Ultragenyx在第三階段結果令人失望后被迫削減成本

Ultragenyx製藥公司（納斯達克股票代碼：RARE）周四股價暴跌，此前該公司報告其Angelman綜合症療法apazunersen的后期臨牀試驗失敗，促使這家生物製藥公司審查該計劃的未來，並計劃大幅削減企業費用。

Apazunersen是一種研究性的鞘內反導寡核酸療法，旨在抑制UBE 3A-AS表達。

Angelman綜合徵是一種罕見的神經遺傳性疾病，由母系遺傳的UBE 3A基因位點功能喪失引起。這種情況會導致認知和運動障礙、平衡問題和癲癇發作。

另請閲讀：Ultragenyx FDA批准的治療顯示玉米澱粉攝入量持續減少

該公司的第三期Aspire研究在Angelman綜合徵患者中評估了apazunersen（也稱為GTX-102）。

數據顯示，該試驗錯過了其主要終點，該終點測量了Bayley-4認知原始評分較基線的變化。

Bayley-4測量16天至42個月大嬰幼兒的發育功能和潛在發育延迟。

該藥物還未能通過多域反應者指數（一種用於捕捉更廣泛臨牀益處評估的分析工具）的淨反應這一關鍵次要終點。

隨機治療組在基線時保持可比性，反映了2期試驗的患者人口統計數據。

然而，治療組和對照組之間的比較顯示，響應者指數中包含的五個單獨終點的Bayley Cognition原始評分或淨響應沒有療效差異。

Apazunersen保持了與早期1/2階段測試一致的安全性。

根據試驗結果，管理層計劃評估apazunersen計劃，以確定其最終處置。

Ultragenyx還將評估運營，以大幅削減費用，同時支持其不斷增長的商業業務。

RARE Price Action：Ultragenyx Pharmaceutical股價在周四盤前交易中下跌47.57%，至13.91美元。根據Benzinga Pro的數據，該股正創52周新低。

另請閲讀：Ross Gerber稱Zohran Mamdani在紐約暫停60萬名學生的人工智能是「傻瓜」--「所有孩子都已經在使用人工智能了」

照片：Shutterstock