上展示的數據是有希望的，並證明單劑量的BEAM-302恢復了AAT功能，正如總循環AAT增加超過保護閾值，新產生的糾正，功能性M-AAT，突變Z-AAT顯着減少所證明的那樣，重要的是，AAT在炎症期間保持在正常的生理控制下。

BEAM-302 1/2期臨牀試驗數據更新

BEAM-302正在一項1/2期、開放標籤、劑量探索和劑量擴展臨牀試驗中進行評估，以研究其安全性、耐受性、藥效學、藥代動力學和療效。A部分旨在評估患有AATD相關肺部疾病的患者，B部分評估患有輕度至重度肝臟疾病的患者，無論是否患有肺部疾病。截至2026年8月17日，A部分和B部分已有38名患者接受了BEAM-302給藥。ERS上的演示包括在研究劑量遞增部分接受單劑BEAM-302治療的29名患者的數據：A部分（15毫克，n=3; 30毫克，n=3; 60毫克，n=6; 75毫克，n=9）和B部分（30毫克，n=3; 60毫克，n=5）。不包括多劑量隊列（n=3）和A部分擴展隊列（n=6）中患者的數據。

截至2026年6月24日數據截止日期，A部分和B部分隊列中單次給藥BEAM-302治療耐受良好，安全性特徵可接受。輕至中度輸注相關反應（IRR）是最常見的藥物相關治療后出現的不良事件（TEAEs），發生在所有患者的41%中。還觀察到暫時性且主要為1級谷丙氨轉移酶（ALT）和/或谷氨轉移酶（AST）升高。一名患有基礎AATD相關肝臟疾病的B部分患者接受60毫克BEAM-302治療，出現短暫性3級ALT/AST升高，未伴有膽汁含量升高，並且不需要治療。

用BEAM-302處理導致總AAT和功能AAT快速持久地增加，突變Z-AAT和有毒Z-聚合物減少，併產生新的糾正M-AAT。數據與2026年3月公佈的頂線結果一致。截至2026年6月24日（數據截止日期），29名療效可評估患者的主要發現包括：

艾米·西蒙（Amy Simon）醫學博士説：「這些數據增強了BEAM-302通過糾正致病突變並恢復通過單一治療預防肺部和肝臟損傷所需的功能性AAT的產生，從根本上解決AATD的可能性。」Beam Therapeutics的首席醫療官。「隨着我們的全球關鍵隊列正在為患者提供藥物，我們正在鞏固我們在該領域的科學和臨牀領導地位，推進AATD關鍵開發中的唯一遺傳藥物。我們相信BEAM-302有潛力改變AATD治療範式，我們專注於為那些已經等待數十年來尋求更多可能影響疾病表現的治療選擇的患者提供這種一次性治療。」

根據美國食品藥品監督管理局（FDA）的反饋，Beam打算根據12個月內評估的AAT生物標誌物的主要終點，以60 mg作為選定劑量，尋求BEAM-302的加速批准途徑。爲了支持未來的生物製品許可申請（BLA）提交，該公司預計將在正在進行的開放標籤1/2期試驗的擴展中再招募大約50名患有AATD相關肺部疾病（伴或不伴肝臟疾病）的患者。今年7月，Beam在這個全球關鍵隊列中給第一位患者注射了藥物。

Beam將於2026年9月8日美國東部時間上午7：00召開電話會議和網絡直播，以審查這些更新。該演講的現場網絡直播將在公司網站www.beamtx.com的投資者部分的「活動」下進行，並在活動結束后不久進行重播。

關於BEAM-302 BEAM-302是一種肝臟靶向脂質納米顆粒（LNP）製劑，其鹼基編輯試劑旨在糾正PiZ突變。該突變純合型患者（PiZZ）代表了大多數患有嚴重AATD疾病的患者。使用Beam的腺苷鹼基編輯器對PiZ突變進行一次性A-G糾正，有可能同時減少導致肝臟毒性的突變、錯誤摺疊的AAT蛋白的聚集（Z-AAT），產生治療水平的糾正蛋白（M-AAT），並增加循環中的總AAT和功能性AAT，從而解決肝臟和肺部疾病的潛在病理生理學問題。此外，循環PiZ的減少有可能進一步最大限度地減少肺部炎症和功能障礙。重要的是，由於BEAM-302在其正常遺傳位置糾正了天然AAT基因，因此觀察到AAT水平在生理上因治療患者的感染和炎症而增加。這是AAT調節身體炎症反應正常功能的一個關鍵方面，而目前批准的蛋白質替代療法不會發生這種情況。迄今為止，PiZ突變的糾正對於接受Beam臨牀試驗治療的患者來説是持久的。

關於Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）AATD是一種遺傳性遺傳疾病，可導致早發性肺氣腫和肝臟疾病。最嚴重、最常見的AATD形式是當患者在第342位氨基酸的兩個拷貝中均出現點突變（E342 K，也稱為PiZ突變或「Z」等基因）時發生的。這種點突變導致阿爾法-1抗胰蛋白酶（AAT）錯誤摺疊，積聚在肝細胞內而不是分泌，導致循環AAT水平非常低（10%-15%）。除了導致水平較低外，與野生型AAT蛋白（也稱為「M」基因）相比，PiZ AAT蛋白變體的酶促效果也較差。因此，肺部得不到中性粒細胞彈性蛋白酶的保護，導致肺部發生進行性、破壞性的變化，例如肺氣腫，這可能導致需要肺移植。突變AAT蛋白還會在肝臟中積聚，導致肝臟炎症和肝硬化，最終可能導致肝衰竭或癌症，需要患者接受肝移植。據估計，美國有超過100，000人擁有Z基因型的兩個拷貝，儘管只有約10%的患者被認為已被診斷。儘管增強療法已在美國被批准用於治療AATD相關肺部疾病，但目前還沒有治癒性治療方法，並且AATD患者的需求也未得到滿足。

關於Beam Therapeutics Beam Therapeutics（納斯達克股票代碼：BEAM）是一家生物技術公司，致力於建立領先的、完全集成的精準遺傳藥物平臺。爲了實現這一願景，Beam組裝了一個具有集成基因編輯、交付和內部製造能力的平臺。Beam的基因編輯技術套件以鹼基編輯為基礎，這是一種專有技術，旨在在目標基因組序列上實現精確、可預測和有效的單鹼基變化，而不會在DNA中造成雙鏈斷裂。這有可能實現Beam正在使用的廣泛治療編輯策略來推進多元化的基礎編輯程序組合。Beam是一家以價值觀為導向的組織，致力於其員工、尖端科學以及為患有嚴重疾病的患者提供終身治療的願景。

有關前瞻性陳述的警告本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。請投資者不要過度依賴這些前瞻性陳述，包括但不限於與以下方面相關的陳述：我們技術的治療應用和潛力，包括AATD;我們推進AATD計劃的計劃和預期時間; BEAM-302的臨牀試驗設計和預期;我們追求基於生物標誌物終點的BEAM-302加速批准途徑;我們在AATD治療領域的競爭地位;以及我們通過鹼基編輯為患者開發終身、治療性、精確遺傳藥物的能力。每項前瞻性陳述都受到重要的風險和不確定性的影響，可能導致實際結果與此類陳述中表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於與以下方面相關的風險和不確定性：我們開發、獲得監管機構批准和商業化我們的候選產品的能力，這可能需要比計劃更長的時間或成本更高; FDA可能不同意BEAM-302的加速批准途徑，或者可能需要額外的數據或研究;我們籌集額外資金的能力，但可能無法獲得;我們為我們的候選產品獲得、維護和執行專利和其他知識產權保護的能力;我們的候選產品能否獲得啟動或繼續人體臨牀試驗所需的監管批准的不確定性;我們的候選產品的臨牀前測試以及來自臨牀前研究和臨牀試驗的初步或中期數據可能無法預測正在進行或以后臨牀試驗的結果或成功;我們臨牀試驗的啟動和入組以及預計推進時間可能比預期更長;我們的候選產品，包括我們依賴的交付方式，可能會導致嚴重不良事件;我們的候選產品可能會經歷製造或供應中斷或故障;與競爭產品相關的風險;以及截至12月31日的年度10-K表格年度報告中「風險因素摘要」和「風險因素」標題下識別的其他風險和不確定性，2025年、截至2026年6月30日季度的10-Q表格季度報告以及隨后向美國證券交易委員會提交的任何文件。這些前瞻性陳述僅限於本新聞稿發佈之日。可能導致我們實際結果不同的因素或事件可能會不時出現，我們不可能預測所有這些因素或事件。我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因，除非適用法律可能要求。

聯繫人：投資者：Holly Manning Beam Therapeutics hmanning@beamtx.com

媒體：Josie Butler 1AB josie@1abmedia.com

_ 1穩態定義為從患者第28天訪視開始直至患者最后一次訪視的時期。2使用比濁法測量循環總AAT水平。3 Mahadeva、Ravi等人。「Z alpha 1-抗胰蛋白酶的聚合物與肺氣腫肺泡中的中性粒細胞共定位，並且在體內具有趨化性。」美國病理學雜誌第166，2卷（2005）：377-86。4 Mulgrew，Alan T等人。「Z alpha 1-抗胰蛋白酶在肺部聚合並充當中性粒細胞化學引誘物。」Chest vol. 125，5（2004）：1952-7。