Ultragenyx FDA批准的治療顯示玉米澱粉攝入量持續減少

Ultragenyx製藥公司（納斯達克股票代碼：RARE）周三宣佈發佈為期96周的第三期試驗數據，評估其基因療法GENGlycos（也稱為DTX 401）治療IA型糖元儲存病（GSDIA）患者的效果。

這些長期研究結果發表在《遺傳性代謝疾病雜誌》上，證明了這種新批准的療法具有持續的療效和安全性，該療法針對的是八歲及以上的患者。

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該研究之前在第48周達到了主要終點，DTX 401患者的玉米澱粉攝入量平均減少了41%，而安慰劑組則減少了10%。

到第96周，原始參與者和交叉受試者的每日玉米澱粉攝入量平均減少了61%。

此外，67%的初始參與者和72%的交叉參與者的每日玉米澱粉依賴性至少降低了50%。

DTX 401治療顯着減輕了夜間玉米澱粉負擔，該負擔約佔參與者基線每日卡路里攝入量的一半。

到第96周，三分之二的參與者至少放棄了一劑過夜劑量，而33%的原始患者和42%的交叉患者完全停止了夜間玉米澱粉的使用，同時保持穩定的血糖控制。

患者報告的結果顯示，到第48周，83%的DTX 401給藥參與者達到或超過了有意義減少的基線閾值。

到第96周，高達95%的人報告總體病情有所改善，使患者能夠過渡到符合美國飲食指南的均衡飲食。

DTX 401在兩年內保持了可管理的安全狀況。

最常見的治療相關不良事件涉及接受預防性皮質類固醇治療的暫時性肝酶峰值。

研究人員沒有記錄到與類別相關的毒性、惡性腫瘤或血栓性微血管病。

罕見股價活動：根據Benzinga Pro的數據，截至周三發佈時，Ultragenyx Pharmaceutical股價下跌0.08%，至25.79美元。

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