uniQure向FDA提交生物製品許可申請，以加速批准Ifezuntirgene Inilparvovec（AST-130），亨廷頓舞蹈症基因療法

uniQure NV（納斯達克股票代碼：QURE）是一家領先的基因治療公司，為有嚴重醫療需求的患者推進變革療法，今天宣佈向美國提交生物製品許可申請（BLA）美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批准伊非齊基因inilparvovec（AST-130），這是一種用於治療亨廷頓舞蹈症的研究性基因療法。該公司還宣佈，ifezuntirgene inilparvovec的營銷授權申請（MAA）已提交給英國（UK）藥品和保健產品監管局（MHRA）。

uniQure首席執行官Matt Kapusta表示：「艾非宗蒂基因（ifezuntirgene inilparvovec）的許可申請的提交是亨廷頓氏病界的一個重要里程碑。」「我們感謝FDA在推進監管科學以應對這種疾病的緊迫性方面發揮的領導作用，並感謝MHRA致力於推進英國罕見病治療隨着這些申請的進展，我們期待與這兩個機構合作。"

本公司已要求優先審閲BLA。如果獲得批准，優先審查將把FDA的審查周期縮短到FDA 60天BLA備案審查期后的6個月。

BLA和MAA得到了先前宣佈的Ifezuntirgene inilparvovec I/II期臨牀研究的三年數據分析的支持，與來自Enroll-HD自然史數據庫的傾向評分匹配的外部對照相比。該公司計劃在當前第三季度結束前提交正在進行的I/II期臨牀研究的四年數據分析。

Ifezuntirgene inilparvovec是第一種獲得FDA突破性治療和再生醫學高級治療（RMAT）認證的亨廷頓氏病研究性治療。Ifezuntirgene inilparvovec還獲得FDA的快速通道認證。