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iECURE稱更新的OTC-HOPE低劑量數據顯示,年高氨血癥危機減少了74%,高氨血癥事件減少了57%;完成了所有三個隊列的1/2期給藥

2026-08-27 20:07

iECURE是一家俬人臨牀階段基因組編輯公司,報告了所有9名參與者在低劑量,中等劑量和高劑量隊列中接受ECUR-506的初步安全性觀察結果,稱截至2026年7月28日數據截止日期,該療法通常耐受良好,沒有意外的治療相關安全事件,沒有血栓性微血管病病例,也沒有輸注反應。無症狀、非劑量依賴性、一過性2-3級轉氨酶升高,8名受試者中有7名接受了反應性免疫抑制治療,1名受試者按照方案接受了預防性皮質類固醇治療。一名參與者在低氧性呼吸衰竭后死亡,該公司表示,這與ECUR-506無關,可歸因於潛在的OTC缺乏症疾病進展和由此產生的併發症。ECUR-506使用從Precision BioSciences(NASDAQ:DTIL)獲得許可的ARCUS核酸酶,iECURE已將其許可用於四種基因插入程序,包括OTC、CTLN 1和PKU。

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