Scholar Rock因Apitegroumab治療面肩袖肌營養不良症而獲得FDA快速通道和孤兒藥稱號

學者巖（納斯達克：SRRK）是一家全球生物製藥公司，致力於通過應用其世界領先的肌肉生長抑制素生物學平臺來改善罕見、嚴重和衰弱神經肌肉疾病患者的生活，該公司今天宣佈，FDA已授予apitegroumab快速通道和孤兒藥稱號，用於治療FSHD患者。此外，該公司宣佈，正在進行II期FORGE臨牀試驗的參與者給藥，該試驗評估apitegroumab是一種研究性全人單克隆抗體，旨在抑制FSHD患者的肌肉生長抑制素激活。FSHD是一種進行性遺傳性神經肌肉疾病，其特徵為肌肉萎縮、無力和功能衰退。