Beam Therapeutics宣佈評估BEAM-302 Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的1/2期試驗的更新臨牀數據; BEAM-302繼續證明作為AATD表現的肺部和肝臟的一次性治療的潛力

經過長達18個月的隨訪，數據顯示單劑BEAM-302體內糾正致疾病突變的長期持久性

BEAM-302治療增加循環中的總AAT和功能性AAT，並降低中性粒細胞彈性蛋白酶活性

BEAM-302導致循環突變Z-AAT減少並相應減少有毒循環Z-聚合物

BEAM-302的安全性特徵與基於LNP的治療保持一致

全球臨時隊列正在進行給藥，旨在支持美國潛在的加速批准

Beam主持投資者網絡廣播今天，2026年9月8日，美國東部時間上午7：00